蘇州2020年4月2日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）的合作伙伴Blueprint Medicines于2020年4月1日公布了pralsetinib用于治療RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）主要研究數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)將用于支持其在2020年第二季度向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）。同時(shí)，Blueprint Medicine宣布已經(jīng)完成向美國(guó)FDA提交pralsetinib治療RET融合非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的新藥上市滾動(dòng)申請(qǐng)（rolling NDA）。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)，獲得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines保留在世界其它地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化這三種藥物的權(quán)利。
目前，基石藥業(yè)正在中國(guó)開(kāi)展pralsetinib的I/II期注冊(cè)臨床試驗(yàn)，其作為全球ARROW研究的一部分，用于治療RET 變異的NSCLC、MTC和其他晚期實(shí)體瘤。此前中國(guó)已經(jīng)完成對(duì)既往含鉑化療RET融合NSCLC試驗(yàn)組患者的招募，預(yù)期將于2020年下半年在中國(guó)針對(duì)此適應(yīng)癥提交新藥上市申請(qǐng)。同時(shí)，公司已啟動(dòng)對(duì)既往未經(jīng)含鉑化療RET融合NSCLC患者試驗(yàn)組的研究。
I/II期 ARROW研究中RET基因變異的甲狀腺癌隊(duì)列關(guān)鍵數(shù)據(jù)
此次發(fā)布的主要研究數(shù)據(jù)將支持Blueprint Medicines計(jì)劃于2020第二季度向美國(guó)FDA提交pralsetinib的新藥上市申請(qǐng)，用于既往接受過(guò)多激酶抑制劑治療的RET突變MTC患者。注冊(cè)終點(diǎn)包括根據(jù)1.1版實(shí)體瘤療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)（RECIST 1.1）和獨(dú)立中心影像學(xué)評(píng)估確認(rèn)的ORR和緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）。
主要有效性數(shù)據(jù)來(lái)自經(jīng)獨(dú)立中心盲評(píng)，確認(rèn)符合RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)的可評(píng)估患者。所有患者都接受了每日（QD）400mg的推薦劑量。數(shù)據(jù)截止日期為2020年2月13日。
53例既往接受過(guò)卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治療的RET突變MTC患者中，ORR達(dá)到60% （95% CI: 46-74%），其中1例患者療效有待確認(rèn)。幾乎所有患者（98%）都出現(xiàn)了腫瘤縮小。中位DOR尚未達(dá)到（95% CI：不可估），90%患者DOR達(dá)到18個(gè)月（95% CI: 77-100%）。
數(shù)據(jù)還顯示，pralsetinib對(duì)既往未接受過(guò)治療的患者臨床療效顯著，預(yù)示了pralsetinib在多線治療的潛力。在19例既往未接受過(guò)系統(tǒng)治療的RET突變MTC患者中，確認(rèn)的ORR達(dá)74%（95% CI：49-91%），所有患者腫瘤均縮小。中位DOR尚未達(dá)到（95% CI：7 個(gè)月，不可預(yù)估）。至數(shù)據(jù)截止日，14例緩解患者中，12例患者獲得最長(zhǎng)15個(gè)月持續(xù)緩解。
9例RET融合甲狀腺癌患者中，經(jīng)確認(rèn)的ORR為89% (95% CI：52-100%)，所有患者均腫瘤縮小。中位DOR尚未達(dá)到（95% CI: 8個(gè)月，不可估）。至數(shù)據(jù)截止日，8例緩解患者中，7例患者獲得最長(zhǎng)20個(gè)月持續(xù)緩解。
主要安全性數(shù)據(jù)與之前公布的結(jié)果一致。Pralsetinib在研究中顯示了良好耐受性，大部分與治療相關(guān)的不良事件（AEs）為1或2級(jí)。所有接受了QD 400mg推薦劑量的受試患者中（N=438），只有4%患者因與治療相關(guān)不良事件而終止治療。
Blueprint Medicines計(jì)劃在今年的學(xué)術(shù)會(huì)議上公布該研究全部數(shù)據(jù)。
已向美國(guó)FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC患者的新藥上市申請(qǐng)
Blueprint Medicines 已經(jīng)完成了向美國(guó)FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC的新藥上市滾動(dòng)申請(qǐng)，并已提請(qǐng)美國(guó)FDA對(duì)該申請(qǐng)給與優(yōu)先審評(píng)。一旦獲得優(yōu)先審評(píng)資格，上市評(píng)審將在六個(gè)月內(nèi)完成。
