北京2021年6月28日 /美通社/ -- 在剛剛過(guò)去的父親節(jié)，影院上映了一部疾病題材的親情電影《了不起的老爸》：一個(gè)是患有罕見(jiàn)疾病多發(fā)性硬化卻懷有“馬拉松夢(mèng)”的少年，一個(gè)是固執(zhí)又倔強(qiáng)的“油膩中年”老爸，一對(duì)互不理解的單親父子通過(guò)“一場(chǎng)馬拉松比賽”講述了一個(gè)只要懷有希望，就能擁抱夢(mèng)想的故事。
為了讓更多人了解多發(fā)性硬化、讓更多的多發(fā)性硬化患者腳下之路更加平坦，2021年6月27日上午，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)脫髓鞘項(xiàng)目組舉辦了一場(chǎng)特殊的觀影活動(dòng)，邀請(qǐng)了40余名多發(fā)性硬化患者及家屬、公眾與北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師許賢豪教授和北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師徐雁教授一同觀看影片《了不起的老爸》。觀影結(jié)束后多發(fā)性硬化病友與專家圍繞著疾病癥狀與就診科室、疾病修正治療（DMT）的重要性、遺傳與備孕、行走功能改善等話題展開(kāi)熱烈討論。
讓人感動(dòng)的是，影片的導(dǎo)演周青元先生在知乎官網(wǎng)回應(yīng)網(wǎng)友問(wèn)題時(shí)表示：最初創(chuàng)作電影的時(shí)候，之所以會(huì)把電影主角刻畫(huà)為多發(fā)性硬化患者，是因?yàn)樗纳磉吘陀幸晃慌耘笥鸦加性摬?，希望借著這部影片能讓更多的人了解到多發(fā)性硬化這個(gè)疾病，想通過(guò)她內(nèi)心從焦慮、擔(dān)心向積極正向轉(zhuǎn)變的故事，通過(guò)影片的形式展現(xiàn)出來(lái)，從而激勵(lì)更多人。
觀影現(xiàn)場(chǎng)
現(xiàn)將現(xiàn)場(chǎng)觀眾關(guān)注度比較高的8個(gè)問(wèn)題及專家解答，整理歸納如下：
問(wèn)題一：影片中，剛上大二的“肖爾東”風(fēng)華正茂，卻身患多發(fā)性硬化，讓人惋惜的同時(shí)也讓人好奇，多發(fā)性硬化究竟是一種怎樣的疾病，將父子兩人推上了風(fēng)雨飄搖的命運(yùn)小舟？
徐雁教授：這個(gè)電影拍得挺好，但為什么還一定要做這個(gè)科普呢？電影很感人，因?yàn)槭撬囆g(shù)化的，所以它把這個(gè)疾病也做了一個(gè)極度地夸張。多發(fā)性硬化（multiple sclerosis，MS）是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的免疫介導(dǎo)性疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年，是目前全球最常見(jiàn)的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一[1]。影片里的“肖爾東”正處在這個(gè)年齡段。一般來(lái)說(shuō)，女性的患病率約是男性的2倍[2]，因此這種疾病又稱為“美女病”；而男性患病也不容忽視。
問(wèn)題二：對(duì)于普通人來(lái)說(shuō)，哪些癥狀要當(dāng)心多發(fā)性硬化來(lái)敲門(mén)？一旦有疑似癥狀應(yīng)該去掛哪個(gè)科？
徐雁教授：多發(fā)性硬化確診時(shí)，病灶出現(xiàn)在不同位置，患者會(huì)表現(xiàn)出不同癥狀。常見(jiàn)癥狀出現(xiàn)時(shí)，患者會(huì)有一些感覺(jué)異常，比如感覺(jué)肢體麻木或出現(xiàn)電影主人公的視力問(wèn)題，還會(huì)出現(xiàn)行走功能障礙，比如平衡功能失調(diào)或者走路跑偏，也會(huì)影響到尿便功能。出現(xiàn)這些癥狀后，建議可以去掛神經(jīng)內(nèi)科。
但是，不是說(shuō)有了這些癥狀就一定是多發(fā)性硬化，比如說(shuō)有時(shí)候視力下降可能就是因?yàn)橐曈X(jué)疲勞。咱們需要重視多發(fā)性硬化，但是也想提醒大家不要被這些癥狀所嚇倒。
問(wèn)題三：影片中的 “肖爾東”在復(fù)發(fā)將近失明后醫(yī)生說(shuō)到了激素和干擾素兩種治療方法，干擾素是疾病修正治療（DMT）的一種，那么什么是疾病修正治療？多發(fā)性硬化患者為什么要進(jìn)行疾病修正治療？什么時(shí)候進(jìn)行疾病修正治療最好？
