中國蘇州2021年10月2日 /美通社/ -- 基石藥業(yè) (香港聯交所代碼：2616) ，一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，在2021年第 90 屆美國甲狀腺協會年度會議(The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021) 上，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）在全球I/II期ARROW試驗中治療晚期或轉移性RET突變MTC中國患者的注冊研究數據以重磅口頭報告(Late Breaking Oral )形式公布了詳細數據。研究數據顯示，普吉華®在需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中，顯示出了廣泛和持久的抗腫瘤活性，與以往報道的ARROW全球人群一致。整體安全可控，且沒有發(fā)現新的安全信號。
截至數據截止日期（2021年4月12日），共有來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC注冊橋接隊列，并接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。腫瘤緩解通過盲態(tài)獨立中心評審（BICR）采用《實體腫瘤反應評估標準》（RECIST）1.1版進行評估。
有效性：普吉華®在需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中取得了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性
安全性：普吉華®耐受性良好，安全性可控
ARROW研究主要研究者、天津市人民醫(yī)院院長高明教授表示：“近年來，甲狀腺癌發(fā)病率持續(xù)上升。臨床上針對RET突變MTC患者治療手段有限，亟待精準靶向治療方案。本次大會公布的ARROW關鍵性試驗數據顯示普吉華®具有優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性。此次數據結果為RET突變型晚期甲狀腺癌患者帶來了新的希望?！?/p>
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“我們很高興看到普吉華®針對RET突變的中國MTC患者取得了優(yōu)異的療效，并且安全性良好。目前普吉華®針對該人群和RET融合陽性甲狀腺癌的適應癥申請在NMPA審評中，并先后被NMPA授予突破性療法以及納入了優(yōu)先審評。我們期待普吉華®可以早日惠及中國 RET突變甲狀腺癌患者?！?/p>
普吉華®是首個在中國獲批上市的選擇性RET抑制劑，用于治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普吉華®在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。
關于ARROW研究
ARROW研究是一項旨在評估普吉華®在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。
2021年8月，《柳葉刀·糖尿病與內分泌學》發(fā)表了ARROW研究中RET突變MTC全球患者數據。截至2020年5月22日數據截止日期，普吉華®在RET突變的甲狀腺癌患者中顯示出強效而持久的抗腫瘤活性。所有患者接受的起始劑量為400毫克每日一次。在55名既往接受過卡博替尼或凡德他尼治療的RET突變MTC患者中，ORR為60%（95%CI：46%，73%），中位DOR尚未達到（95%CI：15.1個月，不可評估）。在21名未經系統性治療的RET突變MTC患者中，ORR為71%（95%CI：48%，89%），中位DOR尚未達到（95%CI：不可評估，不可評估）。在9名RET融合陽性甲狀腺癌患者中，ORR為89%（95%CI：52%，100%），中位DOR尚未達到（95%CI：不可評估，不可評估）。在142名RET突變甲狀腺癌患者中，最常見的不良事件是貧血、肌肉骨骼疼痛、便秘、天門冬氨酸轉氨酶升高和高血壓。
關于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著上升。根據世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數據，中國在2020年約有22萬新發(fā)甲狀腺癌病例數，其中女性新發(fā)病例數約為17萬[1]。甲狀腺癌發(fā)病率位居我國城市地區(qū)女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個亞型，不同類型的甲狀腺癌根據其腫瘤特點，治療手段及預后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關鍵疾病驅動因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國RET突變型MTC患者目前尚無有效的獲批標準治療方案。
關于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
普吉華®針對需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌 (MTC)，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌的新適應癥申請也已經于2021年4月獲得NMPA受理并被納入優(yōu)先審評。
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準其以商品名為GAVRETO?上市銷售，三項適應癥分別為：用于治療經FDA批準的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應癥基于ORR 和 DOR 數據在加速審批途徑下獲得批準。針對這些適應癥的持續(xù)批準可能取決于確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。
普吉華®在中國、美國還未獲批用于其他適應癥。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低于其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內，針對普吉華®用于治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發(fā)正在進行。2021年9月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會建議批準普吉華®的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普吉華®突破性療法認定，用于治療鉑類化療后進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批準，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批準、在臺灣地區(qū)獲得一個新藥上市批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
如需了解有關基石藥業(yè)的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現變動。
商標
Blueprint Medicines, GAVRETO及其相關商標為Blueprint Medicines Corporation所有。
[1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
