上海和舊金山2019年9月3日 /美通社/ -- 2019年9月3日，再鼎醫(yī)藥今日公布了截至2019年6月30日的上半年財報及公司業(yè)務進展情況。
再鼎醫(yī)藥創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官杜瑩博士表示：“2019年上半年，再鼎醫(yī)藥繼續(xù)向著成為全面整合的全球化生物醫(yī)藥公司的目標堅實邁進。目前我們的產(chǎn)品管線包含10個創(chuàng)新藥物及療法，其中9個已處于臨床后期階段，覆蓋超過20個適應癥。我們領先的抗腫瘤產(chǎn)品則樂已經(jīng)登陸中國香港和中國澳門市場，腫瘤電場治療產(chǎn)品 Optune® 也已在中國香港上市。同時，我們在中國大陸遞交了這兩款產(chǎn)品的上市申請并建立起了完整的商業(yè)團隊。”
“我們將繼續(xù)和戰(zhàn)略合作伙伴一起，努力推進包括 margetuximab, ripretinib, bemarituzumab, omadacycline 和 sulbactam-durlobactam 在內的其它臨床后期候選藥物的臨床開發(fā)進度，并完成重要里程碑。我們還將繼續(xù)尋找創(chuàng)新的、具有同類最佳潛力的臨床項目，完善我們在關鍵適應癥中的管線，解決中國患者未滿足的臨床需求。今年以來，我們已經(jīng)達成兩項合作協(xié)議，其中一項是與 Deciphera 公司合作開發(fā)一款先進的臨床階段的針對胃腸道間質瘤的候選藥物 ripretinib，另一項是與 Incyte 公司合作開發(fā)具有全球競爭力的抗PD-1抗體 INCMGA0012，未來它將有潛力與再鼎醫(yī)藥現(xiàn)有的多個腫瘤候選藥物聯(lián)合使用。”
“隨著公司產(chǎn)品管線的擴充和商業(yè)化工作的推進，再鼎醫(yī)藥已經(jīng)建立起作為中國生物技術行業(yè)先驅的國際聲譽。作為一家整合的生物制藥公司，再鼎醫(yī)藥目前在大中華區(qū)和美國的六個辦公室擁有近600名員工。并且，憑借我們在國內外臨床開發(fā)、注冊和商務拓展方面的豐富經(jīng)驗，期待在不久的將來能進一步展示我們的商業(yè)化及內部研發(fā)能力。隨著公司業(yè)務不斷發(fā)展，最近完成的融資將助力我們所有重要項目的執(zhí)行。我們正在為則樂和 Optune 在中國大陸的獲批積極開展準備工作，并期待未來數(shù)月再鼎醫(yī)藥取得重要發(fā)展，再上一層樓?！?/p>
近期管線及產(chǎn)品亮點
腫瘤領域
則樂（尼拉帕利）是一種高效、選擇性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP 1/2 抑制劑。
- 2019年8月，再鼎醫(yī)藥宣布在《The Oncologist》雜志上發(fā)表評估“尼拉帕利在中國卵巢癌患者中藥代動力學（PK）特征的開放標簽研究結果”，證明尼拉帕利在中國患者中的藥代動力學（PK）特征與GSK公司全球PK研究中評估的結果相當。
- 2019年7月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴GSK公布了尼拉帕利作為卵巢癌一線維持治療的Ⅲ期臨床研究PRIMA的陽性結果。該研究達到主要研究終點，即無論患者的生物標志物狀態(tài)如何，患者的無進展生存期（PFS）均有統(tǒng)計學意義上的顯著改善。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴GSK宣布，基于QUADRA研究結果，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）接受尼拉帕利用于治療晚期卵巢癌的補充新藥申請（sNDA），并授予其優(yōu)先審評資格，F(xiàn)DA擬在2019年10月24日前做出初步審評意見。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥宣布，尼拉帕利已經(jīng)在中國澳門獲得上市批準，用于對復發(fā)卵巢癌患者的治療。
