上海2021年8月24日 /美通社/ -- 2021年8月23日，科濟(jì)藥業(yè)（02171.HK）公布2021年上半年度業(yè)績(jī)，就公司近期重要進(jìn)展和業(yè)績(jī)成果進(jìn)行了分享。上半年，公司全球化布局取得了諸多成果，例如公司CT053順利進(jìn)入美國(guó)臨床II期試驗(yàn)，是少數(shù)進(jìn)入該階段的中國(guó)藥企自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品；今年7月，公司首次完成兩款CAR-T候選產(chǎn)品對(duì)外授權(quán)，成功開(kāi)啟國(guó)際化合作；公司美國(guó)生產(chǎn)設(shè)施獲得當(dāng)?shù)卣鷾?zhǔn)啟動(dòng)建設(shè)，自有產(chǎn)能加速落地。
科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示：“這是科濟(jì)藥業(yè)繼2021年6月18日在香港交易所成功上市后的第一個(gè)中期業(yè)績(jī)報(bào)告。2021年上半年，科濟(jì)藥業(yè)在全社會(huì)各方的鼎力支持下，在產(chǎn)品管線推進(jìn)、技術(shù)開(kāi)發(fā)、對(duì)外合作、生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)等方面取得多項(xiàng)重要進(jìn)展?？茲?jì)將一如既往地努力在全球范圍內(nèi)推進(jìn)臨床候選產(chǎn)品，持續(xù)開(kāi)發(fā)自主創(chuàng)新技術(shù)，為全球癌癥患者帶來(lái)更多創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，也為廣大投資者和社會(huì)創(chuàng)造更多價(jià)值。”
作為CAR-T細(xì)胞療法領(lǐng)域的主要參與者，科濟(jì)藥業(yè)自主開(kāi)發(fā)了11款差異化候選產(chǎn)品，并擁有全球權(quán)益。
其中CT053作為升級(jí)版靶向B細(xì)胞成熟抗原（“BCMA”）的全人抗CAR-T產(chǎn)品，正在中國(guó)進(jìn)行關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)；2021年7月，CT053美國(guó)關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)入組第一例患者。公司計(jì)劃于2022年上半年就CT053向中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）提交新藥上市申請(qǐng)（NDA），并計(jì)劃在2023年上半年向美國(guó)FDA提交生物制品上市申請(qǐng)（BLA）。根據(jù)科濟(jì)藥業(yè)公開(kāi)資料顯示，在中國(guó)進(jìn)行的研究者發(fā)起的試驗(yàn)、以及中國(guó)和北美進(jìn)行的注冊(cè)臨床試驗(yàn)中，顯示出令人鼓舞的療效和安全性。
另一款CT041 為全球唯一靶向CLDN18.2的且已獲得美國(guó)FDA和國(guó)家藥監(jiān)局的IND批準(zhǔn)并正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究的CAR-T候選產(chǎn)品，用于治療胃癌和胰腺癌等實(shí)體瘤，已獲得FDA及EMA孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定。有望實(shí)現(xiàn)CAR-T療法在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域的突破。科濟(jì)藥業(yè)將于9月19日ESMO大會(huì)上對(duì)CT041 中國(guó)研究者發(fā)起試驗(yàn)（IIT）數(shù)據(jù)進(jìn)展進(jìn)行口頭報(bào)告。此外，2021年上半年，科濟(jì)藥業(yè)已在中國(guó)向NMPA提交關(guān)鍵II期研究的咨詢申請(qǐng)，并計(jì)劃于2021年下半年啟動(dòng)關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)，2022年下半年就先前至少接受兩線系統(tǒng)治療失敗的胃癌患者的治療提交NDA。在美國(guó)，公司計(jì)劃于2022年對(duì)胃癌/ 食管胃結(jié)合部癌或胰腺癌患者進(jìn)行關(guān)鍵的II期試驗(yàn)，2023年向美國(guó)FDA提交BLA。CT041已獲得美國(guó)FDA授予“孤兒藥”認(rèn)定，用于治療胃癌/胃食管結(jié)合部癌，并獲得EMA授予“孤兒藥產(chǎn)品”認(rèn)定，用于治療胃癌。
