上海2021年6月1日 /美通社/ -- 在兒童節(jié)到來之際,以“精準(zhǔn)有愛傳遞希望”為主題的愛爾可復(fù)中國上市會近日在上海順利召開。愛爾可復(fù)(他克莫司顆粒)用于預(yù)防兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng),治療兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng),是國內(nèi)首個專門針對兒童的器官移植免疫抑制劑。
兒童器官移植是治療兒童先天性或終末期肝腎疾病的有效手段,隨著器官移植領(lǐng)域的發(fā)展,兒童肝腎移植手術(shù)量不斷增加,僅僅看兒童肝移植的數(shù)據(jù),每年大約就有1∶9000 -1∶12000的新生兒由于先天性膽道閉鎖[1],造成不可逆的肝損傷而需要進(jìn)行肝移植手術(shù)。
大多數(shù)器官移植患者術(shù)后都會產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng),個體化的免疫排斥治療是影響患者生存率以及器官長期穩(wěn)定的重要因素之一,個體化、精細(xì)化的免疫抑制治療對于提升患兒預(yù)后尤為重要。而專門針對兒童器官移植抗排斥治療的藥物目前在國內(nèi)仍是空白。
相對現(xiàn)有的他克莫司膠囊、針劑,此次最新上市的愛爾可復(fù)(他克莫司顆粒)在劑型、規(guī)格上均采用了專門針對兒童用藥特點的設(shè)計,實現(xiàn)了給患兒精準(zhǔn)用藥,且便于服用的特點,提高了患兒依從性,幫助患者實現(xiàn)長期獲益,填補(bǔ)了國內(nèi)兒童器官移植臨床治療的空白。
中華醫(yī)學(xué)會器官移植學(xué)分會兒童器官移植學(xué)組組長、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院院長兼肝臟外科主任夏強(qiáng)教授表示:“兒童器官移植數(shù)量逐年增加,愛爾可復(fù)的上市,是精準(zhǔn)治療理念的又一次推進(jìn),將為兒童器官移植患兒帶來精細(xì)化的治療和管理,實現(xiàn)長期存活。”
安斯泰來制藥(中國)有限公司董事長兼總經(jīng)理濱口洋先生表示:“安斯泰來始終致力于患者未被滿足的治療需求。1999年,安斯泰來將他克莫司膠囊?guī)胫袊?,為移植患者術(shù)后免疫排斥治療提供了解決方案,此次愛爾可復(fù)專門針對兒童移植術(shù)后免疫治療,造福中國患兒,是安斯泰來以患者為中心理念的又一次嘗試?!?/p>
兒童移植排斥反應(yīng)治療個體化管理,是患兒長期生存的基石
免疫抑制劑的藥物劑量或血藥濃度是影響藥物療效的關(guān)鍵因素,其微小變化即可引起相關(guān)嚴(yán)重不良反應(yīng)或?qū)е轮委熓?。此次上市的愛爾可?fù),有0.2mg及1mg兩個規(guī)格的設(shè)計,便于患兒根據(jù)體重準(zhǔn)確調(diào)節(jié)用藥劑量,實現(xiàn)精準(zhǔn)用藥,確?;純旱难帩舛确€(wěn)定在目標(biāo)濃度,有效減少排斥反應(yīng)和副作用的發(fā)生,進(jìn)而改善移植患兒的長期存活[2]。
中華醫(yī)學(xué)會器官移植學(xué)分會候任主任委員、西安交通大學(xué)器官移植研究所所長、西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院腎臟病醫(yī)院院長薛武軍教授表示:“器官移植免疫排斥反應(yīng)是導(dǎo)致移植效果不佳的重要原因之一,在移植早期和移植后的維持階段,精細(xì)化和個體化優(yōu)化免疫抑制方案,對改善患者長期預(yù)后,提升生存率至關(guān)重要。”夏強(qiáng)教授表示:“在肝移植手術(shù)術(shù)后管理上,兒童免疫抑制劑的應(yīng)用和成人有明顯不同,不能單純按照小體重的成人來對待?!?/p>
另外,相對于其它他克莫司劑型,愛爾可復(fù)可溶于水口服,味甜且方便兒童服用,有助于規(guī)范化用藥,提升患兒依從性,從而幫助患者實現(xiàn)長期獲益。
聚焦兒童專屬免疫抑制劑,助力患兒長期存活
80年代,他克莫司開始應(yīng)用于臨床,無論是急性排斥反應(yīng)發(fā)生率、移植物存活率和患者存活率均優(yōu)于環(huán)孢素方案,他克莫司成為免疫抑制方案的核心基礎(chǔ)藥物,其療效及安全性得到了充分驗證[3],[4]。兒童患者術(shù)后出現(xiàn)急性排斥反應(yīng)的發(fā)生率高于成人,臨床試驗表明,與環(huán)孢素聯(lián)合激素和硫唑嘌呤相比,他克莫司可有效降低肝移植、腎移植兒童患者的急性排斥反應(yīng)發(fā)生率[5]。
截止到目前,愛爾可復(fù)(他克莫司顆粒)已在全球35個國家獲批上市[6]。此次在中國上市,為國內(nèi)患兒帶來了新的解決方案。廣州中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院器官移植科主任王長希教授表示:“兒童腎移植給患者帶來了希望,能夠改善患兒的生長發(fā)育和認(rèn)知能力,最大可能地挽救尿毒癥患兒的生命。腎移植患兒除了定期服用抗排斥藥物以外,其他方面大部分均與常人無異。愛爾可復(fù)作為目前國內(nèi)唯一一個專門針對兒童的免疫抑制劑,在服用方式、劑型等方面為兒童免疫排異個體化管理提供了很好的解決方案?!?/p>
隨著醫(yī)學(xué)的進(jìn)步,精準(zhǔn)治療理念的推進(jìn),兒童作為臨床治療的特殊群體,其疾病治療受到越來越多的關(guān)注和重視,更多治療藥物的研發(fā)和引進(jìn)使得創(chuàng)新好藥可及性不斷提升,將為更多的中國患兒和家庭帶來治療新希望。
參考文獻(xiàn)
[1]. G V Vivas-Colmenares,J C De Agustín,R Cabello. Analysis of prognostic factors in biliary atresia[J]. Gir Pediatr,2014,27(1):31-35
[2]. 他克莫司顆粒處方藥說明書
[3]. Angela C Webster et al. BMJ 2005 331:810-821.
[4]. Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Transplant Work Group Am J Transplant. 2009; 9 (Suppl 3): S1–S155.
[5]. Deirdre Kelly, etc. Lancet 2004,Vol. 364:1054-1061
[6]. 安斯泰來內(nèi)部數(shù)據(jù),數(shù)據(jù)包含中國市場