徐雁教授： 多發(fā)性硬化包括急性發(fā)作期和緩解期，其中緩解期的控制是治療的關(guān)鍵窗口期，確診后盡早開(kāi)始疾病修正治療并堅(jiān)持長(zhǎng)期規(guī)范治療，可減少疾病復(fù)發(fā)，并最終延緩患者進(jìn)入到殘疾狀態(tài)的時(shí)間。疾病修正治療是國(guó)內(nèi)外治療指南及專家共識(shí)一致推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療，是目前主流療法，有助于減少和減輕復(fù)發(fā)的頻率和嚴(yán)重程度。
許賢豪教授：然而，目前我國(guó)的疾病修正治療率還不到20%[2]，其中從醫(yī)生角度主要源于以前很長(zhǎng)一段時(shí)間里無(wú)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)疾病修正治療方案可用，很多臨床醫(yī)生不得不使用小劑量激素和傳統(tǒng)免疫制劑進(jìn)行治療，但均不能長(zhǎng)期控制疾病進(jìn)展并存在安全性風(fēng)險(xiǎn)。此外，早期DMT藥物進(jìn)入中國(guó)后選擇也非常有限，《2020中國(guó)多發(fā)性硬化患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》數(shù)據(jù)指出：由于缺乏療效或存在副作用，三分之一的患者曾終止了疾病修正治療，急需新的DMT藥物進(jìn)一步控制病情。
問(wèn)題四：電影中的老爸因?yàn)閾?dān)心“肖爾東”而想讓其停藥的情節(jié)讓人揪心，現(xiàn)實(shí)中確實(shí)有不少患者因?yàn)樗幬锏母弊饔枚芙^服藥或者停藥，這樣是可以的嗎？
徐雁教授：答案肯定是不可以的。任何藥物的治療都是一把雙刃劍，藥物之所以能夠在臨床上使用，前期都會(huì)經(jīng)過(guò)大量的臨床研究，而且一定是患者的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。多發(fā)性硬化患者如果在急性期不治療，不能很快地控制病情，后面患者還是容易復(fù)發(fā)、進(jìn)展；如果緩解期不用藥，就會(huì)導(dǎo)致病情反復(fù)發(fā)作，甚至致殘，因此停藥是不可取的。另外，在疾病治療過(guò)程中，醫(yī)生往往會(huì)要求患者定期監(jiān)測(cè)和隨訪，幫助患者進(jìn)行用藥管理。
問(wèn)題五：影片之前的簡(jiǎn)介中將“肖爾東”的疾病表述為“先天疾病”，片中也提到 “肖爾東”的媽媽也是一位多發(fā)性硬化患者，這是否是一種先天疾病或遺傳性疾病呢？是否會(huì)影響壽命？
許賢豪教授：多發(fā)性硬化既非“先天性疾病”也非“遺傳性疾病”。但該病的病因中，少部分病人可能在有“遺傳”因素前提下，加上一定環(huán)境條件，而顯現(xiàn)出疾病來(lái)。影響壽命的原因有很多，個(gè)人覺(jué)得心態(tài)對(duì)疾病的管理至關(guān)重要。
徐雁教授：影片中“肖爾東”的媽媽英年早逝，有可能是因?yàn)楫?dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)沒(méi)有標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。多發(fā)性硬化的自然病史中如果不治療，患者預(yù)期壽命比健康人群會(huì)平均縮短7年~14年[3]。自2018年多發(fā)性硬化被納入《第一批罕見(jiàn)病目錄》后，患者能夠選擇的DMT藥物也越來(lái)越多了，除了干擾素外，還有特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、富馬酸二甲酯這四種口服的DMT藥物。國(guó)際上已有十幾種可用的DMT治療藥物，我們也正在與國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥企業(yè)共同致力于推進(jìn)藥物引入和開(kāi)發(fā)。同時(shí)，對(duì)癥治療的藥物也開(kāi)始進(jìn)入中國(guó)了。
現(xiàn)場(chǎng)觀眾提問(wèn)
問(wèn)題六：有備孕計(jì)劃的女性患者是否可以懷孕？應(yīng)該怎么做？
