北京2023年8月29日 /美通社/ -- 諾誠健華（香港聯(lián)交所代碼：09969；上交所代碼：688428）今日發(fā)布截至2023年6月30日的2023年中期業(yè)績報告和公司進展。
主要財務業(yè)績摘要
- 營業(yè)收入：2023上半年收入達到3.78億元[1] ，相比去年同期的2.46億上漲53.50%，主要是奧布替尼（產(chǎn)品名：宜諾凱®）銷售收入增長所致。奧布替尼收入3.21億元，較上年同期的2.17億上漲47.81%，主要是奧布替尼納入醫(yī)保后持續(xù)增長。
- 研發(fā)費用：2023年上半年研發(fā)費用為3.58億元，較去年同期的2.74億增長30.93%，研發(fā)費用的增加主要是持續(xù)推進更多臨床試驗，尤其是國際多中心臨床試驗。
- 公司現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物[2]：截至2023年6月30日為87.40億元，相比去年同期，該部分資金為65.50億元，增長主要來自于2022年科創(chuàng)板上市募資。
- 虧損：按非香港財務報告準則（Non-HKFRSs）[3]計算，經(jīng)調整的2023上半年虧損縮窄至2.06億元。
推進公司2.0快速發(fā)展階段 加速管線開發(fā)造福全球患者
諾誠健華于8月18日迎來公司成立八周年。蓄勢八載，公司聚焦于具有廣闊市場空間的惡性腫瘤與自身免疫性疾病領域，打造了從源頭創(chuàng)新、臨床開發(fā)、商業(yè)化到生產(chǎn)的全產(chǎn)業(yè)鏈平臺，公司核心產(chǎn)品奧布替尼（宜諾凱®）已在中國和新加坡獲批上市并在中國納入國家醫(yī)保，tafasitamab治療方案已在香港獲批上市并在博鰲獲批使用，13款產(chǎn)品在臨床階段。進入2.0快速發(fā)展新時期，諾誠健華將在全球市場加速推進研發(fā)和臨床試驗，未來三到五年推動五到六款創(chuàng)新藥上市，造福全球患者。
諾誠健華創(chuàng)新藥管線涵蓋多個極具市場前景的新靶點及適應癥，包括用于治療血液瘤、自身免疫性疾病及實體瘤的小分子藥物、單克隆抗體及雙特異性抗體等。
領先的血液腫瘤管線
以奧布替尼（BTK抑制劑）作為核心療法，以及tafasitamab（靶向 CD19 的單抗）、ICP-248（BCL2抑制劑）、ICP-490（CRBN E3 連接酶調節(jié)劑）、ICP-B02（CD20xCD3雙特異性抗體）、ICP-B05（靶向CCR8單抗）等血液瘤領域豐富的管線，以及通過未來潛在的內部開發(fā)和外部引進的管線開發(fā)，諾誠健華致力于發(fā)展成為中國和全球的血液瘤領域領導者。鑒于奧布替尼卓越的有效性和安全性，這些管線也將發(fā)揮巨大的協(xié)同效應，比如BTK和BCL2抑制劑的聯(lián)用有潛力為血液瘤患者帶來更大獲益。公司通過單一或聯(lián)合療法覆蓋多發(fā)性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和白血病，尤其在彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）領域深度布局。
奧布替尼
- 奧布替尼于2023年4月獲批治療復發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL），成為奧布替尼獲批的第三個適應癥，也成為中國首個且唯一獲批針對MZL適應癥的BTK抑制劑，填補國內空白。
- 奧布替尼一線治療慢性淋巴細胞白血?。?/span>CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）III 期注冊臨床試驗2023年上半年完成患者入組，預計明年遞交新藥上市申請（NDA）。
- 在美國，奧布替尼治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（MCL） 的 II 期注冊臨床試驗已完成患者入組，預計明年年中向美國FDA遞交NDA上市申請。
- 奧布替尼在新加坡獲批用于治療復發(fā)/難治性MCL，標志著諾誠健華商業(yè)化走向國際。
- 諾誠健華在DLBCL領域深度布局
