美國馬薩諸塞州劍橋市2021年7月20日 /美通社/ -- 2021年7月19日，拜耳集團(tuán)全資下屬的臨床試驗(yàn)階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其用于治療晚期帕金森?。≒D）的DA01快速通道資格認(rèn)定。DA01是BlueRock公司使用多能干細(xì)胞產(chǎn)生多巴胺能神經(jīng)元的療法，目前正通過一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)進(jìn)行評(píng)估。
FDA的快速通道資格認(rèn)定，旨在促進(jìn)針對治療嚴(yán)重疾病以及填補(bǔ)未滿足醫(yī)療需求的新型療法的開發(fā)并加速審批過程。獲得快速通道認(rèn)定的候選藥物將有資格與FDA開展更加頻繁的互動(dòng)，探討候選藥物的開發(fā)計(jì)劃，并具有獲得加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審查的資格。
BlueRock公司首席開發(fā)官Joachim Fruebis博士表示：“獲得FDA快速通道資格認(rèn)定作為重要一步，將幫助我們進(jìn)一步加快針對帕金森病的DA01細(xì)胞療法的臨床開發(fā)工作。這也是BlueRock使命的關(guān)鍵一步：創(chuàng)造真正的細(xì)胞藥物，逆轉(zhuǎn)毀滅性疾病，實(shí)現(xiàn)我們致力于改善人類健康狀況的愿景?！?/p>
關(guān)于該臨床試驗(yàn)
該試驗(yàn)將在美國和加拿大招募 10 名患者。該I期臨床研究的主要目的是評(píng)估DA01細(xì)胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性。該研究的次要目標(biāo)是評(píng)估移植后一年期和兩年期移植細(xì)胞存活和運(yùn)動(dòng)效應(yīng)的證據(jù)，評(píng)估兩年期的持續(xù)安全性與耐受性，以及評(píng)估移植的可行性。該試驗(yàn)相關(guān)更多信息，可訪問 clinicaltrials.gov (NCT#04802733)查看。
關(guān)于帕金森病
帕金森病是一種進(jìn)展性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平降低。運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的惡化是由多巴胺產(chǎn)生的神經(jīng)元損失引起的。在確診時(shí)，患者預(yù)計(jì)已喪失 60至80% 的多巴胺能神經(jīng)元。帕金森病通常始于一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣以及運(yùn)動(dòng)障礙。帕金森病是第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，影響全球超過750 萬人，其中130 萬人在北美地區(qū)。
