德琪醫(yī)藥宣布塞利尼索（Selinexor）單藥治療骨髓纖維化（MF）的II期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲中國藥監(jiān)局受理

中國上海和香港2021年7月6日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤療法的領(lǐng)先生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）近日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理全球首款款口服型XPO1抑制劑塞利尼索（selinexor）在中國單藥治療骨髓纖維化（MF）患者的II期臨床試驗(yàn)。

骨髓纖維化（MF）是一種克隆性血液增殖性腫瘤，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥 (PV）后或原發(fā)性血小板增多癥（ET）后骨髓纖維化^[1]。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一的治愈手段，但移植難度大且成功率低。根據(jù)美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）  MF指南，不適合進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植的中危-2、高?；颊呷粞“逵?jì)數(shù)≥50×10⁹/L，可接受蘆可替尼或fedratinib治療（NCCN，2020），若蘆可替尼治療失敗或不耐受，這些MF患者缺乏其他有效的治療選擇。目前中國僅有蘆可替尼獲批可用，因此國內(nèi)的治療選擇極為有限，MF患者中存在著許多亟待滿足的臨床需求。

該試驗(yàn)是一項(xiàng)II期、隨機(jī)、開放性、多中心臨床研究，在接受過至少6個(gè)月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中評(píng)價(jià)塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療對(duì)比的安全性和療效。計(jì)劃在全球啟動(dòng)約75家研究中心，約112例MF患者將以1：1的比例隨機(jī)分為兩組。

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“國家藥品監(jiān)督管理局受理塞利尼索針對(duì)MF這一適應(yīng)癥在中國的臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著塞利尼索在開拓創(chuàng)新腫瘤療法中的又一重大突破，為德琪醫(yī)藥進(jìn)一步拓展更豐富的治療領(lǐng)域提供了強(qiáng)大支持。憑借德琪在血液腫瘤領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗(yàn)，我們相信這款具有強(qiáng)大潛力的藥物可以為中國骨髓纖維化患者帶來新的治療希望。同時(shí)，我們期待在國家藥品監(jiān)督管理局的監(jiān)管下積極推進(jìn)這項(xiàng)研究，并期望這款創(chuàng)新療法能夠惠及亞太和全球的患者?！?/p>

關(guān)于塞利尼索 (Selinexor, XPOVIO^®)

塞利尼索是同類首款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）研發(fā)，德琪醫(yī)藥進(jìn)行研究。德琪醫(yī)藥在包括大中華區(qū)、南韓、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得了塞利尼索的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

2019年7月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)塞利尼索聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者。2020年6月，美國FDA再次批準(zhǔn)塞利尼索作為單藥治療難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（RRDLBCL）患者。2020年12月，美國FDA批準(zhǔn)了塞利尼索聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列衛(wèi)生部批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤和難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。2021年3月，歐洲聯(lián)盟委員會(huì)批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤。

塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國FDA批準(zhǔn)的口服SINE化合物，也是首款同時(shí)可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的藥物。此外，塞利尼索針對(duì)多個(gè)實(shí)體腫瘤適應(yīng)癥開展了多項(xiàng)中期和后期臨床試驗(yàn)，包括脂肪肉瘤和子宮內(nèi)膜癌。2020年11月，德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm在2020年結(jié)締組織腫瘤學(xué)年會(huì)（CTOS 2020）上報(bào)告了III期SEAL試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。SEAL是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的交叉試驗(yàn)，旨在評(píng)估塞利尼索單藥治療與安慰劑對(duì)照在脂肪肉瘤患者中的療效和安全性。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治療子宮內(nèi)膜癌患者的正在進(jìn)行的III期SIENDO試驗(yàn)已順利通過中期無效性分析，數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會(huì)（DSMB）推薦該試驗(yàn)在無需作任何修改的情況下按計(jì)劃進(jìn)行。SIENDO試驗(yàn)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)結(jié)果預(yù)計(jì)在2021年下半年公布。

德琪醫(yī)藥正在中國開展塞利尼索治療多發(fā)性骨髓瘤、彌漫性大B細(xì)胞瘤、子宮內(nèi)膜癌、非小細(xì)胞肺癌以及外周T細(xì)胞和NK/T細(xì)胞淋巴瘤等多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，5項(xiàng)試驗(yàn)處于臨床后期。此外，德琪醫(yī)藥已在中國大陸、澳大利亞、南韓、新加坡等多個(gè)亞太市場(chǎng)遞交了新藥上市申請(qǐng)（NDA）并獲得國家藥品監(jiān)督管理局授予的優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定以及韓國食品和醫(yī)藥品安全部授予的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于德琪醫(yī)藥

德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運(yùn)營以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進(jìn)和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥已在多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得15個(gè)臨床批件（IND），并遞交了5個(gè)新藥上市申請(qǐng)（NDA）。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。

前瞻性陳述

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