- 2019年1月，再鼎醫(yī)藥宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心已經(jīng)將則樂作為對含鉑化療完全或部分緩解的復發(fā)性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜卵巢癌成年患者維持治療的新藥上市申請納入優(yōu)先審評。國家藥品監(jiān)督管理局于2018年12月宣布接受則樂的新藥上市申請，比預期提前了一年多時間。
- 2019年1月，再鼎醫(yī)藥宣布完成尼拉帕利用于復發(fā)性鉑敏感卵巢癌患者二線維持治療的關鍵性臨床研究的患者入組。
Optune®，腫瘤電場治療，是一種利用特定電場頻率干擾細胞分裂，抑制腫瘤增長并使受電場影響的癌細胞死亡的新型腫瘤治療手段。
- 2019年8月，國家藥品監(jiān)督管理局授予腫瘤電場治療產(chǎn)品 Optune 創(chuàng)新醫(yī)療器械資格認定，這將有機會加速 Optune 的審批流程。
- 2019年5月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Novocure 宣布美國FDA批準NovoTTF-100L?系統(tǒng)聯(lián)合化療，用于一線治療無法切除的局部晚期或轉移性惡性胸膜間皮瘤（MPM）。NovoTTF-100L是一款非侵入性、抗有絲分裂的癌癥療法，能夠在腫瘤所在區(qū)域施加電場進行治療，這是美國FDA逾15年來批準的第一款治療MPM的新療法。
- 2019年3月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Novocure 在復發(fā)性卵巢癌患者中啟動了腫瘤電場治療的Ⅲ期臨床研究。Novocure 的腫瘤電場治療目前在四個實體腫瘤適應癥中處于臨床開發(fā)后期階段，包括非小細胞肺癌、腦轉移、胰腺癌和卵巢癌。
- 2019年2月，Optune 在中國香港上市，用于治療膠質母細胞瘤（GBM）患者。
Margetuximab，是一款處于臨床研究階段的Fc片段優(yōu)化的抗HER2單克隆抗體。
- 2019年2月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 MacroGenics 宣布，在研腫瘤藥物 Margetuximab 針對 HER2 陽性轉移性乳腺癌的Ⅲ期臨床研究SOPHIA取得陽性結果。2019年6月的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，MacroGenics 公布了初步分析報告。研究達到了主要終點之一，即接受 margetuximab 聯(lián)合化療的患者對比曲妥珠單抗聯(lián)合化療的患者，無進展生存期（PFS）得到改善。
- 2019年1月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 MacroGenics 在2019年 ASCO 胃腸道腫瘤專題研討會上公布了 margetuximab 聯(lián)合帕博利珠單抗用于治療胃癌的臨床數(shù)據(jù)。基于相關陽性數(shù)據(jù)結果，MacroGenics 和再鼎醫(yī)藥計劃在2019年開展 margetuximab 聯(lián)合免疫檢查點抑制劑 -- 包括INCMGA0012（抗PD-1單抗）和 MGD013（抗PD-1和LAG-3雙特異抗體），用于HER2陽性胃癌和胃食管交界處癌一線治療的全球注冊臨床研究。
Ripretinib 是一款處于臨床研究階段的 KIT/PDGFRα激酶開關調控抑制劑，用于治療KIT/PDGFRα驅動的胃腸道間質瘤（GIST）、系統(tǒng)性肥大細胞增多癥以及其它癌癥。
- 2019年8月，再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Deciphera 公布了 Ripretinib 用于治療四線及四線以上 GIST 患者的關鍵Ⅲ期臨床研究 INVICTUS 的陽性結果。INVICTUS 研究達到了改善患者中位無進展生存期（mPFS）的主要研究終點。Ripretinib 組的mPFS為6.3個月，安慰劑組為1個月， Ripretinib 與安慰劑對比顯著降低了疾病進展或死亡風險85%。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥與 Deciphera 達成獨家授權合作協(xié)議，再鼎醫(yī)藥獲得 Ripretinib 在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。
