美國(guó)麻省劍橋和中國(guó)北京2021年3月2日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所 代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專(zhuān)注于在全球范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，加拿大藥監(jiān)部門(mén)已批準(zhǔn)百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新藥上市申請(qǐng)。
百濟(jì)神州北美兼歐洲首席商務(wù)官Josh Neiman先生表示：“百悅澤®是一款具有高度選擇性的BTK抑制劑，設(shè)計(jì)旨在為血液學(xué)惡性腫瘤患者帶來(lái)深度且持久的緩解，并同時(shí)降低某些副作用的出現(xiàn)頻率。我們期待這項(xiàng)獲批能夠?qū)賽倽?sup>®這款潛在同類(lèi)最優(yōu)的BTK抑制劑帶給加拿大的WM病患。我們將不斷努力，以確保百悅澤®在加拿大的可及性，并向全球更多市場(chǎng)的患者提供這一創(chuàng)新藥物?！?/p>
加拿大多倫多大學(xué)副教授兼瑪格麗特公主癌癥中心臨床研究員Christine Chen醫(yī)學(xué)博士表示：“WM是一種罕見(jiàn)卻十分嚴(yán)重的疾病。盡管BTK抑制劑已經(jīng)改善了WM的整體治療，但并非所有患者都能對(duì)此產(chǎn)生緩解，而且副作用導(dǎo)致的不耐受仍然是一個(gè)問(wèn)題，尤其對(duì)于年長(zhǎng)患者而言。ASPEN的臨床試驗(yàn)結(jié)果證明了百悅澤®有望能為WM患者帶來(lái)臨床益處及安全性方面的優(yōu)勢(shì)，為這一患者群體帶來(lái)了新的希望?！?/p>
加拿大華氏巨球蛋白血癥基金會(huì)（WMFC）主席Paul Kitchen先生評(píng)論道：“WMFC為加拿大藥監(jiān)部門(mén)批準(zhǔn)百悅澤®（澤布替尼）作為一項(xiàng)用于治療WM的療法感到興奮，這將進(jìn)一步為加拿大WM患者群體帶來(lái)多款高質(zhì)量療法選項(xiàng)。正如ASPEN臨床試驗(yàn)的結(jié)果一樣，百悅澤®有望能夠?yàn)榧幽么蠡颊吒纳浦委熜Ч！?/p>
加拿大藥監(jiān)部門(mén)于2020年9月將百悅澤®用于治療WM患者的新藥上市申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)，此次獲批是基于ASPEN臨床試驗(yàn)的有效結(jié)果。ASPEN臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放、多中心的3 期臨床試驗(yàn) （NCT03053440），用于評(píng)估百悅澤®對(duì)比伊布替尼用于治療攜帶MYD88基因突變 (MYD88MUT)的復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN） WM 患者。在該試驗(yàn)中，百悅澤®與伊布替尼相比，在患者中產(chǎn)生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率并在安全性上更具優(yōu)勢(shì)，盡管此項(xiàng)臨床研究結(jié)果未能達(dá)到主要終點(diǎn)，即在深度緩解率（VGPR 或更好）上達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的優(yōu)效性。
經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）根據(jù)第六屆國(guó)際華氏巨球蛋白血癥研討會(huì)（IWWM）更新緩解標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估，百悅澤®在總體意向治療（ITT）人群中的完全緩解（CR）+ VGPR的合并率為28.4%（95%CI：20，38），而伊布替尼為19.2%（95%CI：12，28）[i]。
ASPEN臨床試驗(yàn)中隨機(jī)接受百悅澤®治療的101例WM患者中，有4%的患者由于不良事件中斷治療，其中包括心臟擴(kuò)大癥、中性粒細(xì)胞減少癥、漿細(xì)胞性骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件降低劑量，其中最常見(jiàn)的是中性粒細(xì)胞減少癥（3.0%）和腹瀉（2.0%）[i]。
百悅澤®的總體安全性數(shù)據(jù)來(lái)自779例在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百悅澤®治療的B細(xì)胞惡性腫瘤患者，其中最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（≥10%）為中性粒細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、貧血、皮疹、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、咳嗽、挫傷、肺炎（分組術(shù)語(yǔ)）、尿路感染、出血（分組術(shù)語(yǔ)）和血尿。最常見(jiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng) (≥2%) 為肺炎（10.0%）和出血（2.1%）[i]。
百悅澤®的推薦每日用藥總劑量為320 mg。百悅澤®預(yù)計(jì)將在未來(lái)幾周內(nèi)在加拿大上市。
