上海2021年1月26日 /美通社/ -- 2021年1月26日，武田旗下A型血友病藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具myPKFiT®在全國(guó)開啟首次使用。南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院、山東省血液中心、南京鼓樓醫(yī)院，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、哈爾濱市第一醫(yī)院血研所成為全國(guó)首批使用myPKFiT®的醫(yī)院。myPKFiT®的應(yīng)用不僅開啟了中國(guó)血友病個(gè)體化治療新征程，更體現(xiàn)了武田在臨床醫(yī)學(xué)方面數(shù)字化應(yīng)用的突破。
截止到目前為止，myPKFiT®是中國(guó)首個(gè)且目前唯一國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)支持A型血友病藥代動(dòng)力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具，與百因止®配合使用，可降低出血風(fēng)險(xiǎn)，優(yōu)化患者的治療效果和藥物可及性，提升患者治療信心并改善依從性，助力患者實(shí)現(xiàn)“零出血”的治療目標(biāo)。目前，myPKFiT®已在全球超過50個(gè)國(guó)家及地區(qū)上市，近1,100家醫(yī)療機(jī)構(gòu)注冊(cè)使用，累計(jì)惠及全球8,000多位患者。
血友病是一種遺傳性罕見病，主要由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子導(dǎo)致凝血障礙引起。目前，中國(guó)約有13.6萬名血友病患者，其中A型血友病占80%-85%[1]。“不同患者存在不同的出血傾向、生活方式和藥物代謝速度，如果只是單獨(dú)改變藥物劑量的統(tǒng)一治療方案，無法滿足患者‘量體裁衣’的治療?！?b>南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)教授說道，“近年來，國(guó)內(nèi)外最新指南，諸如世界血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia）最新指南[2]和《血友病治療中國(guó)指南（2020年版）》，都特別強(qiáng)調(diào)了個(gè)體化治療的重要性。”
南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競(jìng)教授使用myPKFiT
“傳統(tǒng)PK分析在臨床應(yīng)用的困難比較大，主要是因?yàn)椴僮鞣爆?，而且患者體內(nèi)FVIII降至某一谷水平所需時(shí)間也不盡相同，因此較難評(píng)估。”山東省血液中心張心聲教授表示，“由于認(rèn)知有限、既往治療不足，目前大部分患者仍普遍采用低劑量的治療方案。臨床實(shí)踐表明，該方案并不能減少關(guān)節(jié)病變且仍有出血的情況發(fā)生。[3]事實(shí)上，血友病患者只需接受長(zhǎng)期規(guī)律性的規(guī)范化治療，可有效降低出血頻次，實(shí)現(xiàn)‘零出血’并回歸正常生活。”
山東省血液中心張心聲教授使用myPKFiT
“藥代動(dòng)力學(xué)指導(dǎo)下的個(gè)體化治療方式，可運(yùn)算出每位患者的藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)，幫助醫(yī)生制定個(gè)體化治療方案并使患者合理安排日常活動(dòng)。“南京鼓樓醫(yī)院周榮富教授表示：”舉例來說，如果患者周末想要進(jìn)行一些高強(qiáng)度的運(yùn)動(dòng)，可讓醫(yī)生增加凝血因子輸注，而平時(shí)活動(dòng)強(qiáng)度較低時(shí)，則可適當(dāng)減少輸注。這樣不僅可以提高患者的依從性，也可為患者減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”
根據(jù)一項(xiàng)UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示，PK指導(dǎo)下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升90%[4]。治療費(fèi)用方面，根據(jù)一項(xiàng)比較研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，PK指導(dǎo)下的治療可減少30%輸注次數(shù)[5]，降低整體治療費(fèi)用的10.67%[6]。
南京鼓樓醫(yī)院周榮富教授使用myPKFiT
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院陳振萍教授和哈爾濱市第一醫(yī)院血研所郝文鵬教授也分別在北京市和哈爾濱市為A型血友病患者首次使用了myPKFiT®。從中國(guó)北端到南端，myPKFiT®的使用百花齊放，讓個(gè)體化治療惠及中國(guó)廣大A型血友病患者。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院陳振萍教授和哈爾濱市第一醫(yī)院血研所郝文鵬教授分別使用myPKFiT
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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
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[1] The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66 |
[2] 開啟血友病個(gè)體化治療新時(shí)代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA |
[3] 《罕見病診療指南（2019版）》，人民衛(wèi)生出版社，2019, 177 |
[4] UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf |
[5] A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x |
[6] PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A，https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/ |
