百濟神州公布2024年第三季度財務(wù)業(yè)績及業(yè)務(wù)進展

美國加州圣馬特奧2024年11月13日 /美通社/ -- 百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日公布2024年第三季度財務(wù)業(yè)績及業(yè)務(wù)進展。

"第三季度的卓越業(yè)績表現(xiàn)，進一步彰顯了公司在全球腫瘤治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位，這得益于我們獨特的研發(fā)和臨床優(yōu)勢，以及百悅澤^®強勁的上市勢頭。"百濟神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強先生表示，"在美國，百悅澤^®作為適應(yīng)癥最廣泛的BTK抑制劑，目前已成為一線和復(fù)發(fā)/難治性CLL，以及所有其他已獲批的B細胞惡性腫瘤新增患者治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。作為公司血液學(xué)管線的基石，百悅澤^®展示出巨大的臨床治療潛力，無論是作為單一療法或與后期管線BCL2抑制劑sonrotoclax和BTK降解劑BGB-16673聯(lián)用作為同類最佳組合療法。在實體瘤領(lǐng)域，我們正在擴大PD-1 抑制劑百澤安^®在全球患者中的可及性，構(gòu)建并持續(xù)深化全球商業(yè)化能力，以推進眾多令人振奮的潛在抗癌藥物。同時，我們正在通過多特異性抗體、蛋白降解劑以及抗體偶聯(lián)藥物三種核心平臺技術(shù)，為未來拓展乳腺癌、肺癌和胃腸道癌領(lǐng)域奠定基礎(chǔ)。這些進展不僅體現(xiàn)了我們的成就，也印證了我們致力于改善全球患者生活的初心，為抗擊癌癥帶來新的希望和進步。"

2024年第三季度財務(wù)業(yè)績一覽

（單位為千美元，未經(jīng)審計）

關(guān)鍵業(yè)務(wù)進展

百悅澤^®是一款可以口服的、布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，其設(shè)計主要通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借相較于其他獲批BTK抑制劑差異化的藥代動力學(xué)特征，百悅澤^®已被證明能在多種疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細胞增殖。百悅澤^®是全球獲批適應(yīng)癥最廣泛的BTK抑制劑。它同時也是唯一一款給藥靈活，可每日一次或每日兩次的BTK抑制劑。百悅澤^®全球臨床開發(fā)項目迄今已在30個國家和地區(qū)開展超過35項試驗，入組約6,000例患者。百悅澤^®已在全球70多個市場獲批，已有超過100,000例患者接受了治療。

• 2024年第三季度，百悅澤^®在美國的銷售額達5.04億美元，同比增長 87%，其中超過60%的季度環(huán)比需求增長來自于在慢性淋巴細胞白血病（CLL）適應(yīng)癥中的廣泛使用，主要因為百悅澤^®在CLL新增患者的市場份額持續(xù)提升；2024年第三季度，百悅澤^®在歐洲的銷售額達9,700萬美元，同比增長217%，主要得益于在所有主要市場的份額提升，包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。
• 3期SEQUOIA 研究隊列1的5年隨訪結(jié)果顯示，百悅澤^®用于初治（TN）CLL 或小淋巴細胞淋巴瘤 （SLL） 患者的治療展現(xiàn)出持續(xù)的無進展生存期 （PFS）獲益，54個月的PFS率為80%，未發(fā)現(xiàn)新的安全信號；詳細數(shù)據(jù)將于 2024 年美國血液學(xué)會 （ASH） 年會上公布。
• 用于治療TN CLL患者的BOVen研究（即澤布替尼、奧妥珠單抗、維奈克拉），其5年隨訪數(shù)據(jù)顯示，96%的患者外周血和92%的患者骨髓未檢測出微小殘留?。╱MRD），且 uMRD 持久，中位無MRD生存期達到34個月；詳細數(shù)據(jù)將于2024年ASH年會上公布。