- 奧布替尼一線治療DLBCL MCD 亞型注冊研究加速推進。
- 2022美國臨床腫瘤學會（ASCO）公布的數(shù)據(jù)顯示，奧布替尼聯(lián)合治療方案顯示出令人鼓舞的療效和良好的耐受性和安全性[4]。
- 從一線到二線及以上治療DLBCL，公司擁有奧布替尼、tafasitamab、ICP-B02 、ICP-490和ICP-248在內多種藥物組合，為這一侵襲性淋巴瘤提供更多更好的治療選擇。
Tafasitamab
- Tafasitamab聯(lián)合來那度胺治療復發(fā)/難治性DLBCL注冊臨床試驗在中國完成患者入組，預計明年遞交第二季度BLA上市申請，2025年上半年預期獲批上市。
- Tafasitamab治療方案在博鰲樂城開出首方，并在香港獲批上市，將惠及大灣區(qū)患者。
- 2023年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上，L-MIND II 期研究的最終五年隨訪數(shù)據(jù)公布，顯示tafasitamab治療方案為復發(fā)/難治性DLBCL成人患者提供長期且持久的緩解[5]。
- 截至報告期，tafasitamab已獲上海、海南等23個省市納入境外特殊藥品商保目錄。
ICP-248
- ICP-248的I期劑量遞增試驗正在進行，初步的研究結果展示了良好的安全性和藥代動力學（PK），尤其是相對低劑量水平下實現(xiàn)高暴露量，展示了和其他BCL2抑制劑的差異化。截至目前，四例患者完成給藥，三名患者完成評估，其中兩名患者達到完全緩解（CR），微小殘留病灶（uMRD）已檢測不到。I期研究結果將支持ICP-248與奧布替尼聯(lián)合用于CLL/SLL在全球的一線開發(fā)，ICP-248將成為公司重要的全球化管線，預計今年將在美國提交新藥研究申請（IND）。
- ICP-248是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯(lián)合治療CLL、MCL、濾泡性淋巴瘤（FL）、DLBCL等血液瘤。
ICP-B02 (CM355)
- ICP-B02 是諾誠健華和康諾亞合作開發(fā)的CD20xCD3雙特異性抗體。在I期劑量遞增研究中，靜脈輸注（IV）制劑目前已完成劑量爬坡，未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。皮下注射（SC）制劑完成第1隊列爬坡，未觀察到DLT。
- IV及SC隊列在濾泡性淋巴瘤和DLBCL患者中均觀察到較好的初步療效。注冊策略正在制定中。
ICP-490
- ICP-490是公司自主研發(fā)的創(chuàng)新藥，源自分子膠平臺，旨在治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）、NHL等血液腫瘤。I期劑量遞增試驗正在進行，初步結果表明，外周T細胞亞群激活體現(xiàn)了ICP-490的免疫調節(jié)活性。
- ICP-490 有潛力成為治療 MM 的革命性療法。作為單一療法或與其他療法聯(lián)用，ICP-490有望在血液腫瘤領域展現(xiàn)強勁的潛力。
差異化的自身免疫性疾病管線
諾誠健華正進一步加強藥物發(fā)現(xiàn)平臺，通過B細胞和T細胞通路開發(fā)自身免疫性疾病領域的全球前沿靶點，打造差異化的自身免疫性疾病管線，旨在為大量未滿足的臨床需求提供first-in-class或者best-in-class療法。這些創(chuàng)新藥在全球都具有廣闊市場潛力。
奧布替尼
- 奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ ITP）已獲得概念驗證（PoC），并啟動III期注冊臨床。最新數(shù)據(jù)顯示，50毫克組別中，40%的患者達到主要終點；在對糖皮質激素（GC）或靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）敏感的患者中，50毫克劑量組中，75.0%的患者達到主要終點。
ITP是最常見的自身免疫性出血性疾病，其特征是無明確誘因的孤立性外周血小板計數(shù)減少?；颊叱鲅L險增加，生活質量下降。
