首次公布用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）的3期臨床試驗中攜帶MYD88野生基因型患者亞組的初步數(shù)據(jù)；公布用于治療WM的1/2期臨床試驗更新數(shù)據(jù)；以及公布澤布替尼治療B細(xì)胞惡性腫瘤的安全性數(shù)據(jù)匯總分析
公司將于6月20日（星期四）美國東部時間上午八點就2019年年中臨床數(shù)據(jù)更新舉辦投資者電話會議和網(wǎng)絡(luò)直播
美國麻省劍橋和中國北京2019年6月14日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。百濟(jì)神州今天在第24屆歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上首次公布了其在研BTK抑制劑澤布替尼用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的一項隨機(jī)、開放性的全球3期ASPEN臨床研究的數(shù)據(jù)。海報展示包括了非隨機(jī)、探索性的攜帶MYD88野生基因型的WM患者亞組臨床數(shù)據(jù)。此外，公司還在EHA年會上以海報的形式公布了正在開展的澤布替尼用于治療WM患者的一項1/2期臨床研究的更新結(jié)果，以及在六項正在開展的澤布替尼作為單藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤臨床研究中進(jìn)行的安全性數(shù)據(jù)匯總分析。本次大會于6月13日至16日在荷蘭阿姆斯特丹舉行。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“我們很高興能在EHA年會上公布正在開展的澤布替尼臨床研究的新數(shù)據(jù)，包括首次公布ASPEN 3期臨床試驗中攜帶MYD88野生基因型WM患者的非隨機(jī)亞組的初步結(jié)果。在這個患者群體中，通常緩解率較低而且預(yù)后效果并不理想。我們也從中看到對一款能夠?qū)TK靶點持續(xù)抑制并降低脫靶效應(yīng)的高效、高選擇性的BTK抑制劑的現(xiàn)實存在的需求。令人振奮的是，這些數(shù)據(jù)與早先臨床試驗結(jié)果相一致，總緩解率達(dá)到81%，主要緩解率為54%（包括達(dá)到部分緩解或更好）包括23%的非常好的部分緩解（VGPR）。我們會繼續(xù)關(guān)注這些患者以進(jìn)一步評估治療效果。這項臨床研究的完整結(jié)果將在今年下半年的一場醫(yī)學(xué)會議上公布?！?/p>
黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士補(bǔ)充道：“此外，關(guān)于一項全球1/2期澤布替尼用于治療WM患者的臨床試驗，在隨訪時間增加的情況下，我們看到了頗高的完全緩解率和非常好的部分緩解（42%），也直接反映了緩解的持久。另外，澤布替尼的安全數(shù)據(jù)匯總也進(jìn)一步證明了其作為一款高選擇性的BTK抑制劑在B細(xì)胞惡性腫瘤患者中的耐受性。我們相信這些數(shù)據(jù)為澤布替尼成為治療全球B細(xì)胞惡性腫瘤患者的一項潛在、有意義的治療方案提供了強(qiáng)有力的支持?！?/p>
澤布替尼用于治療攜帶MYD88野生基因型WM患者的主要緩解
摘要編號：PF487
ASPEN是一項隨機(jī)、開放性、多中心的澤布替尼對比伊布替尼用于治療WM患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440），26位在入組檢測時集中確認(rèn)攜帶MYD88野生基因型的WM患者入組此項試驗。這些患者入組非隨機(jī)的亞組，并接受劑量為每次160mg、每日兩次口服給藥（BID）的澤布替尼給藥。基于修改后的IWWM-6標(biāo)準(zhǔn)對緩解進(jìn)行評估，試驗終點為完全緩解（CR）和非常好的部分緩解（VRPR）的合并率、總緩解率（ORR）、主要緩解率（MRR）以及安全性。
這項探索性分析包括五位初治（TN）WM患者以及21位復(fù)發(fā)/難治性（R/R）WM患者。
截至2019年2月28日，中位隨訪時間為12.2個月（2.3-21.7），17位患者仍在接受治療。結(jié)果包括：
雅典大學(xué)校長、臨床治療系主席、血液學(xué)和醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)教授兼本次海報第一作者M(jìn)eletios A. Dimopoulos醫(yī)學(xué)博士評論道：“澤布替尼是一款高效力、高選擇性的BTK抑制劑，其生物可利用度可觀，并在ASPEN 3期臨床試驗的探索性患者亞組中總體耐受。對于攜帶MYD88野生基因型的患者而言，我們很高興能看到這次公布的數(shù)據(jù)支持先前1/2期臨床研究的結(jié)果。”
全球1/2期臨床試驗更新數(shù)據(jù)概述
摘要編號：PF481
這項開放性的澤布替尼作為單藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤患者的全球1/2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）包括了一個WM患者亞組。此項試驗正在澳大利亞、新西蘭、美國、意大利、英國和韓國開展。截至2018年9月16日，77位之前沒有接受過BTK治療的WM患者（24 TN; 53 R/R）入組了此項試驗；中位隨訪時間位23.9個月（4.4-45.7）。根據(jù)修改后的IWWM-6標(biāo)準(zhǔn)，73位WM患者（24 TN;49 R/R）符合療效評估條件。截至數(shù)據(jù)截點，61位患者仍在接受研究治療。更新結(jié)果包括：
悉尼Concord Repatriation總醫(yī)院血液學(xué)臨床研究主任、高級專家兼本次海報第一作者Judith Trotman，內(nèi)外全科醫(yī)學(xué)士、澳大利亞皇家內(nèi)科醫(yī)師學(xué)會會員、澳洲皇家病理科醫(yī)學(xué)院榮授院士表示：“目前澤布替尼的1/2期臨床研究已經(jīng)開展了超過四年，隨著研究的不斷深入，我們也為其在先前從未接受BTK抑制劑治療的WM患者中展現(xiàn)的耐受性和療效感到興奮?！?/p>