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款具有獨特設(shè)計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合；其設(shè)計最大限度地減少了與巨噬細胞中Fcγ受體的結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。百澤安^®是百濟神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石產(chǎn)品，已在多種腫瘤類型和疾病領(lǐng)域中顯示出潛力。百澤安^®全球臨床開發(fā)項目迄今已在34個國家和地區(qū)開展66項試驗，包括20項注冊可用研究，入組約14,000例受試者。百澤安^®已在42個國家和地區(qū)獲批，全球超過130萬患者接受了治療。

• 2024年第三季度，替雷利珠單抗銷售額達1.63億美元，同比增長13%。
• 宣布在美國商業(yè)化上市用于食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的二線治療；同時在首批歐洲國家商業(yè)化上市用于ESCC患者的二線治療和非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線和二線治療。
• 獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，支持其用于晚期/轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部癌和ESCC患者的一線治療。
• 獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于新輔助/輔助免疫治療NSCLC。
• 進一步擴大全球業(yè)務(wù)范圍，已在巴西（NSCLC二線、ESCC二線）、新加坡（NSCLC一線和二線、ESCC二線）、泰國（NSCLC一線和二線、ESCC一線和二線、胃癌一線）和以色列（ESCC二線）獲得多項新批準。

主要管線亮點

百濟神州的產(chǎn)品組合策略強調(diào)快速生成早期臨床概念驗證數(shù)據(jù)，這得益于其具備速度及成本優(yōu)勢的全球臨床運營模式（"快速概念驗證"）。公司內(nèi)部臨床運營團隊擁有3,600人，在五大洲開展試驗，并通過與超過 45 個國家的監(jiān)管機構(gòu)和研究人員合作，確保嚴格的數(shù)據(jù)質(zhì)量。這種戰(zhàn)略性模式以數(shù)據(jù)為導(dǎo)向，將投資迅速投入到最有前景的、有臨床差異化的候選項目中，并降低其他項目的優(yōu)先級，從而最大限度地利用資源。百濟神州擁有業(yè)內(nèi)規(guī)模最大的腫瘤研究團隊之一，在小分子和抗體藥物的轉(zhuǎn)化發(fā)現(xiàn)方面頗具實力，包括三種平臺技術(shù)：多特異性抗體、嵌合式降解激活化合物 （CDAC） 和抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。對于進入臨床開發(fā)階段的 NME，百濟神州在臨床前、劑量遞增隊列和劑量遞增到劑量擴增的時長均處于行業(yè)領(lǐng)先地位。以下兩個例子說明了公司內(nèi)部規(guī)?；瘎?chuàng)新所帶來的速度優(yōu)勢：

• CDK4抑制劑于2023年12月進入臨床開發(fā)階段；在超過 100 名患者的劑量遞增隊列中，平均用時 6.4 周。
• B7H4 ADC 于 2024 年 4 月進入臨床開發(fā)階段；30名患者的劑量遞增隊列平均用時 6.6 周。

血液學(xué)

Sonrotoclax（BCL2抑制劑）

• 迄今為止，臨床項目已入組超過1,300例患者。
• 針對華氏巨球蛋白血癥（WM）的全球2期試驗，以及聯(lián)合百悅澤^®用于治療TN CLL患者的全球3期CELESTIAL試驗正在持續(xù)入組患者，預(yù)計將于2025年第一季度完成入組。
• 用于R/R CLL患者和R/R套細胞淋巴瘤（MCL）的全球3期試驗預(yù)計將于2025年上半年完成首批患者的入組工作。
• 將于2024年ASH年會上口頭報告與百悅澤^®聯(lián)合用于治療TN CLL/SLL患者的1期研究，其結(jié)果顯示深度且持久的緩解，以及可控的耐受性。

BGB-16673（BTK CDAC）

• 迄今為止，臨床項目已入組超過350例患者；用于治療R/R CLL的潛在注冊可用擴展隊列研究繼續(xù)入組患者。
• 預(yù)計將于2025年上半年啟動針對R/R CLL的3期臨床試驗。
• 獲美國FDA快速通道認定，用于治療R/R CLL/SLL患者。

