蘇州2023年3月31日 /美通社/ -- 北京時間2023年3月30日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產業(yè)化的生物制藥公司，公布了近期業(yè)務亮點及截至2022年12月31日全年業(yè)績。
業(yè)績亮點總覽
開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官童友之博士表示："2022年對于全球生物醫(yī)藥行業(yè)都是披荊斬棘、艱難前行的一年。經歷充滿挑戰(zhàn)與機遇的這一年，公司在研發(fā)管線、資本市場、科研學術等方面仍取得快速發(fā)展。
在研發(fā)管線方面，公司高效推進產品管線的全球臨床開發(fā)，核心產品福瑞他恩雄激素性脫發(fā)（AGA）適應癥、GT20029雄激素性脫發(fā)和痤瘡適應癥都取得積極的臨床結果，特別是福瑞他恩表現亮眼，用于治療男性雄激素性脫發(fā)和女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗均達到主要臨床終點。公司正在積極布局皮科管線中國和全球的發(fā)展版圖，加快推動商業(yè)化進程。在資本市場方面，公司股票陸續(xù)獲納入MSCI中國指數和滬港通，并在2022年完成兩次配售募資約1億美元，資本市場的知名度持續(xù)提升。在科研學術方面，公司研究成果多次在美國AACR、ASH、AAD等重要學術會議上亮相，創(chuàng)新能力獲行業(yè)肯定，國際影響力不斷增強。
展望2023年，我們將繼續(xù)推進核心產品的中國和全球開發(fā)，加快推進商業(yè)化進程，期待通過公司長期可持續(xù)的發(fā)展，不斷為患者、股東和員工創(chuàng)造價值。"
全球臨床開發(fā)高效推進
作為專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產業(yè)化的生物制藥公司，開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2022年以來，公司核心產品管線取得了積極的臨床結果，包括福瑞他恩治療男性、女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗，以及GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的中國、美國的I期臨床試驗。
福瑞他恩（KX-826），外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進行男女性雄激素性脫發(fā)、痤瘡治療的臨床開發(fā)。福瑞他恩是全球首個進入注冊性III期臨床試驗用于雄激素性脫發(fā)治療的AR拮抗劑。
2022年8月27日，北京大學人民醫(yī)院張建中教授（為福瑞他恩治療男性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗的主要研究者之一）在第六屆全國毛發(fā)學術會議上正式發(fā)表福瑞他恩的積極數據。結果顯示，治療24周后，5mg（0.5%濃度）每日使用兩次（BID）福瑞他恩組目標區(qū)域內非毳毛數量（TAHC）較基線變化與安慰劑組相比增加15.34根/cm2，且具有統計學差異（P=0.024）。
2022年12月1日，開拓藥業(yè)公布福瑞他恩治療女性雄激素性脫發(fā)的中國II期臨床試驗達到主要臨床終點。治療24周后，5mg（0.5%濃度）每日使用一次（QD）福瑞他恩組TAHC較基線變化與安慰劑組相比增加11.39根/cm2，且具有統計學差異（P=0.0087)。福瑞他恩在兩項試驗中均顯示出良好的安全性。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進行雄激素性脫發(fā)和痤瘡治療的臨床開發(fā)。GT20029是全球首個進入臨床試驗階段的外用PROTAC化合物。
2022年11月24日，開拓藥業(yè)公布GT20029治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的中國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學特征。
2023年2月10日，公司公布GT20029治療雄激素性脫發(fā)及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、雄激素性脫發(fā)受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特征。
除此之外，公司產品管線還包括臨床階段的普克魯胺、GT1708F、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平臺基于其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。
值得一提的是，Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F積極探索特發(fā)性肺纖維化（IPF）適應癥和血液腫瘤聯合療法，目前正在進行IPF適應癥的臨床試驗申請準備工作。
資本市場認可度持續(xù)提升
自2020年5月22日在香港上市以來，開拓藥業(yè)的發(fā)展持續(xù)得到海內外投資者的關注和支持。2022年，開拓藥業(yè)成功完成2次資本市場配售，凈募集資金約為1億美元，充分體現了資本市場對公司投資價值的認同，以及對公司創(chuàng)新實力和未來發(fā)展前景的看好。
開拓藥業(yè)股票在2021年9月獲納入深港通后，于2023年3月再獲納入滬港通，這意味著公司股票同時成為滬港通及深港通股票標的，進一步擴大公司內地投資者的基礎，持續(xù)提升公司股票的流動性和市場影響力，對公司未來發(fā)展前景有十分重要的作用。此外，報告期內，開拓藥業(yè)股票還獲納入MSCI中國指數。
科研學術影響力不斷增強
2022年以來，開拓藥業(yè)多個產品管線研究進展入選國際學術大會和在期刊上發(fā)表，展現了公司創(chuàng)新能力和國際影響力的持續(xù)提升，并進一步驗證公司產品管線First-in-Class和Best-in-Class的潛力。
獲得多項行業(yè)和資本市場榮譽
開拓藥業(yè)憑借其在藥物創(chuàng)新研發(fā)領域長期的鉆研不懈，獲得業(yè)界的廣泛認可，榮膺多項行業(yè)和資本市場獎項，包括第十屆港股100強「生物科技股15強」、2022年度十大創(chuàng)新藥企、2021年度研發(fā)創(chuàng)新突出貢獻獎、2022生物醫(yī)藥創(chuàng)新潛力榜20強、2021年度中國小分子藥物企業(yè)創(chuàng)新力TOP30、2022中國生物醫(yī)藥產業(yè)價值榜?最具影響力小分子創(chuàng)新藥企業(yè)TOP20、2021藥物創(chuàng)新濟世獎年度十大藥物創(chuàng)新公司、金港股最具價值醫(yī)藥及醫(yī)療公司等。
其他公司進展
2022年8月，公司首席技術官陸群博士獲評"2022年姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領軍人才"。
2022年5月，公司宣布經廣東省人力資源和社會保障廳批準，獲批設立廣東省博士工作站。
財務摘要
截至2022年12月31日，公司的研發(fā)成本共計人民幣8.28億元，同比截至2021年12月31日人民幣7.679億元增長約7.8%。研發(fā)成本增加主要是由于報告期內進行的多項III期臨床試驗，包括普克魯胺用于治療新冠、轉移性去勢抵抗性前列腺癌以及福瑞他恩用于治療雄激素性脫發(fā)等。
截至2022年12月31日，公司的現金和現金等價物以及定期存款為人民幣8.753億元，包括已動用的銀行融資為人民幣2.765億元。另外，截至2022年12月31日，公司未動用的銀行融資為人民幣1.2億元。充裕的在手現金能夠支持公司的臨床以及研發(fā)推進。
*詳情請參閱2022年度業(yè)績公告。
關于開拓藥業(yè)
開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛?quot;First-in-Class"和"Best-in-Class"創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領軍企業(yè)。公司經過多年的發(fā)展，以皮科領域（包括自免）和腫瘤相關疾病為核心，研發(fā)多通道產品組合，產品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領域。開拓藥業(yè)前瞻性布局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、AR-PROTAC化合物、ALK-1單抗、Hedgehog抑制劑、mTOR激酶靶向抑制劑和PD-L1/TGFβ雙靶點抗體，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五"重大新藥創(chuàng)制"專項。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網站：www.kintor.com.cn
