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FDA已根據(jù)leniolisib作為APDS（一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷）治療方法的隨機對照和長期擴展數(shù)據(jù)，指定2023年3月29日為NDA提交申請的PDUFA目標日期
荷蘭萊頓2022年9月29日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（"Pharming"或"公司") (阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM）（納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受優(yōu)先審查leniolisib的新藥申請（NDA）。該藥是一種口服、選擇性磷酸肌醇3激酶-δ（PI3Kδ）抑制劑，用于治療美國12歲及以上成人和青少年罕見的原發(fā)性免疫缺陷癥——磷酸肌醇3激酶-δ過度活化綜合征（APDS）。美國食品和藥物管理局已將《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）目標日期定為2023年3月29日，與優(yōu)先審查分類一致。
由Pharming于2022年7月29日提交的NDA得到了leniolisib II/III期研究正面數(shù)據(jù)的支持，該數(shù)據(jù)滿足目標人群中指數(shù)淋巴結(jié)大小縮小和免疫缺陷修正的共同主要終點。 這些結(jié)果表明，與安慰劑相比，leniolisib療效顯著，患者的淋巴結(jié)病變指數(shù)（p=0.006）較基線大小有統(tǒng)計學意義的減少，免疫功能正?；?，證據(jù)是初始B細胞的比例較基線增加（p=0.002）。這些研究結(jié)果表明，與APDS相關(guān)的疾病標記物有所減少，其臨床特征包括顯著的淋巴細胞增殖和免疫功能障礙，以及淋巴瘤風險增加。此外，此研究的安全數(shù)據(jù)表明，參與者對leniolisib具有良好的耐受性。作為申請的一部分，Pharming還提交了一項長期開放標簽擴展臨床試驗的數(shù)據(jù)，該試驗包括38例接受了102周leniolisib治療的APDS患者。
Pharming首席醫(yī)學官Anurag Relan（MD+MPH）表示： "FDA接受優(yōu)先審查Pharming的leniolisib 新藥申請是一個里程碑事件，證明了我們在解決罕見疾病患者未滿足需求方面的承諾。隨著FDA的審核，leniolisib作為美國12歲及以上成人和青少年APDS潛在疾病修飾靶向治療藥物的監(jiān)管工作得到進一步推進，這些人目前依賴于支持性療法，如抗生素和免疫球蛋白替代療法。我們期待著繼續(xù)與FDA以及全球監(jiān)管機構(gòu)密切合作，讓免疫學家、血液學家和APDS患者能夠使用leniolisib。
關(guān)于磷酸肌醇3激酶δ過度活化綜合征（APDS） APDS是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。由兩種調(diào)節(jié)白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發(fā)生變異而引起。這些基因發(fā)生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關(guān)重要。當這一通路過度活化時，免疫細胞無法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調(diào)節(jié)異常。1、3APDS的主要特征是嚴重復發(fā)性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4、5由于這些癥狀可能與包括其他原發(fā)性免疫缺陷在內(nèi)的各種病況相關(guān)，APDS患者經(jīng)常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6由于APDS是一種進行性疾病，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4-7確診這種疾病的唯一方法就是進行基因檢測。
關(guān)于Leniolisib
Leniolisib是一種IA類PI3K催化亞基110kDa德爾塔異構(gòu)體的小分子抑制劑，具有免疫調(diào)節(jié)活性和潛在的抗腫瘤活性。Leniolisib能夠抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的生成。PIP3可以作為一種重要的細胞信使，通過PDK1激活AKT，同時調(diào)節(jié)多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子生產(chǎn)、細胞生存、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3K?和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3K?的核心作用是調(diào)節(jié)適應性免疫系統(tǒng)（B細胞以及少部分T細胞）和先天免疫系統(tǒng)（中性粒細胞、肥大細胞以及巨噬細胞）的多種細胞功能，這強烈表明PI3K?是幾種免疫疾病可行且可能有效的治療靶標。迄今為止，在對健康受試者進行的1期首次人類試驗以及II/III期允許注冊研究中，Leniolisib均表現(xiàn)出良好耐受性。
關(guān)于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM）（納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發(fā)蛋白質(zhì)替代療法和精準藥物的創(chuàng)新組合并將其商業(yè)化，包括處于早期到后期開發(fā)階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區(qū)30多個市場的患者提供服務。
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前瞻性陳述 本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述可能涉及Pharming的臨床前研究及候選產(chǎn)品臨床試驗的時間和進展、Pharming的臨床和商業(yè)前景、Pharming克服新冠肺炎疫情對其業(yè)務運營構(gòu)成之各項挑戰(zhàn)的能力，以及Pharming對其預計營運資本需求和現(xiàn)金資源的相關(guān)預期，這些陳述受到多種風險、不確定性和假設(shè)的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產(chǎn)生的成本后果；以及臨床、科學、監(jiān)管和技術(shù)發(fā)展。鑒于這些風險和不確定性，以及Pharming在提交給美國證券交易委員會（SEC）的2021年度報告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發(fā)生，故而Pharming的實際業(yè)績表現(xiàn)可能與預期或暗示的表現(xiàn)存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發(fā)布之日作出，并且基于截止本新聞稿發(fā)布之日可供Pharming使用的信息。
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參考文獻
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