蘇州2021年12月28日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）同類首創(chuàng)精準靶向藥AYVAKIT®（avapritinib）在中國香港地區(qū)的新藥上市申請已獲批準，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。該藥物成為中國香港第一個針對攜帶 PDGFRA D842V 突變 GIST 患者的精準靶向藥物。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“AYVAKIT®是基石藥業(yè)在中國香港獲批的首款產(chǎn)品。今年AYVAKIT®已先后在中國大陸和臺灣獲批上市，我們非常欣喜能夠把這一創(chuàng)新療法帶給更多GIST患者。一直以來，基石藥業(yè)致力于為全球患者帶來高質(zhì)量的創(chuàng)新藥物。未來，我們也將不斷努力，加速研發(fā)創(chuàng)新藥物，以滿足更多癌癥患者的未盡之需。”
此次AYVAKIT®獲得香港衛(wèi)生署的批準是基于NAVIGATOR研究，該研究是一項開放標簽、劑量遞增/劑量擴展的Ⅰ期研究，評估AYVAKIT®用于不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者的安全性和療效。2020年12月《歐洲癌癥雜志》（European Journal of Cancer，EJC ）全文發(fā)表了NAVIGATOR研究針對PDGFRA D842V突變GIST患者的更新數(shù)據(jù)，38例起始劑量為300/400mg的患者中，36例緩解，ORR高達95%。28例起始劑量為300mg的患者中，27例緩解，ORR為 96%，所有劑量組的疾病控制率（DCR）高達100%。所有劑量組的中位DOR長達27.6個月。最常見的治療相關(guān)不良事件（AE）是貧血、膽紅素增高、白細胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加、面部水腫、眶周水腫、中性粒計數(shù)下降、發(fā)色改變等。再次夯實了阿伐替尼的穩(wěn)健、持久、高效的臨床獲益，且安全性可控。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括AYVAKIT®在內(nèi)的多款藥物在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines將保留全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）
GIST是發(fā)生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學影像檢查時發(fā)現(xiàn)，極少在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診。原發(fā)GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。
關(guān)于AYVAKIT®（avapritinib）
AYVAKIT®是一種激酶抑制劑，中國香港衛(wèi)生署批準其以商品名AYVAKIT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 批準其以商品名泰吉華®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。臺灣食品藥物管理署批準其以商品名泰時維®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準其以商品名AYVAKIT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者以及治療晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（advanced SM）成人患者，包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細胞白血?。∕CL）。歐盟委員會批準其以商品名AYVAKYT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。AYVAKIT®在大中華地區(qū)、美國、歐盟還未獲批用于其他適應癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機構(gòu)還未對AYVAKIT®的任何適應癥做出批準決定。
全球范圍內(nèi)，Blueprint Medicines針對AYVAKIT®治療晚期和惰性系統(tǒng)性肥大細胞增生癥（SM）患者的臨床開發(fā)正在進行。美國FDA已授予AYVAKIT®突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在大中華地區(qū)已經(jīng)獲得了五個新藥上市申請的批準，分別為中國大陸三個、香港一個，臺灣地區(qū)一個。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
欲了解更多，請瀏覽www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
商標
Blueprint Medicines, AYVAKIT, AYVAKYT及其相關(guān)商標為Blueprint Medicines Corporation所有
