Pierre Fabre致力于對抗罕見病

國際罕見病日 - 2023年2月28日

這些疾病較為罕見，但影響著很多人：全世界有近3億人患有罕見病^[1]。

法國卡斯特爾2023年2月7日 /美通社/ -- 2月28日是國際罕見病日，Pierre Fabre Group借此機(jī)會重申其在這一領(lǐng)域的承諾，其中至關(guān)重要的是制定涵蓋整個醫(yī)護(hù)范圍的具體行動方案，包括從診斷到治療，以及獲得優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)的機(jī)會。  當(dāng)今世界上已知的罕見病約有5000至8000種²，其中95%尚無治療方法³。

除了腫瘤科和皮膚科，Pierre Fabre多年來還一直參與兒科疾病的研究，為需要適應(yīng)性治療的患者群體開發(fā)特定的治療方法。具體案例包括：自2014年以來已獲批準(zhǔn)的一種嬰兒血管瘤療法，以及最近正在開發(fā)治療方法的X連鎖性少汗性外胚層發(fā)育不良（XLHED）研究。

與EspeCare基金會合作為XLHED兒童患者尋找治療方法

Pierre Fabre Group最近與EspeCare基金會合作，針對最常見類型的外胚層發(fā)育不良（XLHED）開發(fā)一種創(chuàng)新療法。XLHED是一種罕見的遺傳病，影響患者的汗液和呼吸腺、皮膚、頭發(fā)和牙齒。EDELIFE是一項大規(guī)模的臨床研究，于2022年7月啟動，研究對象是腹中男胎為該疾病基因攜帶者的孕婦。

如需了解更多信息，請訪問：
https://edelifeclinicaltrial.com/

文章來自：New England Journal of Medicine

"我希望他能過上比我爸爸更正常的生活。希望他不會受到限制，可以和朋友們一起在戶外玩耍。我希望他能夠完成自己想做的事，不會受到（XLHED）障礙的限制。"

 "我非常感謝從事這項研究并將其落實到位的人們。"

一名受XLHED影響并在子宮內(nèi)接受治療的男孩的母親——Emily。

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¹https://www.rarediseaseday.org/

² https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview

³https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(19)30006-3/fulltext

媒體聯(lián)系人：
Anne Kerveillant
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