中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市2022年3月23日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北?？党伞?股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國(guó)的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日發(fā)布了2021年報(bào)財(cái)務(wù)情況和公司動(dòng)態(tài)。
“2021年對(duì)于北?？党啥允浅晒D(zhuǎn)型的一年。我們朝著全球愿景積極邁進(jìn)，全面推進(jìn)了多項(xiàng)罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品方案，加強(qiáng)了臨床管線研發(fā)，取得了令人鼓舞的研究結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了第一款罕見(jiàn)病產(chǎn)品的商業(yè)化，提升了二代基因治療的研發(fā)能力，并完成了首次公開(kāi)募股（IPO）?！?nbsp;北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士說(shuō)，“我們正在打造一系列機(jī)制可靠的產(chǎn)品管線，聚焦在有重大臨床需求和較少臨床治療選擇的目標(biāo)市場(chǎng)，從而減少潛在的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。2021年下半年，我們啟動(dòng)了首個(gè)用于治療亨特綜合征（MPS II）的產(chǎn)品海芮思®成功上市，成為開(kāi)辟中國(guó)市場(chǎng)的首發(fā)舉措，以此為基礎(chǔ)進(jìn)一步擴(kuò)大商業(yè)化運(yùn)作。我們現(xiàn)有的產(chǎn)品管線也有了長(zhǎng)足的進(jìn)展，其中CAN008和CAN108在中國(guó)啟動(dòng)了兩項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，CAN106的1期臨床試驗(yàn)也取得積極結(jié)果。同時(shí)我們還大力推進(jìn)了基因治療產(chǎn)品的研發(fā)進(jìn)程。最后，隨著IPO的成功，我們獲得充足的資金可以在2022年進(jìn)一步開(kāi)展罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品在不同模式和適應(yīng)癥中的研發(fā)。我們期待與所有利益相關(guān)者通力合作，改進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病治療的現(xiàn)有系統(tǒng)，并為全球的罕見(jiàn)病患者提供全面的治療方案”。
業(yè)績(jī)摘要
完成香港證券交易所主板上市，募得資金6.04億港幣用于罕見(jiàn)病及基因治療管線產(chǎn)品的研發(fā)及商業(yè)化。
海芮思®（CAN101）是一種酶替代療法，也是中國(guó)唯一獲批用于MPS II（亨特綜合征）的靶向治療產(chǎn)品。
● 2021年5月，海芮思®進(jìn)入中國(guó)非醫(yī)保市場(chǎng)。
● 公司計(jì)劃擴(kuò)增內(nèi)部專職商業(yè)團(tuán)隊(duì)，并預(yù)計(jì)未來(lái)5年在中國(guó)組建一支擁有300多名成員的成熟罕見(jiàn)病商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，具備商業(yè)化多種罕見(jiàn)病的能力。
CAN008是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白，用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。
● 根據(jù)臺(tái)灣1期試驗(yàn)所得積極的初步療效結(jié)果，經(jīng)修訂的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已經(jīng)獲批。CAN008可作為一線治療進(jìn)行2期試驗(yàn)研究，并有望成為該病的標(biāo)準(zhǔn)治療產(chǎn)品。
● 2021年4月，在中國(guó)GBM患者中啟動(dòng)CAN008 2期臨床試驗(yàn)，并于同年10月完成首例患者給藥。該2期臨床試驗(yàn)為多中心、隨機(jī)、雙盲和安慰劑對(duì)照研究，主要證實(shí)該產(chǎn)品的有效性，并探索生物標(biāo)志物和療效間的相關(guān)性。
● 北?？党捎?jì)劃在中國(guó)將CAN008商業(yè)化，作為GBM的標(biāo)準(zhǔn)治療（放療加化療）的聯(lián)合治療。
CAN108（maralixibat）為一種口服，吸收最少的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）可逆抑制劑，用于治療罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖癥（BA）。
● 2021年4月，獲得Mirum Pharmaceuticals Inc. (簡(jiǎn)稱 “Mirum”)獨(dú)家許可，在大中華地區(qū)針對(duì)ALGS、PFIC和BA適應(yīng)癥進(jìn)行CAN108（maralixibat）開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化。Maralixibat 是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA） 目前第一個(gè)也是唯一個(gè)批準(zhǔn)用于ALGS的靶向藥物。
● 2021年5月，北?？党傻难邪l(fā)伙伴Mirum在中國(guó)開(kāi)始患者招募和臨床研究中心管理工作，評(píng)估CAN108用于治療肝門腸造口術(shù)后膽道閉鎖癥（BA）的2期全球多中心臨床試驗(yàn)。
● 2021年12月，基于合作伙伴Mirum獲得的研究數(shù)據(jù)，在中國(guó)大陸提交了CAN108用于治療ALGS的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA）。
● 2022年1月，用于治療ALGS的新藥CAN108上市申請(qǐng)（NDA）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理并納入優(yōu)先審評(píng)。
CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)及其它C5介導(dǎo)的補(bǔ)休系統(tǒng)相關(guān)疾病。
● 2022年2月，在新加坡完成了CAN106用于健康志愿者的1期臨床試驗(yàn)。在31名健康志愿者中進(jìn)行的首次人體研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照和單次給藥劑量遞增研究，用于評(píng)估CAN106的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和免疫原性的開(kāi)發(fā)。
● 2021年7月，CAN106獲得國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于PNH的IND批準(zhǔn)。
● 2022年2月，公布CAN106在新加坡試驗(yàn)的1期積極頂線數(shù)據(jù)，其數(shù)據(jù)表明CAN106具有良好安全性及耐受性，可完全阻斷補(bǔ)體功能。
CAN103是一種用于治療戈謝病（GD）的酶替代療法（ERT）。
● 2021年10月， CAN103獲得國(guó)家藥監(jiān)局的IND批準(zhǔn)，目前準(zhǔn)備在成人和青少年戈謝病患者中開(kāi)展1期臨床試驗(yàn)。
打造領(lǐng)先的基因治療平臺(tái)，專注于腺相關(guān)病毒（AAV）作為基因遞送載體，有望成為多種基因疾病一次性持久治療方案。
● 獲得LogicBio制藥公司二代衣殼研發(fā)平臺(tái)的全球獨(dú)家許可授權(quán)，進(jìn)行法布雷?。‵abry）和龐貝氏病 （Pompe）基因療法候選藥物的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化，進(jìn)一步擴(kuò)充了北?？党珊币?jiàn)病治療產(chǎn)品的種類。該協(xié)議還包括使用該平臺(tái)在大中華地區(qū)進(jìn)行兩個(gè)其他適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)，以及LB-001產(chǎn)品的研發(fā)可選擇授權(quán)。LB-001是一種在研基因編輯技術(shù)，用于治療甲基丙二酸血癥（MMA）。
● 2021年10月，與Scriptr Global, Inc.簽訂了研究合作和許可協(xié)議，用于開(kāi)發(fā)治療抗肌萎縮蛋白疾病（dystrophinopathies）的基因治療產(chǎn)品。北海康成可使用該公司Stitchr?平臺(tái)（一種專有的核酶介導(dǎo)的RNA組裝技術(shù)）開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化治療抗肌萎縮蛋白病基因療法的候選藥物的獨(dú)家全球權(quán)利。
● 已確定針對(duì)罕見(jiàn)神經(jīng)肌肉疾病的兩種基因療法，即將進(jìn)入臨床研發(fā)階段：用于治療法布雷病的CAN201以及用于治療龐貝氏病的CAN202。
下一步里程碑
● CAN106：基于新加坡的1期良好臨床數(shù)據(jù)，計(jì)劃于2022上半年在中國(guó)啟動(dòng)PNH患者的1b/2期臨床試驗(yàn)
● CAN008：繼續(xù)招募患者參與CAN008治療GBM的2期臨床試驗(yàn); 預(yù)計(jì)2023年獲得CAN008的2期中期臨床數(shù)據(jù)。
● CAN108：取得治療ALGS的NDA批準(zhǔn)，并于治療膽道閉鎖癥（BA）的2期臨床實(shí)驗(yàn)中進(jìn)行首例患者給藥。
● CAN201：計(jì)劃于2022年下半年與美國(guó)食品和藥物管理局舉行IND前會(huì)議，并在2023年提交IND申請(qǐng)；2022年下半年完成中試規(guī)模制造工藝開(kāi)發(fā)和技術(shù)轉(zhuǎn)讓。
● 基因治療：于 2022年獲得非人類受試者的概念數(shù)據(jù)，在2023年宣布DMD主要候選研發(fā)產(chǎn)品的臨床前數(shù)據(jù)。
財(cái)務(wù)要點(diǎn)
● 截至2021年12月31日，北?？党涩F(xiàn)金和銀行結(jié)余約為人民幣745.8百萬(wàn)元。主要?dú)w因于公司2021年5月首次公開(kāi)發(fā)售前融資，及2021年12月首次公開(kāi)發(fā)售（IPO）所得款項(xiàng)。
● 截至2021年12月31日，公司總收入為人民幣31.2百萬(wàn)元，主要由于Hunerase® 及Nerlynx®的銷售額增加。
● 截至2021年12月31日，研發(fā)開(kāi)支增加約人民幣318.1百萬(wàn)元，增至約人民幣427.7百萬(wàn)元。
● 截至2021年12月31日，年內(nèi)虧損增加約人民幣231.0百萬(wàn)元，增至約人民幣約1，077.0百萬(wàn)元。
● 截至2021年12月31日，年內(nèi)調(diào)整后凈虧損增加約人民幣370.7百萬(wàn)元，增至約人民幣581.3百萬(wàn)元。
北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介
北?？党芍扑幱邢薰?以下簡(jiǎn)稱“北海康成”，股票代碼1228.HK)是一家立足于中國(guó)的全球罕見(jiàn)病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
北?？党赡壳皳碛?3 個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)一些最普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對(duì)治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。
北?？党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時(shí)投入到罕見(jiàn)疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?nbsp;Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 (UMass) 、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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