全球首創(chuàng)心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥?（瑪伐凱泰膠囊）在國(guó)內(nèi)上市

上海2024年10月24日 /美通社/ -- 百時(shí)美施貴寶今日宣布，繼獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審評(píng)批準(zhǔn)后，創(chuàng)新治療藥物邁凡妥^®（通用名：瑪伐凱泰膠囊）現(xiàn)已在國(guó)內(nèi)上市，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌?。℉CM）成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。這是全球首創(chuàng)，也是目前唯一獲批用于治療梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑。

EXPLORER-CN主要研究者、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授表示：“瑪伐凱泰具有獨(dú)特的作用機(jī)制，能夠靶向疾病核心病理生理機(jī)制，在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為患者帶來了顯著獲益，患者的運(yùn)動(dòng)能力和生活質(zhì)量明顯改善。在國(guó)內(nèi)上市后，患者可以更便利地使用創(chuàng)新藥物，這無疑為更多的中國(guó)梗阻性HCM患者提供了新的治療選擇，有望重新定義這一患者群體的治療前景?！?/p>

創(chuàng)新機(jī)制  破解治療難題

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚為特征，左心室壁受累最為常見^[1]。根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分為梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在會(huì)加重對(duì)心功能的損害。與非梗阻性HCM相比，梗阻性HCM患者的生存率更低^[1]。而疾病所導(dǎo)致的勞力性呼吸困難、胸痛等癥狀，以及心力衰竭等急慢性并發(fā)癥，不僅嚴(yán)重影響患者的預(yù)后和生活質(zhì)量，也為其家庭帶來了沉重的疾病負(fù)擔(dān)。

過多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，以及肌球蛋白超松弛狀態(tài)的失調(diào)是HCM的機(jī)理特征。盡管常規(guī)藥物治療能夠部分緩解梗阻性HCM患者的癥狀，但該疾病的病理生理機(jī)制復(fù)雜，很難滿足患者個(gè)體化治療需求。而室間隔減容治療（SRT）技術(shù)要求高，可及性有限。臨床上亟須創(chuàng)新治療以改善患者的治療現(xiàn)狀。作為創(chuàng)新治療藥物，邁凡妥^®可靶向作用于心肌肌球蛋白，能夠減少肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的過度形成，從而減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能^[1]。

張抒揚(yáng)教授表示：“中國(guó)III期臨床研究EXPLORER-CN證實(shí)了瑪伐凱泰在中國(guó)梗阻性HCM患者中的有效性與安全性，患者的左心室流出道（LVOT）峰值壓差、LVOT梗阻、紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）心功能分級(jí)、心臟結(jié)構(gòu)等方面均顯著改善。而今年9月公布的全球長(zhǎng)期擴(kuò)展研究MAVA-LTE顯示，EXPLORER-LTE隊(duì)列患者在超過三年的隨訪期內(nèi)，多項(xiàng)心臟指標(biāo)均獲得持續(xù)穩(wěn)定的改善，且安全性良好，進(jìn)一步凸顯了瑪伐凱泰在梗阻性HCM長(zhǎng)期治療中的地位。我們相信瑪伐凱泰在中國(guó)上市后，將讓更多的中國(guó)梗阻性HCM患者受益于這一創(chuàng)新療法，在需要持續(xù)管理的疾病中，達(dá)成理想的治療目標(biāo)?！?/p>

目前，邁凡妥^®已被納入國(guó)內(nèi)外多個(gè)權(quán)威指南，包括《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》^[2]、《2023歐洲心臟病學(xué)會(huì)（ESC）心肌病管理指南》^[3]、《中國(guó)成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》^[4]以及《中國(guó)肥厚型心肌病指南2022》^[1]。

多方協(xié)力，開啟泰然“心”生

創(chuàng)新治療的突破性發(fā)展推動(dòng)了疾病治療領(lǐng)域的不斷升級(jí)，瑪伐凱泰的上市為梗阻性HCM患者帶來了新的治療選擇和希望。然而，由于HCM的癥狀與其他心臟疾病相似，疾病容易被忽視，目前診斷率相對(duì)較低。加上公眾及患者對(duì)該疾病的關(guān)注度及認(rèn)知水平有限、信息獲取不充分、經(jīng)濟(jì)狀況差異大等原因，肥厚型心肌病在診療上依然面臨嚴(yán)重挑戰(zhàn)。

為此，百時(shí)美施貴寶在引入創(chuàng)新藥物的同時(shí)，積極與第三方攜手，通過開展患者教育項(xiàng)目和患者支持項(xiàng)目，助力其提升知識(shí)儲(chǔ)備，減輕經(jīng)濟(jì)壓力。相信隨著疾病教育項(xiàng)目持續(xù)深入地開展，患者將有望通過更科學(xué)的方式有效管理疾病。

百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)及亞洲區(qū)域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國(guó)區(qū)總裁陳思淵女士表示：“邁凡妥^®是百時(shí)美施貴寶實(shí)施‘中國(guó)2030戰(zhàn)略’后在心血管領(lǐng)域獲批的第一個(gè)創(chuàng)新藥物。今年年初，邁凡妥^®已在海南博鰲樂城先行區(qū)率先為部分中國(guó)患者帶來了臨床獲益，期待在國(guó)內(nèi)上市后，邁凡妥^®能夠?yàn)楦嘀袊?guó)梗阻性HCM患者帶來福音。同時(shí)，我們將與政府和社會(huì)各界攜手，積極探索創(chuàng)新支付模式，通過多元化的舉措提升藥物可及性，助力患者開啟泰然‘心’生。”

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