- 奧布替尼治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）IIa 期臨床試驗取得積極效果 ，研究顯示SLE反應指數(shù)-4（SRI-4）呈劑量依賴性的改善趨勢，同時觀察到尿蛋白呈下降趨勢。已在中國啟動更多人群的 IIb 期試驗，預計明年上半年完成患者入組，明年年底預期獲得中期結果。
- 奧布替尼治療多發(fā)性硬化（MS）全球 II 期試驗的24周數(shù)據(jù)與之前報告的12周數(shù)據(jù)在有效性和安全性方面的趨勢均一致。
- 奧布替尼治療MS 三個劑量組的24周數(shù)據(jù)都達到主要終點，奧布替尼顯著降低了多發(fā)性硬化（MS）患者的疾病活動，呈現(xiàn)劑量依賴性（Cmax driven）的改善趨勢。與安慰劑組（第12周后每天一次50毫克奧布替尼 ）相比，每天一次80毫克劑量組在第24周時釓增強T1 腦部累計新發(fā)病灶（Gd+ T1）減少了 92.3%。與其他已批準或處于開發(fā)階段的MS藥物相比，這種減少最為顯著。
- 所有奧布替尼劑量組在治療4周后均達到T1新病灶控制，且效果可持續(xù)長達24周。每天一次80毫克劑量組顯示了最優(yōu)的有效性，并且在整個24周內病灶控制效果最佳，安全性也最好，這表明每天一次80毫克有潛力成為治療MS的最佳劑量。
- 奧布替尼治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的II期臨床試驗正在中國進行，并進一步探討對慢性自發(fā)性蕁麻疹（ CSU） 的潛在療效。
ICP-332
- ICP-332的I 期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示良好的PK，同時和劑量成比例相關，未觀察到顯著的食物效應，耐受性和安全性良好。ICP-332治療特應性皮炎（AD）的 II 期研究正在加速推進，預計今年年底數(shù)據(jù)讀出。
- ICP-332 是公司自主研發(fā)的TYK2 JH1抑制劑，用于治療各種自身免疫性疾病。作為高選擇性的新型TYK2抑制劑，ICP-332對TYK2具有強效抑制活性，對JAK2的選擇性高達約400倍。
- Pharma Intelligence發(fā)布的相關數(shù)據(jù)顯示，特應性皮炎已成為一種主要自身免疫性疾病，到2030年全球市場潛力將達100億美元[6]。
ICP-488
- 公司正加速推進ICP-488治療銀屑病患者的 I 期研究，預計今年第四季度取得初步的概念驗證（PoC）。臨床II期研究正在啟動。
- 在臨床I期健康受試者試驗中，ICP-488已完成單劑量爬坡和多劑量爬坡研究，顯示了良好的安全性和耐受性。
- 數(shù)據(jù)顯示，全球1億人受各類銀屑病影響[7]。
富有競爭力的實體瘤管線
基于精準醫(yī)療理念，諾誠健華致力于加強實體瘤的管線覆蓋以造福更多患者。諾誠健華兩款實體瘤創(chuàng)新藥泛 FGFR 抑制劑gunagratinib（ICP-192）和泛TRK 抑制劑zurletrectinib （ICP-723）已進入關鍵注冊研究，具有best-in-class潛力，SHP2抑制劑ICP-189和靶向CCR8單抗ICP-B05具有多種聯(lián)合用藥潛力，這些創(chuàng)新藥將使公司能夠在實體瘤治療領域建立穩(wěn)固的基礎。
ICP-723 (Zurletrectinib)
- 諾誠健華正加速推進ICP-723 在中國的注冊臨床試驗，預計2024年提交NDA。
- 截至報告期，8毫克及以上劑量組，不同實體瘤NTRK基因融合陽性患者中，總緩解率（ORR）為80-90%。
- Zurletrectinib 被證明可以克服第一代 TRK 抑制劑的耐藥性，為接受第一代TRK抑制劑拉羅替尼后耐藥的患者帶來希望。
- ICP-723在成人患者中顯示良好安全性和有效性后，目前也在青少年（12周歲到18周歲）患者和兒童患者（2周歲到12周歲）中開展臨床研究，由此覆蓋所有年齡的NTRK基因融合陽性患者。
ICP-192 (Gunagratinib)
- 諾誠健華正加速推進gunagratinib治療膽管癌的注冊臨床試驗。
