 |
南京，上海和美國(guó)圣荷西2023年6月25日 /美通社/ -- 馴鹿生物（"IASO Bio"），一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的全人源抗CD19單克隆抗體IASO-782注射液新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可（受理號(hào)：CXSL2300272），適應(yīng)癥為自身免疫性血液系統(tǒng)疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)，距離該產(chǎn)品美國(guó)IND獲FDA批準(zhǔn)僅隔一周時(shí)間。
自身免疫性疾病領(lǐng)域是僅次于腫瘤領(lǐng)域的第二大藥物市場(chǎng)，馴鹿生物以開(kāi)發(fā)血液腫瘤藥物為基石，深耕自身免疫性疾病領(lǐng)域。馴鹿生物是國(guó)際上最先開(kāi)展CAR-T在自身免疫性疾?。ㄒ韵潞?jiǎn)稱"自免疾病"）領(lǐng)域研究的公司之一。公司首款用于治療自免疾病——AQP4-IgG陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的CAR-T產(chǎn)品（伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號(hào)CT103A）IND于2022年8月獲NMPA批準(zhǔn)，標(biāo)志著公司CAR-T療法從惡性腫瘤領(lǐng)域向自免領(lǐng)域拓展。而此次馴鹿生物另一款產(chǎn)品IASO-782注射液抗體療法在中國(guó)IND的獲批，加速了公司創(chuàng)新療法在自免疾病領(lǐng)域的探索，將為患者帶來(lái)更多的治療選擇。
此外，馴鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta經(jīng)臨床驗(yàn)證的全人源CD19序列在自身免疫性疾病領(lǐng)域開(kāi)發(fā)修飾T細(xì)胞產(chǎn)品中的全球獨(dú)家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利。通過(guò)該項(xiàng)合作，馴鹿生物將有資格獲得最多兩款產(chǎn)品, 累計(jì)高達(dá)1.62億美元的首付款以及潛在開(kāi)發(fā)和商業(yè)化里程碑付款和銷(xiāo)售分成。同時(shí)，馴鹿生物擁有在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)Cabaletta使用該許可序列的產(chǎn)品并將其商品化的優(yōu)先權(quán)。目前Cabaletta 使用該許可序列的自免CAR-T產(chǎn)品CABA-201用于治療活動(dòng)性狼瘡腎炎（LN）或無(wú)腎臟受累的活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和特發(fā)性炎癥肌病(IIM)兩項(xiàng)適應(yīng)癥IND已相繼獲得FDA批準(zhǔn)，計(jì)劃啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)。
關(guān)于IASO-782注射液
IASO-782注射液為全人源抗CD19的單克隆抗體，通過(guò)Fc的改造增強(qiáng)了ADCC效應(yīng)。它通過(guò)抗體依賴的細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒作用（Antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity，ADCC）和抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞吞噬作用（Antibody-dependent cellular phagocytosis，ADCP），清除CD19+的B細(xì)胞和漿細(xì)胞，從而減少自身抗體的產(chǎn)生，治療抗體或B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫性疾病。同時(shí)，IASO-782為全人源抗體，潛在免疫原性較低，反復(fù)給藥后不容易產(chǎn)生抗藥抗體，對(duì)于治療需要長(zhǎng)期反復(fù)給藥的自身免疫疾病具有潛在優(yōu)勢(shì)。
免疫性血小板減少癥（ITP）
免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為機(jī)體免疫系統(tǒng)攻擊自身的血小板，導(dǎo)致血小板數(shù)量減少，從而引起血液凝結(jié)不良。免疫性血小板減少癥是一種女性高發(fā)的疾病。中國(guó)免疫性血小板減少癥的年發(fā)病率約為2.9/10萬(wàn)，其中原發(fā)型占比約79%，患病率約為11.02/10萬(wàn)。美國(guó)免疫性血小板減少癥年發(fā)病率約為6.0/10萬(wàn)，患病率約為20.3/10萬(wàn)，預(yù)估2022年中美免疫性血小板減少癥患病人數(shù)分別為15.6萬(wàn)和6.8萬(wàn)人。
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)是自身免疫性溶血性貧血最常見(jiàn)的一種類(lèi)型，大約70%~80%的自身免疫性溶血性貧血成人患者為溫抗體型。在亞洲人群中的研究顯示，自身免疫性溶血性貧血的年發(fā)病率約為0.1~0.5/10萬(wàn)，患病率約為0.3~1/10萬(wàn)。在歐洲人群中，自身免疫性溶血性貧血的年發(fā)病率約為1.77/10萬(wàn)，患病率約為17/10萬(wàn)。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)的生物制藥公司。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類(lèi)藥物和抗體藥物為創(chuàng)新基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、臨床開(kāi)發(fā)、注冊(cè)申報(bào)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。公司自行開(kāi)發(fā)的五大技術(shù)平臺(tái)包括全人源抗體開(kāi)發(fā)平臺(tái)、免疫細(xì)胞藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)、全流程生產(chǎn)及檢定技術(shù)平臺(tái)、藥理藥效平臺(tái)及臨床開(kāi)發(fā)平臺(tái)。
公司現(xiàn)有10余個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液）上市申請(qǐng)（NDA）已獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理，并已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)注冊(cè)臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品被NMPA納入"突破性治療藥物"品種，并先后獲FDA授予"孤兒藥（ODD）"認(rèn)定及再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和快速通道(FT)資格認(rèn)定。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴(kuò)展適應(yīng)癥——AQP4-IgG陽(yáng)性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲NMPA批準(zhǔn)；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽(yáng)性的復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL），其急性B淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL）適應(yīng)癥已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認(rèn)定；全人源抗CD19的單克隆抗體產(chǎn)品IASO-782注射液臨床試驗(yàn)IND已完成FDA審評(píng)，獲準(zhǔn)在美國(guó)開(kāi)展針對(duì)自身免疫性血液系統(tǒng)疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗(yàn)。
公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成了基于馴鹿生物臨床驗(yàn)證全人源的CAR結(jié)構(gòu)或序列的BD授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索下一代細(xì)胞治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。馴鹿生物憑借其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強(qiáng)的臨床開(kāi)發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈的創(chuàng)新型療法，以滿足中國(guó)乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。
