第二屆武田中國(guó)兒科高峰論壇隆重啟幕

上海2021年6月26日 /美通社/ -- 今天，由武田中國(guó)主辦的“童夢(mèng)天空 抑起罕衛(wèi)”第二屆武田中國(guó)兒科高峰論壇隆重啟幕。論壇匯聚了500多名國(guó)內(nèi)外兒科領(lǐng)域?qū)I(yè)人士，圍繞兒童中樞性性早熟（CPP）、兒童法布雷和戈謝病等兒科疾病的診療現(xiàn)狀及最新治療方案等前沿?zé)狳c(diǎn)話(huà)題展開(kāi)討論，重點(diǎn)關(guān)注提高兒童成長(zhǎng)關(guān)鍵期的疾病早期干預(yù)和早診早治，呼吁共同打造創(chuàng)新兒童健康服務(wù)體系，推動(dòng)中國(guó)兒科領(lǐng)域疾病診療發(fā)展。

兒童是國(guó)家和民族的未來(lái)，兒童健康是“健康中國(guó)”的重要基石，“十四五”規(guī)劃明確提出，要把“完善兒童健康服務(wù)體系，預(yù)防和控制兒童疾病”作為重要任務(wù)之一^[1]。然而，當(dāng)前我國(guó)兒童健康管理與疾病診療仍然面臨挑戰(zhàn)。以CPP為例，該疾病嚴(yán)重影響兒童健康成長(zhǎng)，近年來(lái)發(fā)病率逐年攀升^[2]。而在法布雷病、戈謝病等罕見(jiàn)病領(lǐng)域，患兒及其家庭更是普遍面臨疾病認(rèn)知率低、確診率低、診療率低等問(wèn)題，常常導(dǎo)致延誤患兒診治的最佳時(shí)機(jī)。

針對(duì)上述挑戰(zhàn)，在本次論壇中，眾多專(zhuān)家就如何提升中國(guó)兒童生長(zhǎng)發(fā)育健康與疾病防治科技水平展開(kāi)了深入探討。全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔教授表示：“改革開(kāi)放以來(lái)，我國(guó)兒童健康管理和兒科疾病防治工作取得了卓越成效，但是與國(guó)際領(lǐng)先水平相比，還有很長(zhǎng)的路要走。在兒童常見(jiàn)病、高發(fā)病、罕見(jiàn)病等嚴(yán)重影響兒童健康成長(zhǎng)的疾病領(lǐng)域，我們需要進(jìn)一步強(qiáng)化基礎(chǔ)研究和科研成果轉(zhuǎn)化能力，完善兒科領(lǐng)域人才培養(yǎng)體系，打造適應(yīng)中國(guó)兒童生理特征的健康發(fā)展體制機(jī)制，助推我國(guó)兒童健康管理的高質(zhì)量發(fā)展。”

國(guó)內(nèi)外兒科專(zhuān)家強(qiáng)調(diào)，對(duì)許多兒科疾病而言，在兒童成長(zhǎng)關(guān)鍵期的早期干預(yù)、早期診斷和治療至關(guān)重要。以CPP為例，由于第二性征過(guò)早發(fā)育及性成熟，可能導(dǎo)致患兒產(chǎn)生相應(yīng)的心理問(wèn)題或社會(huì)行為異常。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)、國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)傅君芬教授表示：“CPP疾病對(duì)患兒的身心健康均有嚴(yán)重影響，幸運(yùn)的是，目前在中國(guó)，CPP治療已形成常規(guī)化、標(biāo)準(zhǔn)化的診療方案。從目前國(guó)內(nèi)外研究結(jié)果和臨床實(shí)踐可知，使用GnRHa類(lèi)藥物可對(duì)性發(fā)育進(jìn)程起到抑制作用，通過(guò)及時(shí)治療可延緩CPP患兒的骨齡進(jìn)展，最終改善患兒成年后身高，同時(shí)避免過(guò)早出現(xiàn)月經(jīng)初潮、防止患兒出現(xiàn)某些不良心理行為等問(wèn)題?！?/p>

隨著近年來(lái)社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度日益提升，兒童罕見(jiàn)病的診治也成為本次會(huì)議的熱點(diǎn)話(huà)題之一，與會(huì)專(zhuān)家圍繞以法布雷病、戈謝病為代表的罕見(jiàn)病在兒童時(shí)期的診治方案展開(kāi)了一系列討論。其中法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積癥，患者手腳有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無(wú)汗和不散熱的癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會(huì)逐漸加重并出現(xiàn)腎、心等器官病變，諸如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療，將危及生命^[3]。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師徐虹教授表示：“法布雷患者往往在兒童和青少年時(shí)期就出現(xiàn)臨床癥狀，且癥狀會(huì)隨時(shí)間推移而逐漸加重，如不盡早治療將顯著增加進(jìn)行性多系統(tǒng)疾病風(fēng)險(xiǎn)。兒童時(shí)代啟動(dòng)酶替代治療可有效緩解法布雷的臨床癥狀、延緩或阻止進(jìn)展性器官損傷，因此對(duì)于這些患兒來(lái)說(shuō)，需高度重視疾病的早期診斷和治療。”