INCMGA0012是一款處于臨床研究階段的抗PD-1單克隆抗體，目前正在開展用于高微衛(wèi)星不穩(wěn)定性子宮內膜癌、Merkel 細胞癌和肛管癌患者單藥治療的以注冊為目的的臨床研究。
- 2019年7月，再鼎醫(yī)藥宣布與 Incyte 達成獨家合作和授權許可協(xié)議，再鼎醫(yī)藥將獲得INCMGA0012在大中華區(qū)的獨家開發(fā)及商業(yè)化權利。這一合作將賦能再鼎醫(yī)藥快速探索一款有競爭力的抗PD-1藥物作為單藥和聯(lián)合療法的潛力，充分釋放再鼎醫(yī)藥現(xiàn)有的產(chǎn)品管線的潛力。
Bemarituzumab 是一款同類最優(yōu)的同源異構體選擇性單克隆抗體，通過增強抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）直接殺死腫瘤細胞，作為用于 FGFR2b 過度表達腫瘤的一種靶向免疫療法。
- 由于 FGFR2b 生物標志物陽性率穩(wěn)定保持在30%以上，在 FGFR2b 過度表達的胃癌和胃食管交界處癌患者中的關鍵性臨床研究（FIGHT研究）的入組進度比計劃提前。
- 再鼎醫(yī)藥合作伙伴 Five Prime Therapeutics 計劃在2019年第四季度暫停患者入組，并在2020年上半年對 FIGHT 研究進行早期無效性分析。
抗感染領域
NUZYRA®（Omadacycline）是一種新型四環(huán)素，有口服與靜脈輸注兩種劑型，每天用藥一次，用于治療社區(qū)獲得性細菌性肺炎（CABP）和急性細菌性皮膚及皮膚結構感染（ABSSSI）。
- 2019年7月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心要求的中國橋接試驗入組提前完成。生物等效性、藥代動力學和微生物學研究也按時完成。
Sulbactam-durlobactam 是一種新型的廣譜A、C和D類β-內酰胺酶抑制劑，用于治療碳青霉烯耐藥鮑曼不動桿菌引發(fā)的各類感染。
- 2019年5月，國家藥品監(jiān)督管理局受理了再鼎醫(yī)藥提交的臨床研究申請（CTA），用于啟動治療碳青霉烯耐藥鮑曼不動桿菌感染的Ⅲ期臨床研究。ATTACK 研究是一項全球性的Ⅲ期臨床研究，將招募來自18個國家的約300名患者。再鼎醫(yī)藥將負責中國患者的入組，并可能為亞太地區(qū)的患者提供早期入組途徑。Entasis Therapeutics 將負責美國和歐洲的患者入組。
近期公司進展
- 2019年7月，Alex A. Adjei 博士加入再鼎醫(yī)藥科學顧問委員會。Alex A. Adjei 博士是來自梅奧診所的一位全球知名的臨床科學家，擁有藥物開發(fā)、腫瘤藥理學及早期臨床研究領域的豐富經(jīng)驗。他將為再鼎醫(yī)藥不斷拓展的腫瘤管線中的多個創(chuàng)新分子藥物的臨床研究提供建議。
- 2019年6月，再鼎醫(yī)藥任命 Valeria Fantin 博士為首席科學官，以進一步加強公司的內部研發(fā)實力及在美國的影響力。Fantin 博士將負責再鼎醫(yī)藥全球范圍的內部研發(fā)工作，并直接匯報給杜瑩博士。
- 2019年5月，再鼎醫(yī)藥通過公開發(fā)行美國存托股份（ADS），扣除承銷費用后募資2.162億美元，每份ADS代表1股普通股。
- 2019年2月，腫瘤免疫療法先驅陳列平教授加入再鼎醫(yī)藥，擔任科學顧問委員會成員。陳教授將為再鼎醫(yī)藥不斷拓展的自主研發(fā)腫瘤管線提供建議。
- 再鼎醫(yī)藥持續(xù)擴大公司在美國的影響力，以提高內部藥物開發(fā)能力。截至2019年7月31日，再鼎醫(yī)藥位于美國舊金山灣區(qū)的研發(fā)中心已有大約10名員工，且團隊仍在不斷壯大。
- 再鼎醫(yī)藥團隊不斷壯大，尤其是研發(fā)和商業(yè)團隊。截至2019年7月31日，再鼎醫(yī)藥共有577名全職員工，從事研發(fā)和商業(yè)崗位的員工數(shù)量分別為247人和246人。