實體瘤

肺癌 

• BG-T187（EGFR x MET 三特異性抗體）：已啟動劑量遞增研究；EGFR和MET雙重靶向用于治療大量EGFR突變的NSCLC人群以及其他EGFR或MET突變?nèi)巳?，如結(jié)直腸癌等 ；差異化MET雙表位設(shè)計，具有最佳MET抑制活性，打造"同類最佳"潛力。
• BGB-58067（MTA 協(xié)同 PRMT5抑制劑）：有望在2024 年第四季度進入臨床開發(fā)階段；選擇性殺傷MTAP缺失型腫瘤細胞，約占所有腫瘤類型的15%；旨在避免第一代抑制劑的在靶血液學(xué)毒性；擁有良好的有效性、選擇性和血腦屏障穿透力，具備"同類最佳"潛力。
• BG-60366（EGFR CDAC）：有望在2024年第四季度進入臨床開發(fā)階段；差異化降解劑機制可完全消除EGFR信號傳導(dǎo)；對奧希替尼敏感和耐藥的EGFR突變具有強效性；每日口服給藥顯示顯著臨床前有效性。

乳腺癌和婦科癌癥

• BGB-43395（CDK4 抑制劑）：在預(yù)期有效劑量范圍內(nèi)，繼續(xù)進行單藥治療以及聯(lián)合氟維司群和來曲唑治療的劑量遞增研究；至今已入組超過100例患者。
• BG-68501（CDK2抑制劑）和BG-C9074（B7H4 ADC）：繼續(xù)推進單藥治療劑量遞增研究，藥代動力學(xué)特征符合預(yù)期，未觀察到劑量限制性毒性。
• 四篇摘要被圣安東尼奧乳腺癌研討會（SABCS）接受并進行展示，包括BGB-43395的臨床前特性和首次用于人體的1期劑量遞增研究數(shù)據(jù)。

胃腸道癌

• 2024年第三季度，進入臨床開發(fā)階段的NME包括：
• BGB-B2033（GPC3 x 4-1BB雙特異性抗體）：已啟動針對GPC3高表達腫瘤的劑量遞增研究；強效4-1BB激動性抗體，可同時結(jié)合2個4-1BB分子實現(xiàn)更好的受體聚集和T細胞活化, 有望成為"同類最佳"藥物。
• BG-C477（CEA ADC）：該腫瘤相關(guān)抗原在多種癌癥類型中高表達；差異化ADC設(shè)計，可在中低表達患者中實現(xiàn)廣泛靶向；在結(jié)直腸癌、胃癌和NSCLC臨床前模型中顯示出強效抗腫瘤活性。
• BGB-B3227（MUC-1 x CD16A雙特異性抗體）：已啟動針對MUC-1上調(diào)腫瘤的劑量擴展研究，包括肺癌、胃腸道癌和乳腺癌等；靶向SEA結(jié)構(gòu)域的差異化MUC-1抗體可減少可溶性MUC-1的沉沒效應(yīng)；具有"同類首創(chuàng)"潛力的NK細胞銜接器，通過CD16A（一種在MUC-1陽性腫瘤中高度表達的NK激活受體）發(fā)揮作用。
• 2024年第四季度，預(yù)計進入臨床開發(fā)階段的NME包括：
• BGB-53038（泛KRAS抑制劑）：強效且具有選擇性，對多種腫瘤類型的KRAS突變具有廣泛活性；不抑制其他RAS蛋白，限制毒性產(chǎn)生。
• BG-C137（FGFR2b ADC）：上消化道腫瘤和乳腺癌中，有望成為已驗證靶點的潛在"同類首創(chuàng)"ADC藥物；在高表達和中表達模型中，有效性有望優(yōu)于單克隆抗體。