- 2023 ASCO-GI 會議公布gunagratinib 治療膽管癌 (CCA) 患者的最新臨床數(shù)據(jù)[8]。在既往接受過治療的局部晚期或轉移性的FGFR2基因融合/重排的膽管癌患者中，gunagratinib顯示出良好的安全性和耐受性。與已獲批的FGFR抑制劑相比，gunagratinib在此類患者組的應答率較高（總緩解率為52.9%）。
ICP-189
- 諾誠健華與ArriVent達成臨床合作協(xié)議，以評估ICP-189聯(lián)合伏美替尼治療晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的療效和安全性。非小細胞肺癌是肺癌的主要亞型，約占所有病例的85%[9]。
- 公司自主研發(fā)的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2變構抑制劑ICP-189可用作單藥療法及/或和其他抗腫瘤藥的聯(lián)合療法，旨在為肺癌、頭頸癌及消化道腫瘤等實體瘤提供新的臨床治療方法。截至報告期，劑量已增至120毫克，未觀察到DLT，并顯示出良好的PK和長半衰期。ICP-189 單藥治療觀察到初步療效，20毫克劑量隊列中，1名宮頸癌患者部分緩解。
ICP-B05（CM369）
- 兩組劑量隊列受試者已完成了爬坡，未觀察到DLT。初步結果展現(xiàn)了良好的PK，同時觀察到作為藥效學（PD）生物標志物的Treg被清除。
- 作為潛在first-in-class創(chuàng)新藥，ICP-B05將作為單一療法或與其他療法聯(lián)合治療高發(fā)的晚期實體瘤，包括肺癌、消化道癌等。
其他業(yè)務進展
- 諾誠健華獲得香港聯(lián)交所批準，2023年5月12日起正式將“B”標記從股票代碼中移除，這是公司發(fā)展歷程中取得的又一重要里程碑，標志著公司從Biotech持續(xù)向Biopharma邁進。
- 廣州諾誠健華獲批商業(yè)化生產(chǎn)后快速實現(xiàn)奧布替尼生產(chǎn)下線，已向北京、廣東、江蘇等30個?。ㄗ灾螀^(qū)、直轄市）的患者提供了這款創(chuàng)新藥，標志著諾誠健華完全實現(xiàn)從自主研發(fā)、自主生產(chǎn)到自主銷售的研產(chǎn)銷一體化的全產(chǎn)業(yè)鏈平臺。
- 工業(yè)和信息化部開展了第五批專精特新“小巨人”企業(yè)培育，已完成相關審核，并公布了通過審核的企業(yè)名單。諾誠健華憑借在生物醫(yī)藥領域的自主創(chuàng)新力和市場競爭力被認定為國家級專精特新“小巨人”企業(yè)。
諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說：“過去八年，我們實現(xiàn)了眾多里程碑，建立了未來長期發(fā)展的堅實基礎。未來五年，我們將在2.0階段奮進新征程，揚帆再啟航。我們將繼續(xù)瞄準國際前沿，依托技術平臺進行差異化創(chuàng)新，不斷創(chuàng)新升級，推動更多創(chuàng)新藥上市造福全球患者。與此同時，我們也將不斷夯實商業(yè)化能力，并將拓展全球化布局，全面升級我們各個領域的能力，發(fā)展成為全球領先的生物醫(yī)藥公司?！?/span>
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電話會議信息
諾誠健華將在北京時間8月30日上午9:30舉行中文電話會議，并在當天晚上8點召開英文電話會議。如要參加電話會議，需提前注冊。詳情如下：
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前瞻性聲明
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關于諾誠健華
諾誠健華（上交所代碼：688428；香港聯(lián)交所代碼：09969）是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病領域的一類新藥研制。公司現(xiàn)有多個新藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、香港以及美國設有分支機構。
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