澤布替尼作為單藥治療 B 細(xì)胞惡性腫瘤的安全性數(shù)據(jù)匯總分析
摘要編號：PS1159
六項正在開展的澤布替尼作為單藥的1期和2期臨床試驗的安全性數(shù)據(jù)被包括在這項匯總分析中，共計有682位非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者、WM患者以及慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。大部分患者有R/R疾??；幾乎所有患者都接受了劑量為每次320mg、每日一次，或每次160mg、每日兩次口服給藥（BID）的澤布替尼治療；接受澤布替尼治療的中位時間為13.4個月（0.1-49.7）。
此項分析包括對AE出現(xiàn)頻率和嚴(yán)重性、與BTK抑制劑相關(guān)的AE（AESIs）、導(dǎo)致死亡的AE、劑量遞減或治療中斷的評估。
97%的患者報道了至少一起AE，其中大部分為一級或二級。無論嚴(yán)重性，最常見的AE為上呼吸道感染（32.4%）、中性粒細(xì)胞計數(shù)下降（25.2%）、腹瀉（19.4%）、咳嗽（19.1%）、挫傷（18.6%）以及皮疹（18%）。最常見的三級及以上的AE包括中性粒細(xì)胞計數(shù)下降（14.4%）、貧血（7.6%）、中性白細(xì)胞增多（6.6%）、肺炎（4.5%）、血小板計數(shù)減少（4.3%）以及肺部感染（4.1%）。嚴(yán)重不良事件（SAE）在36%的患者中被報道，主要為包括肺炎和肺部感染在內(nèi)的感染性并發(fā)癥。
通常與BTK抑制劑相關(guān)的不良事件并不常見，包括心房顫動/撲動（1.9%）、大出血（2.5%）和三級以上的高血壓（3.4%）。由于AE導(dǎo)致的治療中斷也不常見，總共有9.1%的患者，其中3.5%與治療相關(guān)。
澳大利亞 St. Vincent 醫(yī)院血液學(xué)主任，Peter MacCallum 癌癥中心低度淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病血液組組長兼本次海報第一作者Constantine S. Tam醫(yī)學(xué)博士說道：“澤布替尼總體耐受，由與治療相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的治療中斷不足百分之五。從這組數(shù)據(jù)中也證明了澤布替尼對BTK完全和持續(xù)的抑制帶來較低的與安全性相關(guān)的治療失敗率?！?/p>
2019 年年中臨床數(shù)據(jù)更新的投資者電話會議和網(wǎng)絡(luò)直播信息：
百濟(jì)神州將于 2019 年 6 月 20 日（星期四）美國東部時間上午八點舉辦電話會議和網(wǎng)絡(luò)直播。投資者和分析師可以通過撥打以下電話號碼收聽電話會議：
美國免費(fèi)電話：+1 (844) 461-9930
美國付費(fèi)電話：+1 (478) 219-0535
香港免費(fèi)電話：+852 800 279 19250
中國大陸免費(fèi)電話：+86 800 914 686
會議室 ID：1790069
本次電話會議將在百濟(jì)神州官方網(wǎng)站內(nèi)的投資者關(guān)系板塊（http://ir.beigene.com/ 或http://hkexir.beigene.com）進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)直播。直播回放記錄于會議結(jié)束兩個小時之后可供查看，并于 90 天內(nèi)作為存檔以供查看。
關(guān)于澤布替尼
澤布替尼是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。
百濟(jì)神州針對澤布替尼開展廣泛的臨床研究包括一項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對比伊布替尼的全球 3 期臨床研究；一項針對初治慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球 3 期臨床研究；一項與 GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性 2 期臨床研究；一項針對 R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球 3 期臨床研究; 一項全球 1 期臨床研究。在中國，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項澤布替尼的關(guān)鍵性 2 期臨床試驗，分別用于治療 MCL 患者和 CLL/SLL 患者；還完成了澤布替尼用于治療 WM 患者的關(guān)鍵 2期臨床試驗患者入組。
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予澤布替尼用于治療 WM 患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過一種治療的成年 MCL 患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對澤布替尼用于治療 R/RMCL 和 R/R CLL/SLL 的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有約為2,400名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）。[1]
前瞻性聲明
根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對澤布替尼相關(guān)的進(jìn)展計劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑及澤布替尼的商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
[1] ABRAXANE®, REVLIMID®, and VIDAZA® are registered trademarks of Celgene Corporation.
