德國殷格翰和奧地利維也納2021年11月3日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和 Thoeris公司宣布了一項合作和許可協(xié)議，旨在研究針對尿素循環(huán)障礙 (UCD) 的新型同類首創(chuàng)療法。UCD 是由遺傳性肝功能障礙引起的罕見疾病，導(dǎo)致血液中氨水平過高，迄今為止治療方法極為有限。Thoris 開發(fā)的新型療法可以改變對這些疾病患者的治療。勃林格殷格翰將利用其在藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)方面的專業(yè)知識將該潛在藥物推向臨床。
“Thoeris 開發(fā)的新型 UCD 治療方法可以通過推動體內(nèi)的通路來解毒過量的氨水平從而控制疾病癥狀。我們很高興能與勃林格殷格翰的科學(xué)家合作，將我們的方法發(fā)展成為急性干預(yù)和慢性治療的實用治療方法，”Thoeris 首席執(zhí)行官 Tamara Nicolson 博士說。
“加強新興醫(yī)學(xué)科學(xué)以提供改變醫(yī)療實踐和改善患者生活質(zhì)量的新療法是勃林格殷格翰戰(zhàn)略的一個關(guān)鍵要素，”勃林格殷格翰全球跨邊界研究負(fù)責(zé)人Detlev Mennerich 博士說。 “我們非常期待與 Thoeris 合作，旨在為患有 UCD 的患者提供一種新的治療選擇，無論其潛在的遺傳突變?nèi)绾??！?/p>
此次合作源于勃林格殷格翰跨邊界研究 (RBB) 團隊在治療領(lǐng)域的承諾，該團隊是勃林格殷格翰研發(fā)部門探索未知科學(xué)領(lǐng)域的“創(chuàng)新雷達”。RBB 與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)和生物技術(shù)合作伙伴合作，探索新興的疾病生物學(xué)，結(jié)合勃林格殷格翰在藥物發(fā)現(xiàn)、藥物開發(fā)和制造方面的卓越能力，以將這些開創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為具有突破潛力的創(chuàng)新療法，從而改變醫(yī)療實踐。
在UCD 患者體內(nèi)，參與氨降解的幾種蛋白質(zhì)之一存在缺失或缺陷將導(dǎo)致高氨血癥和體內(nèi)有毒氨的濃度積累，這與急性病理效應(yīng)有關(guān)，例如腦水腫、嗜睡、神經(jīng)功能障礙和潛在的死亡。從長遠來看，UCD 患者會面臨發(fā)育遲緩、認(rèn)知障礙和癲癇發(fā)作。由于治療選擇不足，慢性 UCD患者在氨水平升高失控的情況下會反復(fù)出現(xiàn)危機，使病情惡化。迄今為止唯一的治療選擇是肝移植。
