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美國馬薩諸塞州劍橋和中國蘇州2022年7月28日 /美通社/ -- 科越醫(yī)藥（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力于研發(fā)新一代補體靶向藥物來治療補體介導疾病的全球臨床階段生物技術(shù)公司，今天宣布，美國食品和藥品管理局（FDA）已批準KP104孤兒藥認定，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
PNH是一種罕見的、危及生命的血液性疾病，由補體系統(tǒng)的過度活動引起。補體系統(tǒng)是一組復雜的蛋白質(zhì)通路群，是先天性免疫的關(guān)鍵組成部分。這一系統(tǒng)內(nèi)的異?；顒涌赡苁菍е伦陨砻庖咝院脱装Y性疾病的誘因。KP104 是一款具有獨特作用機制的全球首創(chuàng)的雙功能補體類生物藥, 能夠選擇性同時抑制旁路和終端補體途徑，通過調(diào)節(jié)對疾病發(fā)展至關(guān)重要的補體活化級聯(lián)中的兩個單獨的限速步驟，為抑制補體提供一種強有力且可能更加有選擇性的精準治療方法。KP104還設(shè)計有延長的半衰期和效力，以及皮下注射的給藥方式，從而讓患者有可能在家中實現(xiàn)自我給藥。
科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官、醫(yī)學博士Frederick Beddingfield表示："獲得孤兒藥認定是科越的一個關(guān)鍵里程碑，證實了KP104差異化潛力，能夠為PNH患者提供安全有效的治療。作為一種靶向旁路途徑和終端途徑的雙功能補體療法，KP104具有潛力可治療單靶點療法不足以治療的補體介導的疾病。隨著我們多個適應癥的2期臨床試驗的推進，我們期待對KP104對一系列補體介導疾病的有未被滿足臨床需求的患者進行臨床評估。"
FDA的孤兒藥認定項目為用于治療、診斷或預防罕見疾?。ㄔ诿绹挠绊懭藬?shù)低于20萬人）的藥物提供孤兒藥身份。
KP104已完成1期臨床首次人體（FIH）研究，并即將開始多個適應癥的2期臨床試驗。1期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估KP104在健康志愿者中單劑量遞增和多劑量給藥的安全性、耐受性、藥代動力學 (PK) 和藥效學 (PD)?？圃接媱澰诮衲晖硇r候的國際學術(shù)會議上分享這些1期臨床數(shù)據(jù)。
