馬里蘭州蓋瑟斯堡市和中國(guó)蘇州2022年8月26日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代號(hào)：2257.HK），是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于探索及開(kāi)發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治療產(chǎn)品管線中積極推進(jìn)GalAhead? RNAi遞送平臺(tái)，專注于補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病的治療。目前在基于GalAhead?遞送平臺(tái)的四個(gè)候選產(chǎn)品中，針對(duì)補(bǔ)體因子B的STP144G已進(jìn)入IND準(zhǔn)備階段，而其他三款產(chǎn)品STP146G、STP145G和STP247G正進(jìn)入候選提名階段。
Sirnaomics專有的GalNAc-RNAi療法遞送平臺(tái)GalAhead?依托于獨(dú)特的RNA結(jié)構(gòu)，可以"沉默"單個(gè)或多個(gè)mRNA靶點(diǎn)，特別是其結(jié)構(gòu)中兩個(gè)關(guān)鍵技術(shù)組件mxRNA?（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA?（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA由長(zhǎng)度約為30 nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調(diào)單類基因。而muRNA由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時(shí)"沉默"兩個(gè)或多個(gè)目標(biāo)。
補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病是Sirnaomics基于GalAhead遞送平臺(tái)產(chǎn)品的核心治療領(lǐng)域之一。mxRNA抑制劑的設(shè)計(jì)經(jīng)驗(yàn)證在嚙齒動(dòng)物和非人類靈長(zhǎng)動(dòng)物模型中具有持久治療活性，基于此公司已經(jīng)開(kāi)發(fā)三個(gè)基于mxRNA的新項(xiàng)目和一個(gè)基于muRNA的項(xiàng)目，并已進(jìn)入候選治療藥物的提名階段。其中，針對(duì)靶向補(bǔ)體因子B的STP144G是此類候選藥物中第一個(gè)進(jìn)入IND準(zhǔn)備階段的產(chǎn)品，預(yù)計(jì)在2023年下半年進(jìn)入臨床研究。針對(duì)靶向補(bǔ)體因子C3的STP146G和針對(duì)靶向補(bǔ)體因子C5的STP145G已經(jīng)在原代細(xì)胞培養(yǎng)和嚙齒動(dòng)物模型上獲得充分驗(yàn)證。除此之外，公司亦研發(fā)了一種雙靶點(diǎn)muRNA藥物化合物STP247G，可同時(shí)抑制補(bǔ)體因子C及補(bǔ)體因子B，適用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)的免疫疾病。由于上述候選藥物的結(jié)構(gòu)簡(jiǎn)化，故此其成藥后的化學(xué)、制造和控制過(guò)程都有良好的毒理學(xué)特性。
Sirnaomics首席技術(shù)官Dmitry Samarsky博士表示："我們對(duì)公司專有的GalAhead遞送平臺(tái)的表現(xiàn)非常滿意，基于這種新技術(shù)，我們能夠快速、可重現(xiàn)、可預(yù)測(cè)地?cái)U(kuò)大與推進(jìn)該遞送平臺(tái)產(chǎn)品管線。"
"我們對(duì)于基于GalAhead遞送平臺(tái)管線的擴(kuò)展速度感到歡忻鼓舞。通過(guò)這種獨(dú)特的GalNAc相似物加上肝臟肝細(xì)胞靶向候選藥物，公司進(jìn)入了治療補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病的新領(lǐng)域。"Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽(yáng)博士說(shuō)道，"我們預(yù)計(jì)的基于該遞送平臺(tái)的第一個(gè)候選藥物將于2023年下半年進(jìn)入臨床研究階段。"
關(guān)于補(bǔ)體介導(dǎo)相關(guān)疾病
補(bǔ)體因子是免疫系統(tǒng)的一個(gè)組成部分，以保護(hù)宿主機(jī)體免受各種微生物的入侵與增殖。除此之外，補(bǔ)體因子還會(huì)參與清除人體自身受損或變異的細(xì)胞。補(bǔ)體系統(tǒng)的激活是一個(gè)非常精確的過(guò)程，它由存在于血漿和宿主細(xì)胞表面的調(diào)節(jié)蛋白嚴(yán)格控制。經(jīng)研究發(fā)現(xiàn)補(bǔ)體蛋白的過(guò)度激活為許多疾病的原因。這些疾病包括如自身免疫性疾病、阿爾茨海默氏綜合癥、精神分裂癥、非典型溶血性尿毒癥綜合癥、血管性水腫、黃斑病變和克羅恩病。（Adv Clin Exp Med, 2012 Jan-Feb；21（1）：105-14）。
關(guān)于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床前及臨床階段，專注于探索及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療存在醫(yī)療需求及龐大市場(chǎng)機(jī)會(huì)的適應(yīng)癥。Sirnaomics是在中國(guó)和美國(guó)均擁有重要市場(chǎng)地位的首家臨床階段RNA療法生物制藥公司，且是首家將其核心產(chǎn)品STP705的RNAi療法在腫瘤學(xué)領(lǐng)域取得積極IIa期臨床結(jié)果的公司。如欲了解更多關(guān)于公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。
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Sirnaomics首席技術(shù)官
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