另一個(gè)會(huì)上熱議的罕見(jiàn)疾病戈謝病，患者由于體內(nèi)缺少一種葡萄糖腦苷脂酶，導(dǎo)致不能降解的糖脂類(lèi)物質(zhì)在全身多臟器累積，常常在兒童時(shí)期就出現(xiàn)中重度肝脾腫大、貧血、中重度血小板減少、骨骼受累等癥狀，嚴(yán)重者可發(fā)生脾梗死、脾破裂，甚至危及生命的出血情況；且約有30%-80%的兒童/青少年起病的患者會(huì)出現(xiàn)發(fā)育障礙。起病越早，身高受損越明顯^[4]。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主委、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平教授表示：“戈謝病臨床表現(xiàn)呈進(jìn)行性加重，具有致殘性并會(huì)危及生命。幸運(yùn)的是，戈謝病是為數(shù)不多有特異性藥物治療方法的罕見(jiàn)病。以戈謝病為例，酶替代療法（ERT）可持續(xù)改善患者肝脾腫大、貧血、血小板減少、骨骼受累等臨床體征，兒童患者如能及時(shí)接受酶替代治療并做到長(zhǎng)期堅(jiān)持，可改善并維持生長(zhǎng)發(fā)育，回歸正常的生活。”

作為論壇發(fā)起方，武田中國(guó)致力于通過(guò)長(zhǎng)期以來(lái)的專(zhuān)業(yè)知識(shí)和資源積累，攜手各方為更多患兒提供優(yōu)質(zhì)的疾病解決方案，為中國(guó)兒童的健康生活保駕護(hù)航。武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示：“作為一家以?xún)r(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)、以患者為中心的全球創(chuàng)新制藥公司，兒童健康是武田在全球范圍內(nèi)持續(xù)重點(diǎn)關(guān)注的領(lǐng)域之一。進(jìn)入中國(guó)27年以來(lái)，我們一直與社會(huì)各界緊密合作，在兒科領(lǐng)域積極探索，不斷加速創(chuàng)新藥物的引進(jìn)；并加強(qiáng)各方學(xué)術(shù)交流與合作，聚力探索兒童疾病健康管理新思路，守護(hù)中國(guó)兒童健康成長(zhǎng)?！?/p>

在本次論壇上，武田宣布，已將用于CPP治療的3個(gè)月緩釋長(zhǎng)效制劑抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）正式引入中國(guó)，將為中國(guó)CPP患兒的規(guī)范化持續(xù)治療提供更為便利的選擇，有助于進(jìn)一步提高患兒治療依從性及滿(mǎn)意度、改善患兒家庭生活質(zhì)量。在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，武田用于治療法布雷病的酶替代治療藥物瑞普佳^® (阿加糖酶α注射用濃溶液)已在今年4月在中國(guó)正式上市，此外，用于治療1型戈謝病創(chuàng)新治療藥物維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）也已獲批進(jìn)入中國(guó)，預(yù)計(jì)將在近期上市。此外，武田中國(guó)也與社會(huì)各界密切合作，積極參與并成功支持多項(xiàng)全國(guó)性?xún)和骓?xiàng)目，助力守護(hù)中國(guó)兒童身心健康；如支持中國(guó)兒童少年基金會(huì)舉辦連續(xù)三屆兒童夏令營(yíng)活動(dòng)，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病患兒培養(yǎng)科學(xué)探索精神和積極樂(lè)觀的人生態(tài)度；支持中國(guó)戈謝病協(xié)會(huì)和病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)發(fā)起兒童心理共創(chuàng)項(xiàng)目，開(kāi)發(fā)戈謝病親子互動(dòng)工具包；以及支持中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)發(fā)起“中國(guó)兒童中樞性性早熟患者教育”項(xiàng)目，通過(guò)公益課堂的形式，在疫情期間幫助CPP患兒獲得規(guī)范化治療。

^[1] 《中華人民共和國(guó)國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要》，http://www.gov.cn/xinwen/2021-03/13/content_5592681.htm

^[2] 中國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組青春發(fā)育調(diào)查研究寫(xiě)作組，中華內(nèi)分泌代謝雜志。2010.26

^[3] 中國(guó)法布里病專(zhuān)家協(xié)作組，中華醫(yī)學(xué)雜志，2013，93（4）：243-247

^[4]戈謝病多學(xué)科診療專(zhuān)家共識(shí)（2020），中華醫(yī)學(xué)雜志2020 年6月23日第100 卷第24期

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