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leniolisib耐受性良好，在共同主要終點(diǎn)方面與安慰劑相比有顯著改善，反映出對患者免疫失調(diào)和免疫缺陷的有利影響
這份經(jīng)過同行評審的出版物提高了國際社會對APDS的了解，APDS是一種罕見的、近期才被定性的免疫缺陷
荷蘭萊頓2022年12月8日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下簡稱"Pharming"或"公司"）（阿姆斯特丹泛歐交易所：PHARM）（納斯達(dá)克股票代碼：PHAR）今日宣布，研究性藥物leniolisib（一種口服、選擇性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑，在對患有活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）（一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷）的成人和青少年患者進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果已發(fā)表在美國血液學(xué)會的同行評審國際醫(yī)學(xué)期刊《Bloodd》1上。這項(xiàng)研究的數(shù)據(jù)此前已于2022年2月2日公布。
這篇題為"PI3Kδ抑制劑Leniolisib治療活化型PI3Kδ綜合征的隨機(jī)、安慰劑對照、3期臨床試驗(yàn)"的論文概述了這項(xiàng)多國、三盲、安慰劑對照、隨機(jī)臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)招募了31例年齡在12周歲或以上的APDS患者。患者按2:1的比例隨機(jī)分配，接受70 mg leniolisib或安慰劑治療，每日兩次，持續(xù)12周。與安慰劑相比，leniolisib在評估淋巴結(jié)大小減少和幼稚B細(xì)胞增加的共同主要終點(diǎn)方面有顯著改善，分別反映了對這些患者免疫失調(diào)和免疫缺陷糾正的影響。leniolisib組和安慰劑組之間淋巴結(jié)大小的調(diào)整平均值變化（95% CI）為-0.25（-0.38，-0.12；P=0.0006；N=26）；幼稚B細(xì)胞百分比為37.30（24.06，50.54；P=0.0002；N=13）。leniolisib耐受性良好，與接受安慰劑的患者相比，接受leniolisib治療的患者所報(bào)告的研究治療相關(guān)不良事件（大多數(shù)為1-2級）較少（23.8%比30.0%）。
Vicki Modell是Jeffrey Modell基金會的共同創(chuàng)始人，該基金會是一個(gè)致力于幫助受原發(fā)性免疫缺陷疾病影響的個(gè)人和家庭成員的國際非營利組織，她評論說：
"Pharming一直在為免疫缺陷群體提供重要支持。Jeffrey Modell基金會致力于對原發(fā)性免疫缺陷進(jìn)行早期診斷和尋找有意義的治療方法，我們非常清楚APDS患者所面臨的挑戰(zhàn)。在這樣一本著名且讀者廣泛的期刊上發(fā)表對這一患者群體的研究結(jié)果，可以推進(jìn)這些目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。"
Pharming首席醫(yī)學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士Anurag Relan對此評論道：
"在我們繼續(xù)尋求更好地理解APDS這一近期才被定性的罕見疾病的同時(shí)，我們?nèi)匀恢铝τ谂c世界各地的研究人員和醫(yī)生分享我們的研究成果?；谶@一承諾，我們很高興在美國血液學(xué)學(xué)會的旗艦期刊上發(fā)表這項(xiàng)leniolisib III期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。
APDS患者群體及其家庭一直生活在需求得不到滿足和沒有靶向治療的環(huán)境中，這項(xiàng)研究的發(fā)表是改善這一群體患者旅程不可或缺的一步。我們很自豪地分享這些結(jié)果，這些結(jié)果證明leniolisib是一種耐受性良好的APDS靶向治療藥物。我們感謝所有研究參與者和研究人員的努力，感謝他們在leniolisib的開發(fā)中發(fā)揮的重要作用。"