炎癥與免疫治療

BGB-45035（IRAK4 CDAC）：目前正在進行單次給藥劑量（SAD）和最大給藥劑量（MAD）的劑量遞增研究；強效且具有選擇性的降解劑靶向IRAK4的激酶和支架功能，以實現(xiàn)靶點完全降解；更深、更快的降解在體內(nèi)帶來更強的細胞抑制和更好的有效性。

企業(yè)進展

任命Matt Shaulis擔任北美地區(qū)總經(jīng)理、Shalini Sharp擔任董事會成員，增強全球領(lǐng)導(dǎo)團隊實力。

2024年第三季度財務(wù)亮點

總收入：截至2024年9月30日止三個月內(nèi)，總收入達10.02億美元，2023年同期為7.81億美元，主要得益于百悅澤^®在美國和歐洲的銷售額分別同比增長87%和217%。2023年第三季度，公司重新獲得歐司珀利單抗和百澤安^®的全部全球商業(yè)化權(quán)利，從而確認了此前諾華合作項目的剩余遞延收入，為去年同期的總收入貢獻了1.83 億美元。

產(chǎn)品收入：截至2024年9月30日止三個月內(nèi)，產(chǎn)品收入達9.93億美元，相比2023年同期5.95億美元增長67%。產(chǎn)品收入增加的原因主要得益于百悅澤^®的銷售額增加。截至2024年9月30日止三個月內(nèi)，美國是公司最大的市場，產(chǎn)品收入達5.04億美元，去年同期為2.7億美元。除百悅澤^®收入增長之外，從安進公司獲得授權(quán)許可的產(chǎn)品和替雷利珠單抗的銷售也對產(chǎn)品收入產(chǎn)生了積極影響。

毛利率：2024年第三季度 GAAP毛利占全球產(chǎn)品收入的83%，去年同期GAAP毛利率為84%。2024年第三季度經(jīng)調(diào)整毛利率為85%，去年同期經(jīng)調(diào)整毛利率為84%。GAAP毛利率同比下降主要是由于替雷利珠單抗轉(zhuǎn)向更高效、更大規(guī)模的生產(chǎn)線，由此產(chǎn)生1,700萬美元加速折舊費用，預(yù)計第四季度也會產(chǎn)生與此相關(guān)的類似費用。經(jīng)調(diào)整毛利率（不包括加速折舊）增長，主要是由于與產(chǎn)品組合中的其他產(chǎn)品相比，百悅澤^®在全球銷售中占比更高。

經(jīng)營費用

下表分別概述2024年第三季度和2023年第三季度的經(jīng)營費用：

下表分別概述截至2024年9月30日止九個月和截至2023年9月30日止九個月的經(jīng)營費用：

研發(fā)費用：2024年第三季度，GAAP和經(jīng)調(diào)整研發(fā)費用均同比增加，主要因為將臨床前項目推進至臨床開發(fā)階段、早期臨床項目推進至后期開發(fā)階段。2024 年第三季度，與在研項目授權(quán)引進資產(chǎn)相關(guān)的預(yù)付款和里程碑付款總額為500萬美元，去年同期為1,500萬美元。2024 年第三季度的 GAAP 研發(fā)費用中包括2,490萬美元的加速折舊費用，該費用與臨床生產(chǎn)轉(zhuǎn)向到更大、更高效的生產(chǎn)線有關(guān)，剩余約200萬美元的費用還將于第四季度產(chǎn)生。

銷售及管理（SG&A）費用：2024年第三季度，GAAP和經(jīng)調(diào)整SG&A費用均同比增長，主要是由于對百悅澤^®在全球商業(yè)化上市的持續(xù)投入，尤其是在美國和歐洲。2024年第三季度，SG&A費用占產(chǎn)品收入的46%；相比較，該比值去年同期為61%。

