北京和馬薩諸塞州劍橋2021年4月27日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保┬寂cLogicBio Therapeutics（納斯達克：LOGC，以下簡稱LogicBio）達成戰(zhàn)略合作并簽訂授權及許可協議。北海康成是一家生物制藥公司，致力于在中國和全球市場開發(fā)和商業(yè)化罕見病和罕見腫瘤的創(chuàng)新療法。LogicBio Therapeutics是一家處于臨床階段的基因公司，在基因遞送和基因編輯平臺開發(fā)方面占有領先地位，致力于攻克兒童以及成人的各種罕見病和嚴重疾病。根據協議內容，北?？党煽色@得使用首個產于LogicBio sAAVy技術平臺的腺相關病毒（AAV）sL65衣殼，進行法布雷?。‵abry）和龐貝氏病 （Pompe）基因療法候選藥物的研發(fā)、生產及商業(yè)化的全球授權。此外，該協議還包括針對額外兩個適應癥進行開發(fā)的選擇權。AAV sL65具有獨特的肝靶向特性，有望克服當前AAV載體在功效和免疫原性方面的局限性，且生產效率更高，有可能帶來更高的產量，使其成為北?？党苫虔煼ú季值闹匾獞?zhàn)略補充。
同時，北?？党蛇€獲得了LB-001在大中華地區(qū)（包含中國大陸、臺灣、香港和澳門地區(qū)）獨家授權的選擇權。LB-001是一種在研的基于GeneRide? 平臺的體內基因編輯技術，可用于治療甲基丙二酸血癥（MMA）。
根據協議條款，LogicBio可獲得1000萬美元全球獨家授權預付款。這筆款項將觸發(fā)啟動對法布雷病和龐貝氏病的兩個基因療法候選藥物的研發(fā)以及其它兩個未公開的基于AAV sL65基因療法項目的選擇權。此外，該款項還賦予了北?？党蒐B-001在大中華區(qū)的獨家授權選擇權。在行使LB-001的選擇權后，北?？党蓪⒊袚磥鞮B-001在大中華區(qū)的開發(fā)、注冊、商業(yè)活動和可能涉及的生產等環(huán)節(jié)的所有相關責任和費用。該協議還包括在行使選擇權時觸發(fā)的未披露的款項，和至多為5.64億美元的臨床開發(fā)和商業(yè)里程碑付款，以及至多為兩位數的基于凈銷售額的特許使用費。
“這項重要協議大力推進了我們?yōu)榻⒈焙？党尚乱淮币姴’煼ㄑ邪l(fā)管線所設計的三駕齊驅的戰(zhàn)略，即打造企業(yè)內部研發(fā)能力（受助于近期我們在美國馬薩諸塞州開設的罕見病研發(fā)設施）；同學術機構強強聯合（如我們與馬薩諸塞州大學醫(yī)學院紅瑞基因療法中心達成的兩項協議）；以及積極展開與創(chuàng)新型生物科技公司的合作?！北焙？党芍扑幱邢薰緞?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士指出，“LogicBio領先的衣殼技術可以有效解決現有療法的局限性，將成為北?？党砷L期罕見病戰(zhàn)略的重要組成部分?！?/p>