徐雁教授：可以懷孕，MS并不影響妊娠，妊娠也不會(huì)增加或加重患者長(zhǎng)期致殘的風(fēng)險(xiǎn)。有研究證實(shí)，多發(fā)性硬化患者在懷孕期間由于雌激素水平升高，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)會(huì)降低，但是在產(chǎn)后由于雌激素水平的回落，會(huì)有一定的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，所以整個(gè)孕期一定要在醫(yī)生的指導(dǎo)下管理疾病。通常情況下，MS患者在備孕前需要停藥，因此患者需要選擇靈活的治療方案，在必要時(shí)遵醫(yī)囑停藥。比如說(shuō)馬上要上市的富馬酸二甲酯，它的代謝很快，患者停藥一兩天，在血液中就查不到血藥濃度了，這個(gè)時(shí)候開(kāi)始準(zhǔn)備妊娠就很安全了。
問(wèn)題七：影片開(kāi)頭提到父親“肖大明”擔(dān)心兒子失明讓他堅(jiān)持做眼保健操和彈鋼琴，多發(fā)性硬化患者一定會(huì)失明或殘疾嗎？
徐雁教授：多發(fā)性硬化是一個(gè)異質(zhì)性很強(qiáng)的疾病，如果發(fā)現(xiàn)得早并及時(shí)規(guī)范治療不一定會(huì)致殘或影響到視力。跟大家分享一個(gè)案例：2006年接觸過(guò)一個(gè)在讀大四的患者，她每年會(huì)復(fù)發(fā)3-4次。那個(gè)年代用DMT藥物是很艱難的，但她都堅(jiān)持下來(lái)了。到現(xiàn)在這么多年了，她從大學(xué)讀到研究生再到參加工作，如今有了兩個(gè)孩子，而她的殘疾評(píng)分幾乎是0，也就是沒(méi)有殘疾。所以多發(fā)性硬化患者只要早診早治、堅(jiān)持規(guī)范治療，也能擁有高品質(zhì)的生活。
問(wèn)題八：高達(dá)85%的MS患者都將步行障礙視為他們的初始癥狀[4]，MS患者又當(dāng)如何跑贏自己？
徐雁教授：運(yùn)動(dòng)功能障礙是多發(fā)性硬化的常見(jiàn)癥狀，由于步行需要對(duì)運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)、視覺(jué)、小腦和前庭功能系統(tǒng)進(jìn)行有效協(xié)調(diào)，因此步行功能障礙是MS的一個(gè)典型癥狀。好消息是，氨吡啶緩釋片目前已經(jīng)獲批，這是國(guó)內(nèi)首個(gè)改善多發(fā)性硬化成年患者行走能力的治療方法。未來(lái)治療“武器”多了，患者的生活質(zhì)量還會(huì)繼續(xù)提高。因此，建議患者在醫(yī)生指導(dǎo)下，選擇合適的藥物組合，兼顧DMT藥物治療及對(duì)癥治療，短期改善步行能力，長(zhǎng)期延緩疾病進(jìn)展。
許賢豪教授（右）、徐雁教授（左）與毛毛（中）合影
“通過(guò)今天兩位教授的講解，獲益良多。盡管我沒(méi)有像 ‘肖爾東’一樣的馬拉松夢(mèng)，但在多發(fā)性硬化面前，我和大家都希望能像‘肖爾東’一樣跑贏自己，去追逐心中的夢(mèng)。只要心中一直有光，腳下就會(huì)一直有路，生命也終將綻放。當(dāng)然，要想跑贏明天，就要起步今朝，重視多發(fā)性硬化的早診早治，通過(guò)規(guī)范治療與MS和諧相處, 奔赴每一個(gè)陽(yáng)光璀璨的明天?！弊鳛楸敬位顒?dòng)組織者，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)脫髓鞘項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人，也是確診7年的多發(fā)性硬化患者毛毛在活動(dòng)最后總結(jié)道。
[1] 王敦敬, 胡學(xué)強(qiáng). 多發(fā)性硬化的治療進(jìn)展[J]. 中國(guó)綜合臨床, 2005, 10(008):761-762.
[2] 《多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告（2018）》
[3] Evans C, Tam J, Kingwell E, Oger J, University of British Columbia MS Clinic Neurologists., Tremlett H Clin Ther. 2012 Feb; 34(2):341-50.
[4] Scheinberg L，Holland N， Larocca N， et al. Multiple sclerosis; earning a living. New York state journal of medicine. 1980;80（9）:1395-400.
