益普生罕見病治療藥物奧德昔巴特膠囊在華獲批

上海2024年12月4日 /美通社/ -- 2024年12月04日，全球特藥領域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊）于12月1日經中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于治療≥6月齡的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的瘙癢^[1]。此前，在先行先試政策下，奧德昔巴特在海南博鰲樂城醫(yī)療特區(qū)先行落地，此次正式獲批標志著PFIC治療領域取得重大進展，BYLVAY將為更多患者帶來全新治療選擇，切實提升患者用藥可及性。 

進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一類罕見的常染色體隱性遺傳病，發(fā)病率在（1～2）/10萬^[2]，被列入《第一批罕見病目錄》^[3]。PFIC 常發(fā)生在新生兒期或者 1 歲以內^[4]，臨床表現主要包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發(fā)育不良等，嚴重影響生活質量，并可能發(fā)展為終末期肝病，需要進行肝移植^[2]。奧德昔巴特是全球治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥的靶向藥，2021年經歐洲藥品管理局（EMA）批準，可用于治療6個月及以上的PFIC患者^[5]。作為一種可逆、強效、選擇性的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，奧德昔巴特可通過抑制回腸遠端膽汁酸的再攝取，增加膽汁酸通過結腸的清除，降低血清中膽汁酸的濃度^[1]，減輕患者的瘙癢癥狀^[6]。

復旦大學附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設教授表示：“PFIC是一類罕見的進行性膽汁淤積性疾病，可導致患者死亡或需要肝移植才能長期存活。PFIC引起的瘙癢嚴重影響患兒生活質量。目前對PFIC及其引起的瘙癢缺乏滿意的治療手段，沒有經過批準的針對性藥物，導致臨床醫(yī)生在管理PFIC患者時面臨極大挑戰(zhàn)。奧德昔巴特的獲批將為PFIC患者帶來了新的治療選擇，對于針對性治療和緩解癥狀具有重要意義，期待能夠讓更多PFIC患兒有藥可醫(yī)，改善患兒的生活質量?！?/p>

益普生中國總經理Guillaume DELMOTTE表示：“作為一家專注于罕見病領域的全球生物制藥公司，秉承‘聚焦、共贏、服務患者與社會'的使命，益普生致力于將前沿創(chuàng)新藥加速引入中國市場，持續(xù)改善藥物可及性。受益于國家對于兒童用藥研發(fā)和審評的支持，奧德昔巴特被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入優(yōu)先審評，加速獲批進一步保障了患兒的用藥可及性，提升PFIC患者長期治療的便捷性。益普生也將繼續(xù)支持患者亟待滿足的臨床治療需求，這也是我們一直努力的目標。”

關于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。

益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關益普生的更多信息，請訪問 ipsen.com.

關于益普生中國

益普生集團于1992年進入中國，2019年在上海設立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據集團業(yè)務變動，同步剝離多元健康業(yè)務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域（腫瘤、罕見病、神經科學）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關前瞻性聲明的警示說明 

本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰(zhàn)略、當前觀點和假設。此類聲明涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業(yè)績或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風險均可能影響集團在未來實現其財務目標的能力，財務目標是基于現今可用信息在合理的宏觀經濟條件下設定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長假設和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標發(fā)生變化。目的的依據是集團認為合理的數據和假設。目標取決于將來可能發(fā)生的條件或事實，而不僅取決于歷史數據?？紤]到某些風險和不確定性的發(fā)生，實際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產品可能最終永遠不會投放市場或達到其商業(yè)目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風險，即集團可能無法實現其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關產品的安全性和有效性。不能保證產品將獲得必要的注冊批準或該產品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實出現風險或不確定性，則實際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經濟因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術進步、新產品和專利；新產品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準；集團準確預測未來市場狀況的能力；生產困難或延誤；國際經濟的金融不穩(wěn)定和主權風險；對集團專利的有效性和創(chuàng)新產品的其他保護的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產品，這些產品可能會產生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行為可能會對集團的活動和財務結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務。集團可能無法從這些協議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產生低于預期的收益。此類情況可能會對集團的業(yè)務、財務狀況或業(yè)績產生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務，以反映此類聲明所依據的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業(yè)務受制于其在法國金融市場監(jiān)管機構備案的注冊文件中概述的風險因素。該文件中所列風險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。