經(jīng)營利潤（虧損）：2024年第三季度，由于經(jīng)營杠桿提升，經(jīng)營虧損同比下降10%。按經(jīng)調(diào)整數(shù)據(jù)計算，我們的經(jīng)調(diào)整經(jīng)營利潤達6,600萬美元，較去年同期增長8,200萬美元。去年同期GAAP和經(jīng)調(diào)整經(jīng)營虧損受益于對諾華合作協(xié)議剩余遞延收入的確認。

GAAP凈虧損：在截至2024年9月30日止的季度中，GAAP凈虧損為1.21億美元；相比較，去年同期為凈利潤2.15億美元。去年同期凈利潤主要得益于與BMS仲裁和解產(chǎn)生的3.63億美元（稅前和稅后）非經(jīng)營收益以及諾華合作協(xié)議剩余的遞延收入確認。本季度凈虧損持續(xù)環(huán)比改善，主要由于產(chǎn)品收入增長和費用管理舉措提升了經(jīng)營杠桿效益。

在截至2024年9月30日止的季度中，每股普通股凈虧損為0.09美元，每股基本美國存托股份（ADS）凈虧損為1.15美元；去年同期每股基本普通股凈收益為0.16美元，每股基本ADS凈收益為2.06美元。

經(jīng)營活動所用現(xiàn)金：在截至2024年9月30日止的季度中，經(jīng)營活動提供的現(xiàn)金為1.88億美元，較去年同期增長2.67億美元。本季度經(jīng)營現(xiàn)金流的改善主要得益于非GAAP經(jīng)營利潤的提升，以及營運資本的季節(jié)性有利因素。

關(guān)于公司2024年第三季度財務(wù)報表的更多詳細信息，請參閱百濟神州向美國證券交易委員會提交的2024年第三季度報告10-Q表格。

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們擁有約11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注"百濟神州"微信公眾號。

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前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括擴大百澤安^®在全球患者中的可及性；百濟神州研發(fā)管線的未來與成功，以及在"關(guān)于百濟神州"標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及實現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中 "風險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

關(guān)于使用非美國公認會計原則（GAAP）財務(wù)指標的說明

百濟神州提供某些非GAAP財務(wù)指標，包括經(jīng)調(diào)整經(jīng)營費用和經(jīng)調(diào)整經(jīng)營虧損以及某些其他非GAAP利潤表項目，其中每項都已根據(jù)美國GAAP進行了調(diào)整。這些非GAAP指標旨在提供更多有關(guān)公司經(jīng)營業(yè)績的信息。根據(jù)GAAP進行的調(diào)整（如適用）扣除了非現(xiàn)金項目，例如股權(quán)激勵費用、折舊和攤銷等。當某些其他特殊項目或重大事件在報告期間所發(fā)生金額較大時，也可能定期被納入到非GAAP調(diào)整中。百濟神州有一套既定的非GAAP政策，用于確定哪些費用將被排除在非GAAP財務(wù)指標之外，以及使用此類指標的相關(guān)政策、控制以及審批。公司相信，把這些非GAAP財務(wù)指標與美國GAAP數(shù)據(jù)相結(jié)合進行考慮，可以加深對百濟神州經(jīng)營業(yè)績的整體理解。納入非GAAP財務(wù)指標的目的是為了讓投資者更全面地了解公司的歷史和預(yù)期財務(wù)業(yè)績和趨勢，以便于對不同報告期內(nèi)數(shù)據(jù)和預(yù)測信息進行比較。同時，這些非GAAP財務(wù)指標也是百濟神州管理層用于規(guī)劃和預(yù)測以及衡量公司業(yè)績的指標之一。這些非GAAP財務(wù)指標應(yīng)被視為對美國GAAP財務(wù)指標的補充，而不是作為替代或認為優(yōu)于美國GAAP的財務(wù)指標。百濟神州使用的非GAAP財務(wù)指標可能與其他公司使用的非GAAP財務(wù)指標計算方式不同，因此可能不具有可比性。