亞盛醫(yī)藥Bcl-2抑制劑APG-2575再獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病

中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2020年9月7日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）。這是APG-2575獲得的第二個(gè)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。今年7月，F(xiàn)DA授予APG-2575首個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定，適應(yīng)癥為華氏巨球蛋白血癥（WM）。

“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國(guó)，罕見(jiàn)疾病是指患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。

CLL是一種成人白血病，以外周血、骨髓、脾臟和淋巴結(jié)等淋巴組織中出現(xiàn)大量克隆性B淋巴細(xì)胞為特征。據(jù)美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)（American Cancer Society）統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，到2020年美國(guó)將有約21,040例CLL新病例，約有4,060例死于該疾病^[1]。而根據(jù)最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results）數(shù)據(jù)，2020年美國(guó)CLL患者低于20萬(wàn)人^[2]?，F(xiàn)有的布魯頓酪氨酸蛋白激酶（BTK）抑制劑和Bcl-2抑制劑的開發(fā)改善了CLL患者的預(yù)后，但醫(yī)學(xué)上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治療中達(dá)到深度緩解的、免化療的治療方案。

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，通過(guò)選擇性抑制Bcl-2蛋白來(lái)恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的、本土研發(fā)的Bcl-2選擇性抑制劑。APG-2575現(xiàn)已獲得美國(guó)、中國(guó)、澳大利亞多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)許可，正在全球同步推進(jìn)多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。其中作為單藥或聯(lián)合治療復(fù)發(fā)/難治CLL/SLL（小淋巴細(xì)胞淋巴瘤）的一項(xiàng)全球Ib/II期臨床研究在進(jìn)行中，正在美國(guó)和澳大利亞進(jìn)行患者招募。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“CLL的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。作為公司細(xì)胞凋亡產(chǎn)品管線的重要臨床開發(fā)品種，APG-2575在繼WM適應(yīng)癥之后，再次迅速獲得FDA第二個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定，是對(duì)我們的高度認(rèn)可與鼓勵(lì)。我們將在孤兒藥相關(guān)政策的扶持下，加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，早日為CLL患者提供更多的治療選擇?！?/p>

參考文獻(xiàn)：

關(guān)于APG-2575

APG-2575是亞盛醫(yī)藥在研的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過(guò)選擇性抑制Bcl-2蛋白來(lái)恢復(fù)腫瘤細(xì)胞程序性死亡機(jī)制（細(xì)胞凋亡），從而殺死腫瘤，擬用于治療多種血液惡性腫瘤。此前公司已在美國(guó)、澳大利亞、中國(guó)啟動(dòng)該藥物的單藥I期臨床試驗(yàn)。今年3月以來(lái)，APG-2575接連獲得美國(guó)、中國(guó)多項(xiàng)Ib/II期臨床試驗(yàn)許可，正在全球?qū)用嫱酵七M(jìn)包括復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥、復(fù)發(fā)/難治急性髓性白血病等多個(gè)血液腫瘤適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。APG-2575已有兩個(gè)適應(yīng)癥相繼獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，分別為華氏巨球蛋白血癥和慢性淋巴細(xì)胞白血病。

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國(guó)、面向全球的處于臨床開發(fā)階段的原創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，處于細(xì)胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對(duì)癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細(xì)胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前正在中國(guó)、美國(guó)及澳大利亞開展40多項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)，該品種獲得了美國(guó)FDA審評(píng)快速通道及孤兒藥認(rèn)證資格。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得兩項(xiàng)美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證。

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