根據(jù)科濟(jì)藥業(yè)控股有限公司（下稱“科濟(jì)藥業(yè)”）2021年中期業(yè)績(jī)報(bào)告顯示，科濟(jì)藥業(yè)旗下公司CAFA therapeutics與韓國(guó)HK inno.N（KOSDAQ: 195940）公司就人源化CD19 CAR-T（CT032）和全人抗BCMA CAR-T（CT053）兩款細(xì)胞療法產(chǎn)品進(jìn)行開(kāi)發(fā)和商業(yè)化達(dá)成許可及協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，科濟(jì)藥業(yè)有權(quán)獲得的預(yù)付款和額外的里程碑付款總計(jì)達(dá)5000萬(wàn)美元，科濟(jì)藥業(yè)還將有資格獲得基于合作約定產(chǎn)品在韓國(guó)未來(lái)凈銷售額至多兩位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費(fèi)。
此次對(duì)外授權(quán)合作是海外市場(chǎng)對(duì)科濟(jì)藥業(yè)CAR-T產(chǎn)品的肯定，也為公司未來(lái)在全球范圍內(nèi)展開(kāi)更多產(chǎn)品和技術(shù)合作打開(kāi)了良好開(kāi)端。
目前公司擁有11款候選產(chǎn)品，均為自主研發(fā)且擁有全球權(quán)益，涵蓋常規(guī)型、新一代CAR-T技術(shù)及同種異體療法，布局全面且富有前瞻性。
科濟(jì)藥業(yè)產(chǎn)品管線
此外，本次中期業(yè)績(jī)發(fā)布，公司透露，在現(xiàn)有產(chǎn)品管線基礎(chǔ)之上，科濟(jì)將圍繞“實(shí)體瘤療效、安全性、患者可及性、靶點(diǎn)可用性”四大研發(fā)戰(zhàn)略方向，持續(xù)開(kāi)發(fā)創(chuàng)新專有技術(shù)（CycloCAR, THANK-uCAR等），以解決CAR-T療法領(lǐng)域的主要挑戰(zhàn)。例如針對(duì)實(shí)體瘤療效問(wèn)題，公司正在開(kāi)發(fā)下一代CAR-T技術(shù)CycloCAR，該技術(shù)共同表達(dá)細(xì)胞因子IL-7和趨化因子CCL21，可能具有更高的臨床療效，并減少對(duì)清淋化療預(yù)處理的要求。未來(lái)，這些技術(shù)平臺(tái)也將為臨床階段持續(xù)提供更多自主研發(fā)候選產(chǎn)品。
科濟(jì)藥業(yè)已在中國(guó)、美國(guó)和加拿大獲得7項(xiàng)CAR-T療法的IND許可，在中國(guó)所有CAR-T公司中排名第一。除了國(guó)際化的產(chǎn)品研發(fā)布局，公司也在海外積極建設(shè)自有產(chǎn)能。
公司已經(jīng)建立了符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的內(nèi)部制造能力，包括質(zhì)粒、慢病毒載體和CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的端到端生產(chǎn)。位于中國(guó)上海金山區(qū)的商業(yè)化生產(chǎn)廠房，取得了中國(guó)第一張CAR-T細(xì)胞療法的藥品生產(chǎn)許可證，預(yù)計(jì)每年可支持多達(dá)2,000名患者的CAR-T治療。
2021年上半年，在美國(guó)北卡羅來(lái)納州達(dá)勒姆市，科濟(jì)藥業(yè)已啟動(dòng)生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)，用于臨床試驗(yàn)和早期商業(yè)化的生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)。
憑借豐富的自研產(chǎn)品管線、自有CAR-T產(chǎn)能及全球化市場(chǎng)布局，公司將持續(xù)提高CAR-T產(chǎn)品的生產(chǎn)規(guī)模效應(yīng)，進(jìn)一步降低每個(gè)患者的用藥成本，改善CAR-T療法可及性，最終為全球癌癥患者帶去創(chuàng)新、差異化、可負(fù)擔(dān)的的細(xì)胞療法。
