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中國(guó)蘇州和上海2021年4月10日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團(tuán)（納斯達(dá)克股票代碼：GRCL；簡(jiǎn)稱“亙喜生物”）一家致力于開(kāi)發(fā)高效、經(jīng)濟(jì)的細(xì)胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日在美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上以電子海報(bào)形式公布其基于TruUCAR平臺(tái)開(kāi)發(fā)的通用型同種異體候選產(chǎn)品GC027治療復(fù)發(fā)或難治急性T淋巴細(xì)胞白血?。╮/r T-ALL）成人患者的最新長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)。
基于TruUCAR平臺(tái)開(kāi)發(fā)的GC027是一款首次用于人體試驗(yàn)、靶向CD7的通用型同種異體CAR-T單藥療法。目前，公司正在中國(guó)開(kāi)展一項(xiàng)多中心的、由研究者發(fā)起的I期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估GC027治療復(fù)發(fā)或難治性T-ALL成人患者的安全性及有效性。在AACR 2020年會(huì)上，亙喜生物曾以口頭報(bào)告形式首次公布研究結(jié)果。
截至2021年2月4日的最新數(shù)據(jù)，展示了最初入組及后續(xù)入組受試者的長(zhǎng)期隨訪情況。結(jié)果顯示，受試者的中位既往治療數(shù)為6次，入組后均接受了TruUCAR GC027的單次輸注治療，輸注劑量為以下三種劑量水平之一：0.6x107細(xì)胞/千克、1.0x107細(xì)胞/千克或1.5x107細(xì)胞/千克。全部6名（100%）受試者均達(dá)到完全緩解，包括血細(xì)胞數(shù)量完全或未完全恢復(fù)（CR/CRi）；其中，5名（83%）患者更是達(dá)到了最小殘留病灶陰性的完全緩解（MRD-CR）。在接受治療6個(gè)月后，該5名患者中的3名（60%）仍然保持MRD-CR狀態(tài)。針對(duì)最初5名受試者進(jìn)行的18.5個(gè)月隨訪結(jié)果顯示，1名患者在16.8個(gè)月時(shí)仍然保持MRD-CR狀態(tài)；1名患者保持了9個(gè)月的MRD-CR狀態(tài)；1名原發(fā)難治性（對(duì)VDP化療方案無(wú)響應(yīng)）的患者保持MRD-CR狀態(tài)達(dá)7個(gè)月。此外，另1名患者最初表現(xiàn)為高腫瘤負(fù)荷以及廣泛性髓外病變，在接受了TruUCAR GC027療法后，經(jīng)PET-CT掃描確認(rèn)，所有髓外病灶均已清除，且患者在第28天達(dá)到MRD-CR狀態(tài)。
所有6名患者均對(duì)TruUCAR GC027的單次輸注耐受良好，且未觀察到神經(jīng)毒性事件（ICANS）或急性移植物抗宿主?。╝GvHD）的發(fā)生。所有患者都出現(xiàn)了不同程度的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），但在包括使用托珠單抗在內(nèi)的標(biāo)準(zhǔn)治療后，均得到有效控制?？傮w安全性與此前觀察到的結(jié)果一致。
亙喜生物首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士表示：“當(dāng)前，針對(duì)r/r T-ALL的治療手段極為有限，患者難以取得理想的臨床獲益。此次GC027相關(guān)研究的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)呈現(xiàn)出積極結(jié)果，預(yù)示著該候選產(chǎn)品有望成為一種極具潛力的、僅需單次輸注的同種異體CAR-T細(xì)胞單藥療法。接下來(lái)，我們將在全球范圍內(nèi)加速推進(jìn)這款基于亙喜生物TruUCAR平臺(tái)開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床進(jìn)展，并進(jìn)一步拓展T-ALL以外的其他適應(yīng)癥，以求解決更多臨床未滿足需求?！?/p>
GC027 研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）主要研究者，重慶新橋醫(yī)院（陸軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院）血液病醫(yī)學(xué)中心主任張曦教授表示：“急性T淋巴細(xì)胞白血?。═-ALL）是一種侵襲性極強(qiáng)的惡性血液腫瘤，患者復(fù)發(fā)率和死亡率都很高。復(fù)發(fā)患者預(yù)后差，治療選擇非常有限，5年以上生存率小于10%。亙喜生物獨(dú)有的通用型CAR-T細(xì)胞療法GC027，由無(wú)需人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的健康供者T細(xì)胞制備，有望為難治復(fù)發(fā)的CD7陽(yáng)性急性T淋巴細(xì)胞白血病提供新的治療選擇。我們期待該項(xiàng)療法能早日造?；颊摺！?nbsp;
電子海報(bào)鏈接：https://cattendee.abstractsonline.com/meeting/9325/Presentation/4633
摘要鏈接：https://www.abstractsonline.com/pp8/#!/9325/presentation/4633
關(guān)于GC027
