美國麻省劍橋和中國北京2019年8月22日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理澤布替尼用于治療先前至少接受過一項(xiàng)治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的新藥上市申請（NDA）并授予優(yōu)先審評資格，處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）日期為2020年2月27日。FDA于今年早些時(shí)候授予澤布替尼針對該適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定。
百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“澤布替尼是一款高效力、高選擇性的BTK抑制劑。其設(shè)計(jì)旨在最大化BTK占有率、最小化脫靶效應(yīng)，目前在多項(xiàng)B細(xì)胞惡性腫瘤中展現(xiàn)了成為新治療方案的潛力。我們很驕傲能看到在美國遞交的首項(xiàng)NDA被受理并被授予優(yōu)先審評資格用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤——一項(xiàng)具有高度侵襲性的淋巴瘤。百濟(jì)神州正在開展針對澤布替尼的廣泛的全球臨床開發(fā)項(xiàng)目，由八項(xiàng)3期或潛在的注冊性臨床研究組成，其中包括兩項(xiàng)正在開展的頭對頭對比試驗(yàn)；目前，在所有項(xiàng)目中已有約1,500位患者接受了澤布替尼的治療。”
這項(xiàng)NDA是基于以下數(shù)據(jù)，包括在共計(jì)123位患者中開展的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)——一項(xiàng)澤布替尼用于治療B細(xì)胞淋巴瘤患者的全球1/2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）和一項(xiàng)在中國開展的澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）MCL患者的多中心2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970）；以及在五項(xiàng)臨床試驗(yàn)中641位患者的安全數(shù)據(jù)以及非臨床數(shù)據(jù)。
關(guān)于套細(xì)胞淋巴瘤
淋巴瘤是一組起源于B、T或NK細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。2014年，美國約有70,800新增NHL病例，其中MCL新增病例為總數(shù)的 6%（約4,200起）[i]。雖然偶爾患者病程呈惰性進(jìn)展，但是MCL通常預(yù)后很差，中位生存期為三至四年[ii]。MCL在診斷時(shí)通常已經(jīng)處于疾病晚期。
關(guān)于澤布替尼
澤布替尼是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。
百濟(jì)神州針對澤布替尼開展廣泛的臨床試驗(yàn)包括一項(xiàng)已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對比伊布替尼（目前唯一獲批用于治療WM的BTK抑制劑）的3期ASPEN臨床試驗(yàn)；一項(xiàng)已完成患者入組的對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗針對初治（TN）慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的3期SEQUOIA臨床試驗(yàn)；一項(xiàng)與 GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)；一項(xiàng)針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期ALPINE臨床試驗(yàn); 一項(xiàng)用于治療未經(jīng)治療的MCL患者的3期臨床試驗(yàn)；一項(xiàng)用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的關(guān)鍵性2期MAGNOLIA臨床試驗(yàn)；以及一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)。百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項(xiàng)澤布替尼的關(guān)鍵性 2 期臨床試驗(yàn)，分別用于治療 R/R MCL 患者和 R/R CLL/SLL 患者；還完成了澤布替尼用于治療WM患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)患者入組。
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予澤布替尼用于治療 WM 患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過一種治療的成年MCL患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對澤布替尼用于治療 R/R MCL 和 R/R CLL/SLL的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。
澤布替尼是一款在研藥物，目前還未在任何國家獲批。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有2,700多名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）[iii]。
前瞻性聲明
該新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)澤布替尼用于治療先前至少接受過一項(xiàng)治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者的新藥上市申請的藥政審評和獲批，以及澤布替尼成為治療套細(xì)胞淋巴瘤患者及多項(xiàng)B細(xì)胞惡性腫瘤患者的潛在的治療方案。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州 對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
[i] https://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/mantlecelllymphoma.pdf
[ii] Philip J. Bierman, James O. Armitage, in Goldman's Cecil Medicine (Twenty Fourth Edition), 2012
[iii] ABRAXANE®、瑞復(fù)美®和維達(dá)莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標(biāo)。
