中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年7月15日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞? 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，在北京首都兒科研究所開展的CAN108（maralixibat）治療膽道閉鎖（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中國的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究，是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評價CAN108治療Kasai手術(shù)后BA患者的有效性和安全性，預(yù)期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
北?？党珊蚆irum制藥公司（以下簡稱“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區(qū)針對阿拉杰里綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權(quán)。
北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負(fù)盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗在中國的首例患者給藥。伴隨著用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂成國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批‘先行先試’，我們正在中國推進CAN108的兩個適應(yīng)癥，同時希望為罕見肝病患者帶來新的治療方案。”
關(guān)于膽道閉鎖（BA）
膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現(xiàn)的膽管系統(tǒng)進行性炎癥性疾病，表現(xiàn)為長時間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發(fā)病機制仍不明確，可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產(chǎn)嬰兒，低于亞洲人報告的患病率（日本1.04/10,000；中國臺灣地區(qū)1.78/10,000）。BA在西方國家是公認(rèn)的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進行性纖維化直至肝硬化相關(guān)，導(dǎo)致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進行肝移植，如果不給予治療，將會危及生命。標(biāo)準(zhǔn)治療是Kasai手術(shù)作為一線干預(yù)。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術(shù)的患者在2歲之前仍需要進行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫(yī)療需求。
關(guān)于EMBARK研究
EMBARK是Mirum申辦的全球II期研究，旨在評價maralixibat治療Kasai術(shù)后BA受試者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的隨機對照治療，然后是78周開放性擴展期，正在北美、歐洲和亞洲（包括中國）的多個研究中心開展。目前尚無藥物獲批用于BA患者的治療。
關(guān)于LIVMARLI®（maralixibat）口服液
LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液是一種口服的、每日一次的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白（IBAT）抑制劑，已經(jīng)獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)用于治療一歲以上的阿拉杰里綜合征 （ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢癥，而且也是唯一獲得 FDA 批準(zhǔn)的治療與阿拉杰里綜合征相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。欲了解更多信息，請訪問LIVMARLI.com。
LIVMARLI®目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的后期臨床研究中進行評估，包括進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）。在美國，LIVMARLI®已獲得阿拉杰里綜合征和進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥II型的突破性療法資格，以及阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖的孤兒藥資格。
北海康成制藥有限公司簡介
北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個在研藥物。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉杰里綜合征、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥和膽道閉鎖，以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。北?？党蓪⑼獠亢献髋c內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立下一代基因治療技術(shù)。公司的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global等。 如需了解更多關(guān)于北海康成制藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com。
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