GC027是一款首次用于人體試驗(yàn)、靶向CD7的通用型同種異體CAR-T療法，針對(duì)性治療T-ALL成人患者。該候選產(chǎn)品使用無(wú)需人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T細(xì)胞進(jìn)行制備?；趤兿采锞哂兄R(shí)產(chǎn)權(quán)的TruUCAR平臺(tái)開(kāi)發(fā)，GC027利用雙功能CAR設(shè)計(jì)，特異性靶向患者自身的T細(xì)胞和自然殺傷（NK）細(xì)胞，以防后者直接針對(duì)外源性或同種異體CAR-T細(xì)胞，引發(fā)患者的排斥反應(yīng)。通過(guò)這一創(chuàng)新設(shè)計(jì)，GC027候選產(chǎn)品能在無(wú)需與額外的強(qiáng)效免疫抑制劑聯(lián)用的情況下，在患者的免疫系統(tǒng)中存活，從而成為一種差異化的單藥療法。
關(guān)于T-ALL
T細(xì)胞惡性腫瘤是一系列與T淋巴細(xì)胞有關(guān)的癌癥，包括急性T淋巴細(xì)胞白血?。═-ALL）。T-ALL的標(biāo)準(zhǔn)治療包括放/化療和干細(xì)胞移植。標(biāo)準(zhǔn)化療方案只有30%-40%的響應(yīng)率，且響應(yīng)患者的中位總生存期為6個(gè)月。T細(xì)胞惡性腫瘤患者的復(fù)發(fā)率和死亡率通常都很高。復(fù)發(fā)患者預(yù)后較差，治療選擇極為有限，5年以上生存期不足10%。由于共有的表面抗原和潛在的惡性細(xì)胞污染，針對(duì)T-ALL的CAR-T細(xì)胞療法發(fā)展滯后。另外，自2005年FDA批準(zhǔn)奈拉濱（由GlaxoSmithKline完成商業(yè)化上市）以來(lái)，尚未有任何其他針對(duì)T-ALL的新療法獲批。全球每年約有64,000名患者確診患有ALL；2020年，美國(guó)確診患者數(shù)量約為6,000名。T-ALL患者約占所有ALL成人確診患者的25%。[1]
關(guān)于TruUCAR
TruUCAR是亙喜生物具有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，旨在開(kāi)發(fā)高質(zhì)量的“通用型”同種異體CAR-T細(xì)胞療法，進(jìn)一步降低成本的同時(shí)，提供更好的便利性。TruUCAR通過(guò)基因編輯實(shí)現(xiàn)差異化設(shè)計(jì)，可在無(wú)需與免疫抑制性藥物聯(lián)用的情況下，分別控制宿主抗移植物排斥反應(yīng)（HvG）和移植物抗宿主?。℅vHD）。TruUCAR平臺(tái)的主導(dǎo)候選產(chǎn)品GC027使用無(wú)需人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T細(xì)胞進(jìn)行制備。TruUCAR平臺(tái)通過(guò)雙功能CAR或雙CAR的創(chuàng)新設(shè)計(jì)，在無(wú)需與額外的強(qiáng)效免疫抑制劑聯(lián)用，以誘導(dǎo)更深的免疫抑制的情況下，減少宿主抗移植物排斥反應(yīng)（HvG），實(shí)現(xiàn)同種異體CAR-T細(xì)胞單藥治療。
關(guān)于亙喜生物
亙喜生物科技集團(tuán)（簡(jiǎn)稱“亙喜生物”）是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)突破性細(xì)胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開(kāi)創(chuàng)性FasTCAR和TruUCAR技術(shù)平臺(tái)，亙喜生物正在開(kāi)發(fā)多項(xiàng)自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線。這些產(chǎn)品有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的重大行業(yè)挑戰(zhàn)，包括生產(chǎn)時(shí)間長(zhǎng)、生產(chǎn)質(zhì)量欠佳、治療成本高和對(duì)實(shí)體瘤缺乏有效治療等。如需進(jìn)一步了解亙喜生物，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.gracellbio.com / 關(guān)注領(lǐng)英賬號(hào)@GracellBio。
關(guān)于前瞻性陳述的警戒性聲明
該新聞稿中針對(duì)未來(lái)預(yù)期、計(jì)劃、前景以及其他非歷史事實(shí)的聲明可能包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發(fā)行的預(yù)計(jì)交易及完成時(shí)間相關(guān)的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對(duì)應(yīng)的否定形式或相似的詞匯：目的為、預(yù)期、相信、 估計(jì)、預(yù)計(jì)、預(yù)測(cè)、打算、可能、前景、計(jì)劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應(yīng)該、將。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無(wú)法確保任何前瞻性聲明會(huì)實(shí)現(xiàn)。這些重要因素包括與市場(chǎng)情況、基于預(yù)測(cè)條款完成公開(kāi)發(fā)行的不確定性，以及向美國(guó)證監(jiān)會(huì)提交的最終募股說(shuō)明書(shū)中《風(fēng)險(xiǎn)因素》章節(jié)所提到的其他風(fēng)險(xiǎn)因素。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應(yīng)當(dāng)前的預(yù)期，亙喜生物并無(wú)責(zé)任公開(kāi)更新或回顧任一前瞻性聲明，無(wú)論是基于新信息、未來(lái)事件或是其他原因。請(qǐng)讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。
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| [1] D.I. Marks, C. Rowntree, Management of adults with T-cell lymphoblastic leukemia, Blood 2017 |
