深圳2020年3月24日 /美通社/ -- 2020年3月23日，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱“微芯生物”，股票代碼：688321.SH）遞交的治療自身免疫性疾病及其他相關性疾病如移植物抗宿主疾?。℅VHD）的國家1類原創(chuàng)新藥CS12192臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理（受理號：CXHL2000118、CXHL2000119）。
自身免疫性疾病是異常的機體免疫應答對自身組織造成持續(xù)損害的一大類疾病的總稱。迄今已確認的自身免疫性疾病多達百余種，最常見的有類風濕關節(jié)炎和銀屑病等，累及總人口約3-5%。這類疾病發(fā)病機制復雜、病理異質性高，且病程漫長、復發(fā)及病殘率極高，臨床上嚴重缺乏療效針對性強、安全性良好的長期治療方案，存在顯著未滿足的臨床需求。此外，一些外源病菌引起的感染性疾病，或異體器官移植時，過度激活的免疫細胞會引發(fā)不受控制的組織炎癥性損傷而危及生命。該類免疫相關性疾病仍然缺乏有效的針對性干預藥物。
研究表明，各種自身免疫相關性疾病中都存在免疫細胞因子水平升高和下游JAK信號通路的過度活化，而JAK（Janus kinase）激酶是體內(nèi)介導免疫細胞因子調(diào)節(jié)信號的重要通路蛋白。JAK激酶家族包括JAK1、2、3和Tyk2四個亞型，分別介導不同的免疫細胞因子信號通路和生物學活性，與免疫系統(tǒng)的調(diào)控密切相關，以JAK激酶為靶點的抑制劑是現(xiàn)代自身免疫相關性疾病藥物研發(fā)的新策略和主要方向之一。目前，全球已獲批上市的4個主要用于類風濕關節(jié)炎等自身免疫性疾病治療的第一代JAK激酶抑制劑，屬于泛JAK激酶抑制劑類藥物，尚沒有JAK3選擇性抑制劑獲批上市。已上市的泛JAK激酶抑制劑類藥物盡管在臨床療效方面帶來了一定獲益，但在安全性及一些影響臨床應用的毒副作用方面均存在明顯局限性。
CS12192是微芯生物自主研發(fā)的已獲全球化合物發(fā)明專利授權的高選擇性JAK3激酶抑制劑，同時部分抑制JAK1和TBK1激酶。TBK1也是參與炎癥反應中干擾素信號通路的關鍵激酶，過度激活該通路有可能造成組織的損傷，目前尚沒有此類抑制劑藥物上市。已完成的臨床前研究表明，CS12192在類風濕性關節(jié)炎、多發(fā)性硬化病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、銀屑病等自身免疫性疾病模型及移植物抗宿主疾?。℅VHD）模型上均具有明顯的藥效活性，在部分疾病模型上顯示出有別于其他JAK激酶抑制劑的差異化藥效特征。與已上市的JAK激酶抑制劑相比，CS12192不但能有效抑制免疫細胞過度活化介導的炎癥，同時通過抑制TBK1減輕免疫細胞的組織侵襲，帶來更好的療效和安全性，有望為自身免疫相關性疾病臨床治療提供一種新的差異化治療選擇。
微芯生物圍繞CS12192已在全球申請近20項發(fā)明專利。CS12192的研發(fā)亦獲得多項國家、省、市級科技項目立項支持。
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深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱“微芯生物”，股票代碼：688321.SH）是由資深留美歸國團隊于2001年創(chuàng)立的原創(chuàng)新藥領域的領軍企業(yè)。公司專長于原創(chuàng)小分子藥物研發(fā)，具備完整的從藥物作用靶點研究到臨床候選藥物開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化及商業(yè)化的能力，擁有一支專長于原創(chuàng)新藥研發(fā)的技術、管理和知識產(chǎn)權隊伍。微芯生物秉承“原創(chuàng)、安全、優(yōu)效、中國”的企業(yè)理念，致力于為患者提供價格可承受的創(chuàng)新機制治療藥物。微芯生物以自主創(chuàng)建的“基于化學基因組學的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評價平臺”為核心競爭力，在開發(fā)針對重大疾病、有全球專利保護及臨床效果獨特的創(chuàng)新小分子藥物等方面均取得了多項突破性進展。公司也是國家重大科技專項的首批“創(chuàng)新藥孵化基地”，獨立承擔多項國家“863”和重大新藥創(chuàng)制科技專項項目，2013年公司通過核心技術參與的科研項目榮獲國務院頒發(fā)的國家科學技術進步獎一等獎。2017年公司首個原創(chuàng)新藥西達本胺獲國家知識產(chǎn)權局頒發(fā)中國專利金獎。