即將到來的里程碑事件
則樂
- 再鼎醫(yī)藥合作伙伴GSK將在之后的醫(yī)學會議上公布PRIMA研究數(shù)據(jù)
- 有望于2019年第4季度獲得美國FDA批準，用于卵巢癌后線治療
- 中國新藥上市申請有望獲批，用于卵巢癌二線維持治療
- 有望在中國商業(yè)上市
- 完成卵巢癌一線維持治療中國Ⅲ期臨床研究（PRIME）的患者入組
- 中國二線卵巢癌Ⅲ期臨床研究（NORA）預計于2019年第4季度達到目標事件，并于2020年上半年進行數(shù)據(jù)解讀
- 再鼎醫(yī)藥將在2019年亞洲婦科腫瘤學會（ASGO）大會上公布PRIME和NORA研究數(shù)據(jù)
- 繼續(xù)進行中國小細胞肺癌（SCLC）Ⅲ期臨床研究的患者入組
- 在中國啟動其它關鍵適應癥的研究
Optune®
- GBM適應癥有望在中國免臨床研究批準
- 有望在中國商業(yè)上市
- 2019年年底在中國啟動胃癌探索性研究，并完成首位患者入組
- 為在中國開展其它關鍵適應癥的臨床研究做準備
Margetuximab
- 在中國大陸啟動針對既往多次治療的HER2陽性轉移性乳腺癌患者的橋接試驗
- MacroGenics將于2019年第4季度公布總生存期預先計劃的期中分析結果，并向美國FDA提交生物制品許可申請（BLA）
- 有望獲得中國CTA批準以開展全球胃癌研究，并于2019年與MacroGenics啟動針對胃癌或胃食管交界處癌的聯(lián)合檢查點抑制劑分子（包括INCMGA 0012 和 MGD013）的全球注冊性臨床研究
Ripretinib
- 再鼎醫(yī)藥合作伙伴Deciphera將在之后的醫(yī)學會議上公布INVICTUS研究數(shù)據(jù)
- Deciphera將于2020年第1季度向美國FDA提交針對四線及四線以上胃腸道間質瘤（GIST）的新藥申請
- 利用INVICTUS研究數(shù)據(jù)，繼續(xù)與國家藥品監(jiān)督管理局探討加速四線和四線以上GIST審批的可能性
- 有望獲得中國CTA批準以啟動針對二線GIST患者的INTRIGUE研究，并為全球注冊性研究入組中國患者
Brivanib
- 有望獲得中國CTA批準，啟動布立尼布和免疫制劑聯(lián)合治療二線肝細胞癌的臨床研究
NUZYRA®
- 在中國完成Ⅲ期臨床研究，并提交兩個重要適應癥CABP和ABSSSI的新藥上市申請
Sulbactam-durlobactam
- 攜手Entasis在中國啟動ATTACK全球Ⅲ期注冊性研究
內部研發(fā)
- 在2020年宣布一至兩個全球臨床研究型新藥（IND）申請
2019年上半年財務結果
- 截至2019年6月30日，再鼎醫(yī)藥上半年凈收入340萬美元，為兩大重磅腫瘤產(chǎn)品則樂和Optune在香港商業(yè)上市的銷售業(yè)績，其中則樂銷售額為190萬美元，Optune銷售額150萬美元。
- 盡管比利普卓晚上市兩年，自2018年10月在香港上市以來，則樂在香港迅速獲得市場份額?；贗QVIA*數(shù)據(jù)，則樂目前已是香港市場份額最高的PARP抑制劑，2019年第2季度市場份額達到66%。
- 自2019年2月正式上市以來，Optune的營收已經(jīng)大幅超過預期，為2019年下半年的業(yè)績帶來強勁動力。
- 2019年上半年研發(fā)費用為5,890萬美元，相比2018年同期為3,460萬美元。研發(fā)費用增加主要包括授權費用增加、正在進行的和新啟動的后期臨床研究費用、員工工資和工資相關費用，以及內部研究項目的進展。
- 2019年上半年銷售及管理費用為2,950萬美元，相比2018年同期為640萬美元。銷售及管理費用的增長主要是由于公司商業(yè)運營的持續(xù)擴展而導致的員工工資和工資相關費用的增加。
- 2019年上半年，再鼎醫(yī)藥凈虧損為8,330萬美元，普通股股東每股虧損為1.37美元，相比2018年同期凈虧損為4,150萬美元，普通股股東每股虧損為0.83美元。
- 截至2019年6月30日，現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物及短期投資合計3.932億美元。這一數(shù)字包括2019年5月份通過公開發(fā)行美國存托股份募資的2.162億美金凈收入。
