--甘萊預(yù)計(jì)將于2022年底前完成100例患者的II期臨床試驗(yàn)。
--甘萊計(jì)劃在完成中國(guó)II期臨床試驗(yàn)后，隨即在中國(guó)、美國(guó)和歐盟啟動(dòng)III期臨床試驗(yàn)。
--2010年中國(guó)流行病學(xué)研究顯示，中國(guó)的PBC患者人數(shù)約為65.6萬(wàn)，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬(wàn)。美國(guó)流行病學(xué)研究顯示，2014年，美國(guó)的PBC患者人數(shù)約為12萬(wàn)。
上海2022年4月10日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（"甘萊"）今日宣布ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的II期臨床試驗(yàn)已完成首例患者給藥。
該項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)（臨床試驗(yàn)編號(hào)：NCT05190523）由三個(gè)ASC42藥物治療組（5 mg、10 mg和15 mg）和一個(gè)安慰劑對(duì)照組組成，計(jì)劃入組100名對(duì)熊去氧膽酸（UDCA）應(yīng)答不佳或不耐受的患者，入組比例為1：1：1：1，療程12周，預(yù)計(jì)將于2022年底前完成。
2021年11月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（"國(guó)家藥監(jiān)局"）批準(zhǔn)了210例PBC患者的III期臨床試驗(yàn)方案。II期臨床試驗(yàn)完成后，甘萊將就相關(guān)的藥品注冊(cè)事宜（如藥學(xué)和毒理學(xué)研究）與中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局進(jìn)行溝通，之后隨即啟動(dòng)III期試驗(yàn)。
ASC42是一款由本公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)、有望成為同類(lèi)最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類(lèi)法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑。ASC42美國(guó)I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15 mg、每日一次、為期14天的治療過(guò)程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19（FGF19）在給藥第14天時(shí)的增幅高達(dá)1,780%。同時(shí)，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）均值在15mg、每日一次、為期14天的治療期間維持正常水平。
熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國(guó)唯一獲批的治療PBC的藥物，然而，約40%的PBC患者對(duì)UDCA應(yīng)答不佳或不耐受[1]。奧貝膽酸（OCA）是美國(guó)唯一獲批用于治療對(duì)UDCA不耐受或應(yīng)答不佳的PBC患者的藥物，未在中國(guó)獲得批準(zhǔn)。OCA治療會(huì)導(dǎo)致患者的瘙癢癥發(fā)生率增加，并引起LDL-C水平升高。有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且LDL-C均值維持正常水平使ASC42有望成為同類(lèi)最佳的PBC候選藥物。甘萊計(jì)劃在完成中國(guó)II期臨床試驗(yàn)后，隨即在中國(guó)、美國(guó)和歐盟啟動(dòng)III期臨床試驗(yàn)。
2010年中國(guó)流行病學(xué)研究顯示，中國(guó)的PBC患者人數(shù)約為65.6萬(wàn)，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬(wàn)[2]。美國(guó)流行病學(xué)研究顯示，2014年，美國(guó)的PBC患者人數(shù)約為12萬(wàn)[3]。
歌禮創(chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示："ASC42治療PBC的II期臨床試驗(yàn)按計(jì)劃有序開(kāi)展，我們對(duì)此感到非常振奮。這再一次彰顯了我們臨床團(tuán)隊(duì)卓越的執(zhí)行力。我們正在努力成為肝膽疾病藥物研發(fā)的全球領(lǐng)先者。"
[1] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.
[2] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì), 原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)[J]. 中華內(nèi)科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.
[3] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.
關(guān)于歌禮
歌禮是一家在香港證券交易所上市（1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎、腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點(diǎn)與免疫檢查點(diǎn)抑制劑）等領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化，以解決國(guó)內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專(zhuān)業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀過(guò)往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，歌禮以全球化的視野布局創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域，瞄準(zhǔn)未被滿(mǎn)足的臨床需求，并以研發(fā)賽道國(guó)際領(lǐng)先的定位，高效、快速推進(jìn)管線產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。歌禮目前擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和20條強(qiáng)健且聚焦創(chuàng)新的研發(fā)管線，眾多在研管線處于國(guó)際領(lǐng)先的地位，并積極布局新的治療領(lǐng)域：
1. 病毒性疾?。海?）乙肝（功能性治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點(diǎn)藥物聯(lián)合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來(lái)重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用于艾滋病特異性免疫重建，以期實(shí)現(xiàn)艾滋病感染者的功能性治愈。（3）丙肝：歌禮成功研發(fā)上市由兩個(gè)1類(lèi)新藥戈諾衛(wèi)®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發(fā)性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊專(zhuān)注于非酒精性脂肪性肝炎領(lǐng)域創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。甘萊有三款分別針對(duì)脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復(fù)方制劑。針對(duì)FXR靶點(diǎn)的新藥同時(shí)被開(kāi)發(fā)用于原發(fā)性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點(diǎn)與免疫檢查點(diǎn)抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領(lǐng)域布局創(chuàng)新且具有差異化的管線，專(zhuān)注于在腫瘤脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點(diǎn)抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應(yīng)癥：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實(shí)體瘤適應(yīng)癥后，新痤瘡適應(yīng)癥已獲批進(jìn)入II期臨床。欲了解更多信息，敬請(qǐng)登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。
